Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A belimumab értékelése myasthenia gravisban (MG)

2016. december 15. frissítette: GlaxoSmithKline

Randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat a belimumab hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakodinámiájának értékelésére generalizált myasthenia gravisban (MG) szenvedő betegeknél

A BEL115123 vizsgálat egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, multinacionális belimumab (10 mg/kg) vizsgálat a belimumab hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára MG-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálatba olyan férfi és női ambuláns betegeket vonnak be (18 évesnél idősebb) MG diagnózissal, akik 1) acetilkolin receptor (AChR) antitest-pozitívak vagy izomspecifikus kináz (MuSK) antitest-pozitívak, 2) a jelenlegi standard szerint. gondozási terápia, és 3) továbbra is az MG jeleit mutatják. A vizsgálat három szakaszból áll: egy 4 hetes szűrési időszak, egy 24 hetes kezelési időszak és egy 12 hetes követési időszak. Az IP-t intravénásan adják be a 0., 14., 28. napon, majd 28 naponként a 20. hétig bezárólag. A 24. héten lesz az elsődleges eredmények. Az utóértékeléseket a 28., 32. és 36. héten végzik el minden tantárgy esetében. E vizsgálat elsődleges célja a belimumab hatékonyságának értékelése a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszám változása alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Németország, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Németország, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Németország, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Olaszország
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Olaszország, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20133
        • GSK Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év felettiek, 1 évnél hosszabb várható élettartammal.
  • MG II-IVa osztályú, beleértve.
  • Acetilkolin receptor (AChR) vagy izomspecifikus kináz (MuSK) antitest pozitív.
  • Stabil dózis (a dózismódosítás nélkül definiált), amely nem haladja meg a következő terápia(ok) 5.6.1. szakaszában megadott maximális dózisokat a szűrés előtt: Kolinészteráz-gátló (piridosztigmin vagy azzal egyenértékű) a szűrés előtt legalább 2 hétig, immunszuppresszánsok nélkül; kolinészteráz inhibitor (piridosztigmin vagy azzal egyenértékű) legalább 2 hétig a szűrés előtt és/vagy csak az alábbiak egyike: prednizon (legfeljebb 40 mg/nap vagy azzal egyenértékű) legalább 1 hónapig a szűrés előtt; azatioprin legalább 6 hónapig a szűrés előtt; mikofenolát legalább 6 hónapig a szűrés előtt, vagy ciklosporin legalább 3 hónapig a szűrést megelőzően; vagy kolinészteráz inhibitor (piridosztigmin vagy azzal egyenértékű) legalább 2 hétig a szűrés előtt és/vagy prednizon (legfeljebb 20 mg/nap vagy azzal egyenértékű) legalább 1 hónapig a szűrés előtt, és csak az alábbiak egyike: azatioprin legalább 6 évig hónappal a szűrést megelőzően, mikofenolátot legalább 6 hónappal a szűrést megelőzően, vagy ciklosporint legalább 3 hónappal a szűrést megelőzően
  • A kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám 8 vagy annál nagyobb, legalább 4 ponttal a szemen kívüli tünetekből
  • Egy női alany akkor jogosult a részvételre, ha: Nem fogamzóképes; Fogamzóképes korú, NEM terhes vagy szoptató, negatív szérum terhességi tesztje van a szűréskor, és beleegyezik az alábbiak egyikébe: Teljes tartózkodás a pénisz-hüvelyi közösüléstől, ha ez a nő által preferált és szokásos életmód, a beleegyezéstől számított időtartamra a vizsgálat a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 16 hétig; vagy Az alábbi elfogadható fogamzásgátlási módszerek egyikének következetes és helyes alkalmazása a vizsgálatba való beleegyezéstől a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 16 hétig: Orális fogamzásgátlók (kombinált vagy csak progeszteron), Injekciós progeszteron, Etonogesztrel implantátumok vagy levonorgestrel, ösztrogén hüvelygyűrű, perkután fogamzásgátló tapaszok, intrauterin eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS), amelynek dokumentált meghibásodási aránya kevesebb, mint évi 1%, férfi partner sterilizálása (vazektómia azoospermia dokumentálásával) a női vizsgálati alany előtt belépés a tanulmányba; ennek a férfinak kell az alany egyedüli partnerének lennie. Kettős gát módszer: óvszer és okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) hüvelyi spermicid szerrel (hab/gél/film/krém/kúp).
  • Képes írásbeli tájékoztatáson alapuló hozzájárulás megadására, amely magában foglalja a hozzájárulási űrlapon felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását.
  • Egyszeri QTc kevesebb, mint 450 msec; vagy a QTc kevesebb, mint 480 msec a Bundle Branch Block-os alanyoknál.
  • AST és ALT kevesebb, mint 2xULN; alkalikus foszfatáz és bilirubin kevesebb vagy = 1,5xULN (1,5xULN-nél nagyobb izolált bilirubin elfogadható, ha a bilirubin frakcionált, és a közvetlen bilirubin kevesebb, mint 35%).

Kizárási kritériumok:

  • Klinikai vizsgálatban vett részt, és a szűrést megelőzően 30 napon, 5 felezési időn belül vagy a vizsgált készítmény biológiai hatásának kétszeresén belül kapott vizsgálati készítményt (amelyik hosszabb) vagy bármely vizsgálati gyógyszer tervezett időtartamra történő szedését tervezi. a vizsgálatban való részvételtől (6 hónappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után).
  • Thymoma jelenléte vagy korábbi története.
  • Thymectomia 12 hónapon belül
  • Klinikailag szignifikáns (a vizsgáló véleménye szerint) kóros laboratóriumi értékek.
  • Terhes nők a szűréskor vagy az adagolás előtt pozitív (szérum) hCG-teszttel, vagy szoptató nőstények vagy terhességet tervező nők a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 16 héten belül.
  • Bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy összetevőivel szembeni érzékenység anamnézisében, vagy olyan gyógyszer- vagy egyéb allergia anamnézisében, amely a vizsgáló vagy a GSK Medical Monitor véleménye szerint ellenjavallt a részvételükön.
  • Szükség lehet (a vizsgáló véleménye szerint) IVIg-kezelésre és/vagy plazmaferézisre a 24 hetes kezelési időszak alatt.
  • A szűrést megelőző 90 napon belül IVIg-t és/vagy plazmaferézist kapott.
  • A szűrést megelőző 364 napban kapott bármilyen más biofarmakon (kivéve a 8. kizárási kritériumban leírt IVIg-t).
  • Bármikor kapott bármilyen B-sejt célzott terápiát (pl. rituximab, belimumab).
  • Élő vakcinát kapott a 0. vizsgálati naptól számított 30 napon belül (alapállapot).
  • Az elmúlt 6 hónapban ciklofoszfamidot vagy bármely más immunszuppresszív szert kapott, kivéve a 4-es felvételi kritériumban megengedetteket.
  • Más egészségügyi állapota van, amely szteroidokkal vagy immunszuppresszív szerekkel történő kezelést igényel.
  • Fertőzés miatti kórházi kezelés vagy parenterális antibakteriális, gombaellenes vagy vírusellenes szerek alkalmazása a szűrést megelőző 60 napon belül; vagy az anamnézisben szereplő visszatérő vagy krónikus fertőzés, vagy jelenleg aktív szisztémás fertőzés.
  • Az elmúlt 5 év során rosszindulatú daganata volt, kivéve a megfelelően kezelt bőrrákot (bazális vagy laphámsejtes) vagy a méhnyak in situ karcinómáját.
  • A kórelőzményében jelentős szervátültetés (pl. szív, tüdő, vese, máj) vagy vérképző őssejt/velőtranszplantáció szerepel.
  • A HIV-1, a hepatitis B felületi antigén vagy a hepatitis C antitest szűrése során történelmileg pozitív teszttel vagy pozitív teszttel rendelkezzen.
  • 3-as vagy nagyobb fokozatú IgG-hiánya van (kevesebb vagy = 400 mg/dl).
  • IgA-hiányban szenved (IgA kevesebb, mint 10 mg/dl).
  • Korábban anafilaxiás reakciója volt kontrasztanyagok, humán vagy egérfehérjék vagy monoklonális antitestek parenterális beadásakor.
  • Progresszív orvosi, neurológiai vagy pszichológiai állapota vagy helyzete van, amely a vizsgáló megítélése szerint valószínűleg azt eredményezi, hogy az alany nem tud vagy nem hajlandó részt venni a vizsgálati eljárásokban, az összes tervezett értékelést elvégezni, vagy kizárja a pontos értékelést.
  • Jelenleg kábítószerrel vagy alkohollal visszaél, vagy az elmúlt 12 hónapban visszaélést szenvedett el.
  • Azok az alanyok, akiknek bizonyítékai vannak komoly öngyilkossági kockázatra, ideértve az elmúlt 6 hónapban bármilyen öngyilkossági magatartást és/vagy a C-SSRS-en szereplő 4-es vagy 5-ös típusú öngyilkossági gondolatokat az elmúlt 2 hónapban, vagy akik a vizsgáló megítélése szerint jelentős öngyilkossági kockázat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Belimumab
10 mg/kg
Biológiai: Belimumab
10 mg/kg IV infúzió
Placebo Comparator: Placebo
placebo IV infúzió
Egyéb: Placebo
placebo IV infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámnál a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. Lehetséges pontozás a QMG tartományban 0 (normál) és 39 (súlyos) között. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték QMG-pontszáma a szűrés és a 0. heti alapértékek átlaga. Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal értékét kivontuk az alapvonal utáni értékből. Bemutatták a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív kezelési különbség előnyt jelent a placebóhoz képest. Az elemzési módszer a kezeléshez, látogatáshoz, kiindulási QMG-pontszámhoz, látogatásonkénti kezeléshez és látogatásonkénti kiindulási QMG-pontszámhoz igazított vegyes modellű ismételt mérések volt.
Alapállapot és 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél nagyobb vagy egyenlő (>=) 3 pontot javult az alapvonaltól a 24. hétig a QMG-pontszámban
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. Lehetséges pontozás a QMG tartományban 0 (normál) és 39 (súlyos) között. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték QMG-pontszáma a szűrés és a 0. heti alapértékek átlaga. Az arányok összehasonlítása a megfigyelt medián kiindulási pontszám alapján rétegzett pontos elemzésekkel (kisebb vagy egyenlő [] mediánnal). Pontos esélyhányadost, a pontos egyoldalú p-érték dupláját és pontos konfidenciaintervallumokat mutattunk be. A hiányzó adatokkal rendelkező résztvevőkről azt feltételeztük, hogy negatív választ adtak.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
A résztvevők száma >=3 ponttal romlik a QMG-pontszámban az alapvonaltól a 24. hétig
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. Lehetséges pontozás a QMG tartományban 0 (normál) és 39 (súlyos) között. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték QMG-pontszáma a szűrés és a 0. heti alapértékek átlaga. Az arányok összehasonlítása a megfigyelt medián kiindulási pontszám (medián) szerint rétegzett pontos elemzésekkel. Pontos esélyhányadost, a pontos egyoldalú p-érték dupláját és pontos konfidencia intervallumot mutattunk be. A hiányzó adatokkal rendelkező résztvevőkről azt feltételezték, hogy a válasz rosszabbodik.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
A QMG pontszámban tartós választ adó résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
Tartós válasz a kezelési szakaszban, ha a résztvevő >=3 ponttal javul a kiindulási értékhez képest a 12. héten, és a résztvevő legalább 3 pontos javulást tart az alapvonaltól a 24. hétig. A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. Lehetséges pontozás a QMG tartományban 0 (normál) és 39 (súlyos) között. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték QMG-pontszáma a szűrés és a 0. heti alapértékek átlaga. Az esélyhányadosokat Cochran-Mantel-Haenszel módszerrel számítjuk ki, a megfigyelt medián alapvonal pontszámmal (medián) rétegezve. Wald konfidencia intervallumokat és p-értékeket mutattunk be.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
A QMG-válaszig eltelt medián idő a legkorábbi időponttól kezdve, amikor a kiindulási állapothoz képest >=3 ponttal javulást figyeltek meg és tartanak fenn a 24. héten keresztül
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
Tartós válasz a kezelési szakaszban, ha a résztvevő >=3 ponttal javul a kiindulási értékhez képest a 12. héten, és a résztvevő legalább 3 pontos javulást tart az alapvonaltól a 24. hétig. A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. Lehetséges pontozás a QMG tartományban 0 (normál) és 39 (súlyos) között. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték QMG-pontszáma a szűrés és a 0. heti alapértékek átlaga.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a QMG-pontszámnál a 28., a 32. és a 36. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A teljes QMG-pontszámot a 13 egyéni QMG-kérdés mindegyikének összeadásával számítottuk ki. A QMG 0 (enyhe) és 39 (súlyos) közötti lehetséges pontozása. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapvonal QMG-pontszáma (BL) a szűrés és a 0. hét BL-pontszámainak átlaga. A BL-től való változást úgy számítottuk ki, hogy a BL értéket kivontuk a BL utáni értékből. Bemutatjuk a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív trt különbség a placebóhoz képest előnyt jelent. Az elemzési módszer a Trt, a látogatás, a BL QMG Score, a Trt by Visit és a BL QMG Score by Visit szerint korrigált vegyes modell ismétlődő mérése volt. Csak a nyomon követési látogatásokat mutatjuk be, de az elemzés az összes trt fázisú látogatást is magában foglalja. Csak azok a par. A megjelölt időpontokban elérhető (a kategóriacímekben n=X-szel jelölve) elemeztük.
Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét
Átlagos változás az alapvonaltól a Myasthenia Gravis kompozit (MGC) skála 24. hétig
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapállapot a résztvevők utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal értékét kivontuk az alapvonal utáni értékből. Bemutatjuk a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív kezelési különbség előnyt jelent a placebóhoz képest. Az elemzési módszer a kezelésre, látogatásra, kiindulási MGC-pontszámra, látogatásonkénti kezelésre és vizitenkénti kiindulási MGC-pontszámra korrigált vegyes-modell ismételt mérés volt.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
Azon résztvevők száma, akik >=3 ponttal javultak az alapvonaltól a 24. hétig az MGC pontszámban
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapállapot a résztvevők utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az arányok összehasonlítása a megfigyelt medián kiindulási pontszám (medián) szerint rétegzett pontos elemzésekkel. Pontos esélyhányadosokat, a pontos egyoldalú p-értékek dupláját és pontos konfidenciaintervallumokat mutattunk be. A hiányzó adatokkal rendelkező résztvevőkről azt feltételeztük, hogy negatív választ adtak.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
A résztvevők száma >=3 ponttal romlik az alapvonaltól a 24. hétig az MGC pontszámban
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapállapot a résztvevők utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az arányok összehasonlítása a megfigyelt medián kiindulási pontszám (medián) szerint rétegzett pontos elemzésekkel. Pontos esélyhányadosokat, a pontos egyoldalú p-értékek dupláját és pontos konfidenciaintervallumokat mutattunk be. A hiányzó adatokkal rendelkező résztvevőkről azt feltételezték, hogy a válasz rosszabbodik.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
Az MGC pontszámban tartósan reagáló résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
Az AA tartós válasz a kezelési szakaszban az, amikor a résztvevő >=3 ponttal javul a kiindulási értékhez képest a 12. héten, és a résztvevő legalább 3 pontos javulást tart a kiindulási állapothoz képest a 24. hétig. A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapállapot a résztvevők utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az esélyhányadosokat a Cochran-Mantel-Haenszel módszerrel számítják ki, anélkül, hogy bármilyen rétegre kiigazítanák. Wald konfidencia intervallumokat és p-értékeket mutattunk be.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
Az MGC-reakcióig eltelt medián idő a legkorábbi időponttól kezdve, amikor a kiindulási állapothoz képest >=3 ponttal javulást figyeltek meg és tartanak fenn a 24. hétig
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hétig
Tartós válasz a kezelési szakaszban, ha a résztvevő >=3 ponttal javul a kiindulási értékhez képest a 12. héten, és a résztvevő legalább 3 pontos javulást tart az alapvonaltól a 24. hétig. A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték a résztvevők utolsó elérhető értékelése a vizsgálati intravénás (IV) infúzió megkezdése előtt.
Kiindulási állapot és a 24. hétig
Az MGC pontszám átlagos változása a kiindulási értékhez képest a 28., a 32. és a 36. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét
A teljes MGC pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk a 10 egyéni MGC-kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MGC pontszám 0 (normál) és 50 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték a résztvevő utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal értékét kivontuk a BL utáni értékből. Bemutatjuk a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív kezelési különbség előnyt jelent a placebóhoz képest. Az elemzési módszer a kezelésre, látogatásra, kiindulási MGC-pontszámra, látogatásonkénti kezelésre és vizitenkénti kiindulási MGC-pontszámra korrigált vegyes-modell ismételt mérés volt. Csak az utóellenőrzési viziteket mutatjuk be, de az elemzés a kezelési fázis összes vizitjét is tartalmazza. Csak azokat a résztvevőket elemeztük, akik a megjelölt időpontokban elérhetőek voltak (a kategóriacímekben n=X jelöléssel).
Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét
Azon résztvevők száma, akik a 24. és 36. héten a Myasthenia Foundation of America utáni intervenciós státuszban (MGFA-PIS) minimálisan megnyilvánultak vagy jobbak.
Időkeret: 24. és 36. hét
A Myasthenia Foundation of America a beavatkozás utáni állapota felméri, hogy az alanyok besorolhatók-e a minimális manifesztáció (MM), a farmakológiai remisszió (PR) vagy a teljes remisszió (CR) állapotába. Ebben a tanulmányban csak az MM-et és a PR-t értékeltük, mivel a CR nem érhető el a definíció alapján.
24. és 36. hét
A 24. és 36. héten farmakológiai remisszió vagy jobb MGFA-PIS-ben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 24. és 36. hét
A Myasthenia Foundation of America (MGFA) a beavatkozás utáni állapota (PIS) felméri, hogy az alanyok besorolhatók-e a minimális manifesztáció (MM), a farmakológiai remisszió (PR) vagy a teljes remisszió (CR) állapotába. Ebben a tanulmányban csak az MM-et és a PR-t értékeltük, mivel a CR nem érhető el a definíció alapján.
24. és 36. hét
Azon résztvevők száma, akiknél az MGFA-PIS minimális manifesztációjú tartós választ adott (MM a 12. héten és a 24. héten keresztül fenntartotta a választ)
Időkeret: 12. héttől 24. hétig
A Myasthenia Foundation of America (MGFA) a beavatkozás utáni állapota (PIS) felméri, hogy az alanyok besorolhatók-e a minimális manifesztáció (MM), a farmakológiai remisszió (PR) vagy a teljes remisszió (CR) állapotába. Ebben a tanulmányban csak az MM-et és a PR-t értékeltük, mivel a CR nem érhető el a definíció alapján.
12. héttől 24. hétig
Azok a résztvevők száma, akiknél az MGFA-PIS farmakológiai válaszreakciója tartósan alakult (PR a 12. héten és a 24. héten keresztül fenntartotta a választ)
Időkeret: 12. héttől 24. hétig
A Myasthenia Foundation of America (MGFA) a beavatkozás utáni állapota (PIS) felméri, hogy az alanyok besorolhatók-e a minimális manifesztáció (MM), a farmakológiai remisszió (PR) vagy a teljes remisszió (CR) állapotába. Ebben a tanulmányban csak az MM-et és a PR-t értékeltük, mivel a CR nem érhető el a definíció alapján.
12. héttől 24. hétig
Az MGFA-PIS-ben (változatlan, javított, romlott) résztvevők száma a 24. és a 36. héten
Időkeret: 24. és 36. hét
A Myasthenia Foundation of America (MGFA) a beavatkozás utáni állapota (PIS) felméri, hogy az alanyok változatlanok, javultak vagy rosszabbak-e.
24. és 36. hét
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis aktivitások napi életvitelben (MG-ADL) a 12. és a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét és 24. hét
A teljes MG-ADL pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk mind a 8 egyéni MG-ADL kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MG-ADL pontszám 0 (normál) és 24 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. Az alapállapot a résztvevők utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal értékét kivontuk az alapvonal utáni értékből. Bemutatjuk a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív kezelési különbség előnyt jelent a placebóhoz képest. Az elemzési módszer a kezelésre, látogatásra, kiindulási MG-ADL-pontszámra, látogatásonkénti kezelésre és vizitenkénti kiindulási MG-ADL-pontszámra korrigált vegyes-modell ismételt mérések volt. Csak azokat a résztvevőket elemeztük, akik a megjelölt időpontokban elérhetőek voltak (a kategóriacímekben n=X jelöléssel).
Alapállapot, 12. hét és 24. hét
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a Myasthenia Gravis aktivitások napi életvitel skálájában (MG-ADL) a 28., 32. és 36. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét
A teljes MG-ADL pontszámot úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk mind a 8 egyéni MG-ADL kérdés pontszámát. A lehetséges teljes MG-ADL pontszám 0 (normál) és 24 (súlyos) között mozog. Az alacsonyabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez. A kiindulási érték a résztvevő utolsó elérhető értékelése a IV. vizsgálati infúzió megkezdése előtt. Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal értékét kivontuk az alapvonal utáni értékből. Bemutatjuk a korrigált legkisebb négyzetes átlagok különbségeit (10 mg/kg belimumab mínusz placebo). A negatív kezelési különbség előnyt jelent a placebóhoz képest. Az elemzési módszer a kezelésre, látogatásra, kiindulási MG-ADL-pontszámra, látogatásonkénti kezelésre és vizitenkénti kiindulási MG-ADL-pontszámra korrigált vegyes-modell ismételt mérések volt. Csak az utóellenőrzési viziteket mutatjuk be, de az elemzés a kezelési fázis összes vizitjét is tartalmazza. Csak azokat a résztvevőket elemeztük, akik a megjelölt időpontokban elérhetőek voltak (a kategóriacímekben n=X jelöléssel).
Alapállapot, 28. hét, 32. hét és 36. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GlaxoSmithKline

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. november 23.

Első közzététel (Becslés)

2011. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2017. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2016. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 115123

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthaenia Gravis

Klinikai vizsgálatok a Belimumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel