Az A típusú Sanfilippo-szindrómában (MPS IIIA) szenvedő betegek rhHNS kezelésének értékeléséről szóló HGT-SAN-055 vizsgálat kiterjesztése

Bevételi kritériumok: A betegeknek meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének, hogy jogosultak legyenek a felvételre:

1. A páciensnek el kell végeznie a HGT SAN 055 vizsgálatot és a vizsgáló véleményét, nincs olyan biztonsági vagy egészségügyi problémája, amely ellenjavallta a részvételt.
2. A beteg, a beteg szülője(i) vagy törvényesen felhatalmazott képviselője(i) önkéntesen aláírták az Intézményi Felülvizsgáló Testület / Független Etikai Bizottság által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozatot, miután a vizsgálat minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták a pácienssel, a beteggel. , a beteg szüleinek vagy törvényesen felhatalmazott képviselőjének beleegyezését és a beteg beleegyezését kell beszerezni minden vizsgálatspecifikus eljárás előtt.
3. A páciens a HGT-SAN-055 vizsgálatban a 6 tervezett rhHNS infúzió közül legalább 5-öt kapott.
4. A vizsgáló véleménye szerint a betegeknek orvosilag stabilnak kell lenniük ahhoz, hogy megfeleljenek a protokoll követelményeinek, ideértve az utazást, a kivizsgálást és az IDDD műtétet (ha szükséges helyettesítési célból), anélkül, hogy túlzott terhet rónának a beteg/beteg családjára.

Kizárási kritériumok:

Az alanyokat kizárják a vizsgálatból, ha a szűrés során vagy a vizsgálat során bármikor bizonyíték van a következő kritériumok bármelyikére:

1. A páciens a HGT-SAN-55 vizsgálatban a vizsgált gyógyszerrel szemben olyan mellékhatást tapasztalt, amely ellenjavallt további rhHNS-kezelést.
2. A beteg ismert túlérzékenységet mutat az rhHNS gyógyszerkészítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szemben.
3. A páciensnek jelentős, nem MPS IIIA-val összefüggő központi idegrendszeri (CNS) károsodása vagy viselkedési zavara van, ami megzavarná a vizsgálati értékelések tudományos integritását vagy értelmezését, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
4. A páciensnek jelentős MPS IIIA viselkedési problémái vannak a vizsgáló által megállapítottak szerint, amelyek kizárják a vizsgálati neurokognitív és fejlődési tesztelési eljárások elvégzését.
5. A beteg terhes, szoptat vagy fogamzóképes nőbeteg, aki nem fogja vagy nem tudja betartani az elfogadható fogamzásgátlási módszereket, mint például az óvszer, a barrier módszer, az orális fogamzásgátlás stb.
6. A betegnek bármilyen ismert vagy gyanított érzéstelenítési túlérzékenysége van, vagy feltételezhető, hogy elfogadhatatlanul magas az érzéstelenítés kockázata légúti károsodás vagy egyéb állapot miatt.
7. A beteg anamnézisében rosszul kontrollált görcsrohamos zavar szerepel.
8. A páciens jelenleg pszichotróp vagy egyéb gyógyszereket kap, amelyek a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg jelentősen megzavarnák a vizsgálati eredményeket, és amelyek dózisa és adagolási rendje nem tartható állandóan a vizsgálat során.
9. A beteg nem szedheti az aszpirint, nem szteroid gyógyszereket vagy olyan gyógyszereket, amelyek befolyásolják a véralvadást a vonatkozó vizsgálattal kapcsolatos eljárás (pl. adott esetben az eszköz újrabeültetése) előtti 1 héten belül, vagy ezeket a gyógyszereket a megelőző 1 héten belül lenyelte. minden olyan eljárás, amely során a véralvadási aktivitás bármilyen változása káros lenne.
10. A páciens a vizsgálatot megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálat során bármilyen vizsgálati gyógyszerrel (az rhHNS kivételével) részesült, amelyet MPS IIIA kezelésére szántak, vagy jelenleg egy másik vizsgálatban vesznek részt, amely vizsgálati gyógyszert vagy eszközt tartalmaz (szűrés biztonsági nyomon követési kapcsolat).
11. A beteg vérképző őssejt- vagy csontvelő-transzplantáción esett át.