Extensão do estudo HGT-SAN-055 avaliando a administração de rhHNS em pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Critérios de inclusão: Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para serem considerados elegíveis para inscrição:

1. O paciente deve ter concluído o Estudo HGT SAN 055 e, na opinião do investigador, não apresentar problemas médicos ou de segurança que contra-indiquem a participação.
2. O paciente, o(s) pai(s) do paciente ou representante(s) legalmente autorizado(s) assinaram voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Comitê de Ética Institucional/Comitê de Ética Independente após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos com o paciente, , os pais do paciente ou o consentimento do representante legalmente autorizado e o consentimento do paciente, conforme apropriado, devem ser obtidos antes de qualquer procedimento específico do estudo.
3. O paciente recebeu pelo menos 5 das 6 infusões planejadas de rhHNS no estudo HGT-SAN-055.
4. Os pacientes devem estar clinicamente estáveis, na opinião do investigador, para acomodar os requisitos do protocolo, incluindo viagens, avaliações e cirurgia de IDDD (se necessário para fins de substituição), sem sobrecarregar indevidamente o paciente/família do paciente.

Critério de exclusão:

Os indivíduos serão excluídos do estudo se houver evidência de qualquer um dos seguintes critérios na triagem ou a qualquer momento durante o estudo:

1. O paciente apresentou uma reação adversa ao medicamento do estudo no Estudo HGT-SAN-55 que contraindica o tratamento adicional com rhHNS.
2. O paciente tem hipersensibilidade conhecida ao ingrediente ativo ou a qualquer excipiente do medicamento rhHNS.
3. O paciente tem comprometimento significativo do sistema nervoso central (SNC) não relacionado à MPS IIIA ou distúrbios comportamentais que confundiriam a integridade científica ou a interpretação das avaliações do estudo, conforme determinado pelo investigador.
4. O paciente tem problemas significativos relacionados ao comportamento da MPS IIIA, conforme determinado pelo investigador, o que impediria a realização dos procedimentos de testes neurocognitivos e de desenvolvimento do estudo.
5. A paciente está grávida, amamentando ou é uma paciente do sexo feminino com potencial para engravidar, que não quer ou não pode aceitar o uso de um método anticoncepcional aceitável, como preservativos, método de barreira, contracepção oral, etc.
6. O paciente tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita à anestesia ou acredita-se que tenha um risco inaceitavelmente alto de anestesia devido ao comprometimento das vias aéreas ou outras condições.
7. O paciente tem um histórico de distúrbio convulsivo mal controlado.
8. O paciente está atualmente recebendo psicotrópicos ou outros medicamentos que, na opinião do investigador, provavelmente confundiriam substancialmente os resultados dos testes e cuja dose e regime não podem ser mantidos constantes ao longo do estudo.
9. O paciente não pode manter a ausência de aspirina, medicamentos não esteróides ou medicamentos que afetam a coagulação sanguínea dentro de 1 semana antes de um procedimento relevante relacionado ao estudo (por exemplo, reimplante do dispositivo, se aplicável) ou ingeriu tais medicamentos dentro de 1 semana antes quaisquer procedimentos nos quais qualquer alteração na atividade de coagulação seja deletéria.
10. O paciente recebeu tratamento com qualquer medicamento experimental (exceto rhHNS) destinado ao tratamento da MPS IIIA nos 30 dias anteriores ou durante o estudo, ou está atualmente inscrito em outro estudo que envolve um medicamento ou dispositivo experimental (triagem por meio de contato de acompanhamento de segurança).
11. O paciente recebeu um transplante de células-tronco hematopoiéticas ou de medula óssea.