Förlängning av studie HGT-SAN-055 utvärdering av administrering av rhHNS hos patienter med Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)

Inklusionskriterier: Patienter måste uppfylla alla följande kriterier för att anses kvalificerade för registrering:

1. Patienten måste ha genomfört studie HGT SAN 055 och utredarens åsikt har inga säkerhets- eller medicinska problem som kontraindikerar deltagande.
2. Patienten, patientens förälder eller lagligt auktoriserade representanter har frivilligt undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd/oberoende etikkommitté efter att alla relevanta aspekter av studien har förklarats och diskuterats med patientens, patientens , patientens föräldrar eller juridiskt auktoriserad representants samtycke och patientens samtycke, beroende på vad som är lämpligt, måste erhållas före eventuella studiespecifika procedurer.
3. Patienten har fått minst 5 av de 6 planerade infusionerna av rhHNS i HGT-SAN-055-studien.
4. Patienterna måste vara medicinskt stabila, enligt utredarens åsikt, för att tillgodose protokollkraven, inklusive resor, bedömningar och IDDD-kirurgi (om nödvändigt för ersättningssyften), utan att lägga en onödig börda på patientens/patientens familj.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner kommer att uteslutas från studien om det finns bevis för något av följande kriterier vid screening eller när som helst under studien:

1. Patienten har upplevt en biverkning av studieläkemedlet i studie HGT-SAN-55 som kontraindicerar ytterligare behandling med rhHNS.
2. Patienten har en känd överkänslighet mot den aktiva ingrediensen eller något hjälpämne i rhHNS-läkemedlet.
3. Patienten har betydande icke-MPS IIIA-relaterad funktionsnedsättning i centrala nervsystemet (CNS) eller beteendestörningar som skulle förvirra den vetenskapliga integriteten eller tolkningen av studiebedömningar, enligt bedömningen av utredaren.
4. Patienten har betydande MPS IIIA beteenderelaterade problem, som fastställts av utredaren, vilket skulle utesluta utförandet av neurokognitiva och utvecklingsmässiga testprocedurer för studier.
5. Patienten är gravid, ammar eller är en kvinnlig patient i fertil ålder, som inte kommer eller kan följa användningen av en acceptabel preventivmetod, såsom kondomer, barriärmetod, oral preventivmedel, etc.
6. Patienten har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot anestesi eller tros ha en oacceptabelt hög risk för anestesi på grund av luftvägskompromiss eller andra tillstånd.
7. Patienten har en historia av dåligt kontrollerad anfallsstörning.
8. Patienten får för närvarande psykotropa eller andra mediciner, som enligt utredarens åsikt sannolikt skulle förvirra testresultaten avsevärt och vars dos och kur inte kan hållas konstant under hela studien.
9. Patienten kan inte upprätthålla frånvaro av acetylsalicylsyra, icke-steroida mediciner eller mediciner som påverkar blodets koagulering inom 1 vecka före en relevant studierelaterad procedur (t.ex. återimplantation av enheten om tillämpligt), eller har intagit sådana mediciner inom 1 vecka innan alla förfaranden där varje förändring i koaguleringsaktivitet skulle vara skadlig.
10. Patienten har fått behandling med något prövningsläkemedel (annat än rhHNS) avsett som behandling för MPS IIIA inom 30 dagar före eller under studien, eller är för närvarande inskriven i en annan studie som involverar ett prövningsläkemedel eller apparat (screening genom säkerhetsuppföljningskontakt).
11. Patienten har fått en hematopoetisk stamcells- eller benmärgstransplantation.