Verlängerung der Studie HGT-SAN-055 zur Bewertung der Verabreichung von rhHNS bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Einschlusskriterien: Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Aufnahme in Frage zu kommen:

1. Der Patient muss die Studie HGT SAN 055 abgeschlossen haben und nach Meinung des Prüfarztes keine Sicherheits- oder medizinischen Probleme haben, die einer Teilnahme entgegenstehen.
2. Der Patient, die Eltern des Patienten oder die gesetzlich bevollmächtigten Vertreter haben freiwillig eine Einverständniserklärung unterzeichnet, die vom Institutional Review Board / einer unabhängigen Ethikkommission genehmigt wurde, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Patienten besprochen wurden , die Zustimmung der Eltern des Patienten oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters und gegebenenfalls die Zustimmung des Patienten muss vor allen studienspezifischen Verfahren eingeholt werden.
3. Der Patient hat mindestens 5 der 6 geplanten rhHNS-Infusionen in der HGT-SAN-055-Studie erhalten.
4. Die Patienten müssen nach Ansicht des Prüfarztes medizinisch stabil sein, um die Protokollanforderungen zu erfüllen, einschließlich Reisen, Untersuchungen und IDDD-Operationen (falls erforderlich zu Ersatzzwecken), ohne eine übermäßige Belastung für den Patienten/die Familie des Patienten darzustellen.

Ausschlusskriterien:

Die Probanden werden von der Studie ausgeschlossen, wenn beim Screening oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie eines der folgenden Kriterien nachweisbar ist:

1. Bei der Patientin ist in Studie HGT-SAN-55 eine Nebenwirkung auf das Studienmedikament aufgetreten, die eine weitere Behandlung mit rhHNS kontraindiziert.
2. Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder jeglichen Hilfsstoffen des rhHNS-Arzneimittelprodukts.
3. Der Patient hat eine signifikante, nicht mit MPS IIIA zusammenhängende Beeinträchtigung des Zentralnervensystems (ZNS) oder Verhaltensstörungen, die die wissenschaftliche Integrität oder Interpretation der Studienbewertungen, wie vom Prüfarzt festgestellt, verfälschen würden.
4. Der Patient hat erhebliche MPS IIIA-Verhaltensprobleme, wie vom Prüfarzt festgestellt, die die Durchführung der neurokognitiven und entwicklungsbezogenen Testverfahren der Studie ausschließen würden.
5. Die Patientin ist schwanger, stillt oder ist eine weibliche Patientin im gebärfähigen Alter, die die Anwendung einer akzeptablen Methode der Empfängnisverhütung, wie Kondome, Barrieremethode, orale Kontrazeption usw., nicht akzeptieren will oder kann.
6. Der Patient hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber einer Anästhesie oder es wird angenommen, dass er aufgrund einer Beeinträchtigung der Atemwege oder anderer Erkrankungen ein unannehmbar hohes Risiko für eine Anästhesie hat.
7. Der Patient hat eine Vorgeschichte von schlecht kontrollierten Anfallsleiden.
8. Der Patient erhält derzeit Psychopharmaka oder andere Medikamente, die nach Meinung des Prüfarztes die Testergebnisse wahrscheinlich erheblich verfälschen würden und deren Dosis und Behandlungsschema nicht während der gesamten Studie konstant gehalten werden können.
9. Der Patient kann die Abwesenheit von Aspirin, nichtsteroidalen Medikamenten oder Medikamenten, die die Blutgerinnung beeinflussen, innerhalb von 1 Woche vor einem relevanten studienbezogenen Verfahren (z. B. Reimplantation des Geräts, falls zutreffend) nicht ertragen oder hat solche Medikamente innerhalb von 1 Woche zuvor eingenommen alle Verfahren, bei denen eine Änderung der Gerinnungsaktivität schädlich wäre.
10. Der Patient hat innerhalb der 30 Tage vor oder während der Studie eine Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer rhHNS) erhalten, das zur Behandlung von MPS IIIA vorgesehen ist, oder ist derzeit in eine andere Studie aufgenommen, die ein Prüfpräparat oder -gerät umfasst (Screening-Through Sicherheitsnachfolgekontakt).
11. Der Patient hat eine hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation erhalten.