サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者におけるrhHNSの投与を評価する研究HGT-SAN-055の延長

包含基準：患者は、登録の資格があると見なされるために、次の基準をすべて満たす必要があります。

1. -患者は研究HGT SAN 055を完了し、研究者の意見を持っている必要があり、参加を禁忌とする安全性または医学的問題はありません。
2. -患者、患者の両親、または法的に権限を与えられた代理人は、研究のすべての関連する側面が説明され、患者、患者の、患者の両親または法的に権限を与えられた代理人の同意、および必要に応じて患者の同意は、研究固有の手順の前に取得する必要があります。
3. 患者は、HGT-SAN-055 試験で計画された 6 回の rhHNS 注入のうち、少なくとも 5 回受けています。
4. 治験責任医師の意見では、患者/患者の家族に過度の負担をかけることなく、旅行、評価、および IDDD 手術 (必要な場合は交換目的) を含むプロトコル要件に対応するために、患者は医学的に安定している必要があります。

除外基準:

スクリーニング時または研究中の任意の時点で、以下の基準のいずれかの証拠がある場合、被験者は研究から除外されます。

1. 患者は、HGT-SAN-55 試験で、rhHNS によるさらなる治療を禁忌とする治験薬に対する副作用を経験しています。
2. -患者は、rhHNS医薬品の有効成分または賦形剤に対して既知の過敏症を持っています。
3. -患者は、研究者によって決定されたように、研究評価の科学的完全性または解釈を混乱させる重大な非MPS IIIA関連の中枢神経系（CNS）障害または行動障害を持っています。
4. 治験責任医師が決定したように、患者は重大なMPS IIIA行動関連の問題を抱えており、研究神経認知および発達検査手順の実施を妨げる。
5. 患者は妊娠中、授乳中、または出産の可能性のある女性患者であり、コンドーム、バリア法、経口避妊薬などの許容される避妊方法の使用を順守しない、または順守できない。
6. 患者に麻酔過敏症が知られている、または疑われる場合、または気道障害またはその他の状態により、麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられる場合。
7. 患者には、制御不良の発作障害の病歴があります。
8. 患者は現在、向精神薬または他の薬を服用しており、治験責任医師の意見では、試験結果を大幅に混乱させる可能性があり、その用量とレジメンは治験を通じて一定に保つことができません。
9. -患者は、アスピリン、非ステロイド薬、または関連する研究関連の手順（該当する場合はデバイスの再移植など）の前の1週間以内に血液凝固に影響を与える薬の欠乏を維持できない、または前の1週間以内にそのような薬を摂取した凝固活性の変化が有害な手順。
10. -患者は、MPS IIIAの治療として意図された治験薬（rhHNS以外）による治療を受けたことがある 治験前の30日以内、または治験中、または治験薬またはデバイスを含む別の治験に現在登録されている（スクリーニングによるスクリーニング）安全フォローアップ連絡先）。
11. 患者は造血幹細胞または骨髄移植を受けています。