Uitbreiding van studie HGT-SAN-055 ter evaluatie van de toediening van rhHNS bij patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Opnamecriteria:Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving:

1. De patiënt moet Studie HGT SAN 055 hebben voltooid en de mening van de onderzoeker heeft geen veiligheids- of medische problemen die deelname in de weg staan.
2. De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) hebben vrijwillig een door de Institutional Review Board / Independent Ethics Committee goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken met de patiënt, de , de toestemming van de ouders van de patiënt of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger en de instemming van de patiënt, indien van toepassing, moeten worden verkregen voorafgaand aan enige studiespecifieke procedures.
3. De patiënt heeft ten minste 5 van de 6 geplande infusies met rhHNS in het HGT-SAN-055-onderzoek gekregen.
4. Patiënten moeten naar de mening van de onderzoeker medisch stabiel zijn om aan de protocolvereisten te voldoen, inclusief reizen, beoordelingen en IDDD-chirurgie (indien nodig voor vervangingsdoeleinden), zonder de patiënt/het gezin van de patiënt onnodig te belasten.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen worden uitgesloten van het onderzoek als er bewijs is van een van de volgende criteria bij de screening of op enig moment tijdens het onderzoek:

1. De patiënt heeft een bijwerking ondervonden van het onderzoeksgeneesmiddel in studie HGT-SAN-55 die een contra-indicatie vormt voor verdere behandeling met rhHNS.
2. De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor het actieve bestanddeel of voor een van de hulpstoffen in het rhHNS-geneesmiddel.
3. De patiënt heeft significante niet-MPS IIIA-gerelateerde stoornissen van het centrale zenuwstelsel (CZS) of gedragsstoornissen die de wetenschappelijke integriteit of interpretatie van onderzoeksbeoordelingen in de war zouden kunnen sturen, zoals vastgesteld door de onderzoeker.
4. De patiënt heeft significante MPS IIIA-gedragsproblemen, zoals bepaald door de onderzoeker, die de uitvoering van de neurocognitieve en ontwikkelingstestprocedures van het onderzoek onmogelijk maken.
5. De patiënte is zwanger, geeft borstvoeding of is een vrouwelijke patiënte die zwanger kan worden en die niet wil of kan voldoen aan het gebruik van een aanvaardbare anticonceptiemethode, zoals condooms, barrièremethode, orale anticonceptie, enz.
6. De patiënt heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor anesthesie of wordt verondersteld een onaanvaardbaar hoog risico op anesthesie te hebben als gevolg van vernauwing van de luchtwegen of andere aandoeningen.
7. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van slecht gecontroleerde aanvallen.
8. De patiënt krijgt momenteel psychotrope of andere medicijnen, die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de testresultaten aanzienlijk zouden verwarren en waarvan de dosis en het regime niet constant kunnen worden gehouden tijdens het onderzoek.
9. De patiënt kan geen aspirine, niet-steroïde medicijnen of medicijnen die de bloedstolling beïnvloeden binnen 1 week voorafgaand aan een relevante studiegerelateerde procedure (bijv. Herimplantatie van het apparaat indien van toepassing) niet volhouden, of heeft dergelijke medicijnen ingenomen binnen 1 week ervoor alle procedures waarbij elke verandering in stollingsactiviteit schadelijk zou zijn.
10. De patiënt is in de 30 dagen voorafgaand aan of tijdens het onderzoek behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan rhHNS) bedoeld als behandeling voor MPS IIIA, of is momenteel ingeschreven in een ander onderzoek waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel wordt gebruikt (screening via veiligheidsopvolgcontact).
11. De patiënt heeft een hematopoëtische stamcel- of beenmergtransplantatie ondergaan.