Расширение исследования HGT-SAN-055 по оценке применения рчГНС у пациентов с синдромом Санфилиппо типа А (МПС IIIА)

Критерии включения: пациенты должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы считаться подходящими для зачисления:

1. Пациент должен пройти исследование HGT SAN 055 и, по мнению исследователя, не иметь проблем с безопасностью или со здоровьем, которые противопоказаны для участия.
2. Пациент, родитель (родители) пациента или законный представитель (представители) добровольно подписали форму информированного согласия, одобренную Институциональным наблюдательным советом / Независимым комитетом по этике, после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены с пациентом, пациентом. , согласие родителей пациента или законного представителя и согласие пациента, в зависимости от ситуации, должны быть получены до проведения каких-либо конкретных процедур исследования.
3. Пациент получил не менее 5 из 6 запланированных инфузий рчГНС в исследовании HGT-SAN-055.
4. По мнению исследователя, пациенты должны быть стабильными с медицинской точки зрения, чтобы соответствовать требованиям протокола, включая поездки, обследования и операцию по поводу ИЗДЗ (если это необходимо в целях замены), не создавая чрезмерного бремени для пациента/семьи пациента.

Критерий исключения:

Субъекты будут исключены из исследования, если во время скрининга или в любое время во время исследования будут обнаружены какие-либо из следующих критериев:

1. У пациента наблюдалась неблагоприятная реакция на исследуемый препарат в исследовании HGT-SAN-55, которая противопоказала дальнейшее лечение рчГНС.
2. Пациент имеет известную гиперчувствительность к активному ингредиенту или любым вспомогательным веществам лекарственного препарата rhHNS.
3. У пациента имеются значительные нарушения центральной нервной системы (ЦНС), не связанные с МПС IIIA, или поведенческие расстройства, которые могут поставить под сомнение научную достоверность или интерпретацию оценок исследования, как это определено исследователем.
4. По мнению исследователя, у пациента имеются значительные поведенческие проблемы, связанные с МПС IIIA, что препятствует выполнению процедур исследования нейрокогнитивных функций и тестирования развития.
5. Пациентка беременна, кормит грудью или является пациенткой детородного возраста, которая не будет или не сможет соблюдать допустимый метод контроля над рождаемостью, такой как презервативы, барьерный метод, оральная контрацепция и т. д.
6. Пациент имеет любую известную или предполагаемую гиперчувствительность к анестезии или считается, что у него неприемлемо высокий риск анестезии из-за нарушения проходимости дыхательных путей или других состояний.
7. У пациента в анамнезе плохо контролируемое судорожное расстройство.
8. В настоящее время пациент получает психотропные или другие препараты, которые, по мнению исследователя, могут существенно исказить результаты анализов, а доза и режим приема не могут оставаться постоянными на протяжении всего исследования.
9. Пациент не может отказаться от приема аспирина, нестероидных препаратов или препаратов, влияющих на свертываемость крови, в течение 1 недели до соответствующей процедуры, связанной с исследованием (например, повторной имплантации устройства, если применимо), или принимал такие лекарства в течение 1 недели до любые процедуры, при которых любое изменение свертывающей активности может быть вредным.
10. Пациент получал лечение любым исследуемым препаратом (кроме рчГНС), предназначенным для лечения МПС IIIA в течение 30 дней до или во время исследования, или в настоящее время включен в другое исследование, в котором используется исследуемый препарат или устройство (скрининг посредством контрольный контакт безопасности).
11. Пациенту пересадили гемопоэтические стволовые клетки или костный мозг.