Prolongation de l'étude HGT-SAN-055 évaluant l'administration de rhHNS chez des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

Critères d'inclusion : les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être considérés comme éligibles à l'inscription :

1. Le patient doit avoir terminé l'étude HGT SAN 055 et de l'avis de l'investigateur, n'a aucun problème de sécurité ou médical qui contre-indique la participation.
2. Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) a volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés avec le patient, , le consentement des parents ou du représentant légal du patient et l'assentiment du patient, selon le cas, doivent être obtenus avant toute procédure spécifique à l'étude.
3. Le patient a reçu au moins 5 des 6 perfusions prévues de rhHNS dans l'étude HGT-SAN-055.
4. Les patients doivent être médicalement stables, de l'avis de l'investigateur, pour répondre aux exigences du protocole, y compris les déplacements, les évaluations et la chirurgie IDDD (si nécessaire à des fins de remplacement), sans imposer un fardeau indu au patient/à sa famille.

Critère d'exclusion:

Les sujets seront exclus de l'étude s'il existe des preuves de l'un des critères suivants lors de la sélection ou à tout moment au cours de l'étude :

1. Le patient a présenté une réaction indésirable au médicament à l'étude dans l'étude HGT-SAN-55 qui contre-indique la poursuite du traitement par le rhHNS.
2. Le patient a une hypersensibilité connue à l'ingrédient actif ou à tout excipient du produit médicamenteux rhHNS.
3. Le patient présente une altération significative du système nerveux central (SNC) non liée à la MPS IIIA ou des troubles du comportement qui pourraient confondre l'intégrité scientifique ou l'interprétation des évaluations de l'étude, comme déterminé par l'investigateur.
4. Le patient présente d'importants problèmes de comportement liés à la MPS IIIA, tels que déterminés par l'investigateur, qui empêcheraient la réalisation des procédures de test neurocognitif et développemental de l'étude.
5. La patiente est enceinte, allaite ou est une patiente en âge de procréer, qui ne veut pas ou ne peut pas se conformer à l'utilisation d'une méthode de contraception acceptable, comme les préservatifs, la méthode de barrière, la contraception orale, etc.
6. Le patient présente une hypersensibilité connue ou suspectée à l'anesthésie ou présente un risque inacceptable d'anesthésie en raison d'une atteinte des voies respiratoires ou d'autres conditions.
7. Le patient a des antécédents de troubles épileptiques mal contrôlés.
8. Le patient reçoit actuellement des psychotropes ou d'autres médicaments qui, de l'avis de l'investigateur, seraient susceptibles de confondre considérablement les résultats des tests et dont la dose et le régime ne peuvent pas être maintenus constants tout au long de l'étude.
9. Le patient ne peut pas supporter l'absence d'aspirine, de médicaments non stéroïdiens ou de médicaments qui affectent la coagulation du sang dans la semaine précédant une procédure pertinente liée à l'étude (par exemple, la réimplantation du dispositif le cas échéant), ou a ingéré de tels médicaments dans la semaine avant toute procédure dans laquelle toute modification de l'activité de coagulation serait délétère.
10. Le patient a reçu un traitement avec un médicament expérimental (autre que le rhHNS) destiné au traitement de la MPS IIIA dans les 30 jours précédant ou pendant l'étude, ou est actuellement inscrit à une autre étude impliquant un médicament ou un dispositif expérimental (dépistage par contact de suivi de sécurité).
11. Le patient a reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de moelle osseuse.