Udvidelse af undersøgelse HGT-SAN-055 Evaluering af administration af rhHNS hos patienter med Sanfilippo Syndrom Type A (MPS IIIA)

Inklusionskriterier: Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at blive betragtet som kvalificerede til tilmelding:

1. Patienten skal have afsluttet undersøgelse HGT SAN 055 og investigatorens udtalelse har ingen sikkerhedsmæssige eller medicinske problemer, der kontraindicerer deltagelse.
2. Patienten, patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant(er) har frivilligt underskrevet en institutionsvurderingsudvalg/uafhængig etisk komité-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med patientens, patientens , patientens forældre eller juridisk autoriserede repræsentants samtykke og patientens samtykke, alt efter hvad der er relevant, skal indhentes forud for undersøgelsesspecifikke procedurer.
3. Patienten har modtaget mindst 5 af de 6 planlagte infusioner af rhHNS i HGT-SAN-055 undersøgelsen.
4. Patienter skal være medicinsk stabile, efter investigatorens mening, for at imødekomme protokolkravene, herunder rejser, vurderinger og IDDD-kirurgi (hvis nødvendigt til erstatningsformål), uden at lægge en unødig byrde på patientens/patientens familie.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis der er bevis for et af følgende kriterier ved screeningen eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen:

1. Patienten har oplevet en bivirkning af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse HGT-SAN-55, som kontraindikerer yderligere behandling med rhHNS.
2. Patienten har en kendt overfølsomhed over for den aktive ingrediens eller eventuelle hjælpestoffer i rhHNS-lægemidlet.
3. Patienten har betydelig ikke-MPS IIIA-relateret svækkelse af centralnervesystemet (CNS) eller adfærdsforstyrrelser, som ville forvirre den videnskabelige integritet eller fortolkning af undersøgelsesvurderinger, som bestemt af investigator.
4. Patienten har betydelige MPS IIIA adfærdsrelaterede problemer, som bestemt af investigator, hvilket ville udelukke udførelse af undersøgelses neurokognitive og udviklingsmæssige testprocedurer.
5. Patienten er gravid, ammer eller er en kvindelig patient i den fødedygtige alder, som ikke vil eller kan overholde brugen af ​​en acceptabel præventionsmetode, såsom kondomer, barrieremetode, oral prævention osv.
6. Patienten har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for anæstesi eller menes at have en uacceptabel høj risiko for anæstesi på grund af luftvejskompromittering eller andre tilstande.
7. Patienten har en historie med dårligt kontrolleret anfaldsforstyrrelse.
8. Patienten modtager i øjeblikket psykotrope eller andre lægemidler, som efter investigators mening sandsynligvis ville forvirre testresultaterne væsentligt, og hvis dosis og kur ikke kan holdes konstant gennem hele undersøgelsen.
9. Patienten kan ikke opretholde fravær af aspirin, ikke-steroid medicin eller medicin, der påvirker blodkoagulationen inden for 1 uge før en relevant undersøgelsesrelateret procedure (f.eks. genimplantation af enheden, hvis det er relevant), eller har indtaget sådanne lægemidler inden for 1 uge før enhver procedure, hvor enhver ændring i koagulationsaktivitet ville være skadelig.
10. Patienten har modtaget behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel (bortset fra rhHNS) beregnet som en behandling for MPS IIIA inden for de 30 dage forud for eller under undersøgelsen, eller er i øjeblikket tilmeldt en anden undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel eller -udstyr (screening gennem sikkerhedsopfølgningskontakt).
11. Patienten har fået en hæmatopoietisk stamcelle- eller knoglemarvstransplantation.