Rozšíření studie HGT-SAN-055 hodnotící podávání rhHNS u pacientů se Sanfilippo syndromem typu A (MPS IIIA)

Kritéria pro zařazení: Aby byli pacienti považováni za způsobilé pro zápis, musí splňovat všechna následující kritéria:

1. Pacient musí absolvovat studii HGT SAN 055 a musí mít názor zkoušejícího, nemá žádné bezpečnostní nebo zdravotní problémy, které by kontraindikovaly účast.
2. Pacient, rodiče pacienta nebo zákonně zmocnění zástupci dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou / nezávislou etickou komisí poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem, pacientovým , souhlas rodičů nebo zákonně oprávněného zástupce a souhlas pacienta, je-li to vhodné, musí být získán před jakýmikoli postupy specifickými pro studii.
3. Pacient dostal alespoň 5 ze 6 plánovaných infuzí rhHNS ve studii HGT-SAN-055.
4. Pacienti musí být podle názoru zkoušejícího z lékařského hlediska stabilní, aby vyhověli požadavkům protokolu, včetně cestování, hodnocení a operace IDDD (pokud je to nutné pro účely náhrady), aniž by to zbytečně zatěžovalo rodinu pacienta/pacienta.

Kritéria vyloučení:

Subjekty budou ze studie vyloučeny, pokud při screeningu nebo kdykoli během studie existuje důkaz o jakémkoli z následujících kritérií:

1. U pacienta se ve studii HGT-SAN-55 vyskytla nežádoucí reakce na studovaný lék, která kontraindikuje další léčbu rhHNS.
2. Pacient má známou přecitlivělost na aktivní složku nebo kteroukoli pomocnou látku v léčivém přípravku rhHNS.
3. Pacient má významné poškození centrálního nervového systému (CNS) nesouvisející s MPS IIIA nebo poruchy chování, které by zmařily vědeckou integritu nebo interpretaci hodnocení studie, jak určil zkoušející.
4. Pacient má významné problémy související s chováním MPS IIIA, jak bylo zjištěno výzkumníkem, což by bránilo provádění studijních neurokognitivních a vývojových testovacích postupů.
5. Pacientka je těhotná, kojí nebo se jedná o pacientku ve fertilním věku, která nebude nebo nemůže dodržovat používání přijatelné metody antikoncepce, jako je kondom, bariérová metoda, perorální antikoncepce atd.
6. Pacient má jakoukoli známou nebo suspektní přecitlivělost na anestezii nebo se má za to, že má nepřijatelně vysoké riziko anestezie v důsledku ohrožení dýchacích cest nebo jiných stavů.
7. Pacient má v anamnéze špatně kontrolovanou záchvatovou poruchu.
8. Pacient v současné době dostává psychofarmaka nebo jiné léky, které by podle názoru výzkumníka pravděpodobně podstatně zkreslily výsledky testů a jejichž dávku a režim nelze po celou dobu studie udržovat konstantní.
9. Pacient nemůže vydržet absenci aspirinu, nesteroidních léků nebo léků ovlivňujících srážlivost krve během 1 týdne před příslušným postupem souvisejícím se studií (např. reimplantace zařízení, pokud je to vhodné), nebo takové léky požil 1 týden před jakékoli postupy, při kterých by jakákoli změna srážecí aktivity byla škodlivá.
10. Pacient byl během 30 dnů před nebo během studie léčen jakýmkoli hodnoceným lékem (jiným než rhHNS) určeným k léčbě MPS IIIA nebo je v současné době zařazen do jiné studie, která zahrnuje testovaný lék nebo zařízení (screening prostřednictvím bezpečnostní následný kontakt).
11. Pacient dostal transplantaci krvetvorných buněk nebo kostní dřeně.