Ampliación del estudio HGT-SAN-055 que evalúa la administración de rhHNS en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Criterios de inclusión: los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser considerados elegibles para la inscripción:

1. El paciente debe haber completado el Estudio HGT SAN 055 y, a juicio del investigador, no tener problemas de seguridad o médicos que contraindiquen la participación.
2. El paciente, los padres del paciente o los representantes legalmente autorizados han firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutidos con el paciente, la , los padres del paciente o el consentimiento del representante legalmente autorizado y el asentimiento del paciente, según corresponda, deben obtenerse antes de cualquier procedimiento específico del estudio.
3. El paciente ha recibido al menos 5 de las 6 infusiones planificadas de rhHNS en el estudio HGT-SAN-055.
4. Los pacientes deben estar médicamente estables, en opinión del investigador, para adaptarse a los requisitos del protocolo, incluidos los viajes, las evaluaciones y la cirugía IDDD (si es necesaria para fines de reemplazo), sin generar una carga indebida para el paciente o la familia del paciente.

Criterio de exclusión:

Los sujetos serán excluidos del estudio si hay evidencia de cualquiera de los siguientes criterios en la selección o en cualquier momento durante el estudio:

1. El paciente experimentó una reacción adversa al fármaco del estudio en el estudio HGT-SAN-55 que contraindica un tratamiento adicional con rhHNS.
2. El paciente tiene una hipersensibilidad conocida al ingrediente activo o a cualquier excipiente del medicamento rhHNS.
3. El paciente tiene un deterioro significativo del sistema nervioso central (SNC) no relacionado con MPS IIIA o alteraciones del comportamiento que podrían confundir la integridad científica o la interpretación de las evaluaciones del estudio, según lo determine el investigador.
4. El paciente tiene problemas significativos relacionados con el comportamiento de MPS IIIA, según lo determine el investigador, lo que impediría la realización de los procedimientos de prueba del desarrollo y neurocognitivos del estudio.
5. La paciente está embarazada, amamantando o es una paciente en edad fértil, que no quiere o no puede cumplir con el uso de un método anticonceptivo aceptable, como condones, método de barrera, anticonceptivos orales, etc.
6. El paciente tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a la anestesia o se cree que tiene un riesgo inaceptablemente alto de anestesia debido al compromiso de las vías respiratorias u otras condiciones.
7. El paciente tiene antecedentes de trastorno convulsivo mal controlado.
8. El paciente está recibiendo actualmente psicotrópicos u otros medicamentos que, en opinión del investigador, podrían confundir sustancialmente los resultados de las pruebas y cuya dosis y régimen no pueden mantenerse constantes durante todo el estudio.
9. El paciente no puede sostener la ausencia de aspirina, medicamentos no esteroideos o medicamentos que afectan la coagulación de la sangre dentro de la semana anterior a un procedimiento relevante relacionado con el estudio (p. ej., reimplantación del dispositivo, si corresponde), o ha ingerido dichos medicamentos dentro de la semana anterior cualquier procedimiento en el que cualquier cambio en la actividad de coagulación sería perjudicial.
10. El paciente ha recibido tratamiento con cualquier fármaco en investigación (que no sea rhHNS) destinado a tratar la MPS IIIA dentro de los 30 días anteriores o durante el estudio, o está actualmente inscrito en otro estudio que involucra un fármaco o dispositivo en investigación (detección a través de contacto de seguimiento de seguridad).
11. El paciente ha recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas o de médula ósea.