Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hemofília A géntranszfer vizsgálata

2024. december 5. frissítette: Spark Therapeutics, Inc.

Az SPK-8011 [Adeno-asszociált vírusvektor B-doménből törölt humán VIII-as faktor génnel] géntranszfer, nyílt címkés, dózis-eszkalációs vizsgálata A hemofíliában szenvedő egyéneknél

Ezt a klinikai kutatási vizsgálatot a Spark Therapeutics, Inc. végzi, hogy meghatározza az SPK-8011-gyel végzett VIII-as faktor géntranszfer kezelés biztonságosságát és hatékonyságát A hemofíliában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az A hemofília olyan állapot, amelyben a vér nem képes hatékonyan alvadni. A véralvadást elősegítő VIII-as faktor fehérje termeléséért felelős gén mutációja vagy deléciója okozza. Az A hemofíliában szenvedő egyének ismétlődő vérzéses epizódokban szenvednek, gyakran az ízületekben, amelyek krónikus ízületi megbetegedéseket okozhatnak, és néha halálhoz is vezethetnek, mivel a vér nem képes hatékonyan alvadni. Ennek a krónikus ízületi betegségnek jelentős fizikai, pszichoszociális és az életminőséget érintő hatásai lehetnek, beleértve az anyagi terheket is. A jelenlegi kezelés a VIII-as faktor fehérjetermékeinek intravénás (i.v.) injekciója, hetente 2-3 alkalommal vagy vérzésre válaszul.

A hemofília B géntranszfer vizsgálat legújabb előzetes klinikai adatai (amelyet szintén a Spark Therapeutics végez) azt mutatják, hogy a vizsgálat valamennyi résztvevője elérte a IX-es faktor terápiás aktivitási szintjét (a IX-es faktor aktivitási szintjének átlagosan a normál 30%-a körüli szinten tartva, megerősített vérzés nélkül, Spark géntranszfert kaptak, azzal a megközelítéssel, hogy egy új, biológiailag módosított rekombináns adeno-asszociált virális (rAAV) vektort használnak, amely egy IX. faktor gén magas specifikus aktivitását hordozza. Az ebben a klinikai kutatási tanulmányban tesztelt megközelítés egy további módosított új AAV-vektort használ (amely erősebb az emberi máj iránt) a humán VIII-as faktor (hFVIII) génnek a májsejtekbe juttatására, hogy azok VIII-as faktor fehérjét termelhessenek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Melbourne, Ausztrália, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • Izrael
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Izrael, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak 18 éves vagy idősebbek
  • A hemofília A megerősített diagnózisa, amelyet a kórtörténetük igazolt, a plazma FVIII aktivitási szintje a normál 2%-ánál kisebb.
  • FVIII koncentrátummal vagy krioprecipitátummal több mint 150 expozíciós napon (ED) kaptak
  • Több mint 10 vérzéses eseményt tapasztalt az elmúlt 12 hónap során, csak akkor, ha igény szerinti kezelésben részesült, és a FVIII kiindulási szintje a normál 1-2%-a
  • Korábban nem fordult elő allergiás reakció egyetlen FVIII-as termékre sem
  • Nincs mérhető VIII-as faktor elleni inhibitora, ahogy azt a központi laboratórium értékelte, és nincs korábban FVIII fehérje inhibitora.
  • Fogadja el, hogy megbízható fogamzásgátlást alkalmaz

Kizárási kritériumok:

  • Aktív hepatitis B vagy C bizonyítéka
  • Jelenleg a hepatitis B vagy C vírusellenes terápiájában részesül
  • Jelentős májbetegsége van
  • Szerológiai bizonyítékokkal* rendelkezik HIV-1-re vagy HIV-2-re, ha CD4-száma ≤200/mm3 (* olyan résztvevők jelentkezhetnek, akik HIV+ és stabilak, CD4-szám >200/mm3 és kimutathatatlan vírusterhelés)
  • Az AAV-Spark200 kapsziddal reakcióképes, kimutatható antitestekkel rendelkezik
  • Részt vett egy géntranszfer vizsgálatban az elmúlt 52 hétben vagy klinikai vizsgálatban egy vizsgálati termékkel az elmúlt 12 hétben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SPK-8011 5x10^11 vg/kg
A résztvevők egyetlen intravénás (IV) infúziót kaptak SPK-8011 5x10^11 vektor genomból testtömeg-kilogrammonként (vg/kg).
Genetikai: SPK-8011
Egy új, biológiailag megtervezett, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely humán VIII-as faktor gént hordoz
Kísérleti: SPK-8011 1x10^12 vg/kg
A résztvevők egyetlen iv. infúziót kaptak SPK-8011-ből 1x10^12 vg/kg.
Genetikai: SPK-8011
Egy új, biológiailag megtervezett, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely humán VIII-as faktor gént hordoz
Kísérleti: SPK-8011 2x10^12 vg/kg
A résztvevők egyetlen iv. infúziót kaptak SPK-8011-ből 2x10^12 vg/kg.
Genetikai: SPK-8011
Egy új, biológiailag megtervezett, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely humán VIII-as faktor gént hordoz
Kísérleti: SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg
A résztvevők egyetlen iv. infúziót kaptak SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg mennyiségben.
Genetikai: SPK-8011
Egy új, biológiailag megtervezett, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely humán VIII-as faktor gént hordoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az első adag időpontjától az 52. hétig / a vizsgálat végéig (EOS) látogatásig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, aki olyan résztvevőnél fordult elő, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos nemkívánatos események (SAE) olyan nemkívánatos események, amelyek halált okoznak, életveszélyesek, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igénylik, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy cselekvőképtelenséget eredményeznek, veleszületett rendellenességek vagy születési rendellenességek, vagy fontos orvosi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt, és orvosi beavatkozást igényelt a jelen meghatározásban felsorolt ​​kimenetelek közül egy megelőzésére. A TEAE az SPK-8011 beadásakor vagy azt követően jelentkező nemkívánatos esemény. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
Az első adag időpontjától az 52. hétig / a vizsgálat végéig (EOS) látogatásig
Azon résztvevők száma, akik feltételezett immunválasz miatt kortikoszteroidokat kaptak
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
52. hétig/EOS látogatás
A VIII. faktor (FVIII) csúcsaktivitási szintjei egylépcsős koagulációs vizsgálattal (OSA) értékelve
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
A FVIII-as aktivitás medián csúcsa az 52. hétig
52. hétig/EOS látogatás
Névleges FVIII szint az OSA által az 52. héten/EOS
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
Az 52. héten az OSA által mért FVIII medián szintekkel mért egyensúlyi állapotú FVIII aktivitás.
52. hétig/EOS látogatás
Spontán vérzések évesített vérzési aránya
Időkeret: 5. héttől 52. hétig/EOS látogatás
5. héttől 52. hétig/EOS látogatás
Teljes évesített FVIII infúziós sebesség
Időkeret: 5. héttől 52. hétig/EOS látogatás
5. héttől 52. hétig/EOS látogatás

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ideje a FVIII. csúcsaktivitási szint elérésének
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
52. hétig/EOS látogatás
Az SPK-8011-101 számszerűsíthető határértéke (BQL) alatti vektorvesztéssel rendelkező résztvevők száma a testfolyadékokban
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
52. hétig/EOS látogatás
A BDD-hFVIII transzgénre adott immunválasz előfordulása
Időkeret: 52. hétig/EOS látogatás
52. hétig/EOS látogatás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spark Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. január 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. december 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 21.

Első közzététel (Becsült)

2016. december 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SPK-8011-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SPK-8011

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uruguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel