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혈우병 A에 대한 유전자 전달 연구

2024년 12월 5일 업데이트: Spark Therapeutics, Inc.

A형 혈우병 환자에서 SPK-8011[B-도메인 삭제 인간 인자 VIII 유전자를 포함하는 Adeno-associated Viral Vector]의 유전자 전달, 공개 라벨, 용량 증량 연구

이 임상 연구는 A형 혈우병 환자를 대상으로 SPK-8011을 사용한 인자 VIII 유전자 전달 치료의 안전성과 효능을 확인하기 위해 Spark Therapeutics, Inc.에서 수행하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈우병 A는 혈액이 효과적으로 응고되지 않는 상태입니다. 혈액 응고 인자 VIII 단백질 생성을 담당하는 유전자의 돌연변이 또는 결실로 인해 발생합니다. A형 혈우병 환자는 만성 관절 질환을 일으킬 수 있는 반복적인 출혈 에피소드를 종종 관절로 겪으며 혈액이 효율적으로 응고되지 않아 때때로 사망에 이를 수 있습니다. 이 만성 관절 질환은 재정적 부담을 포함하여 상당한 신체적, 심리사회적, 삶의 질에 영향을 미칠 수 있습니다. 현재 치료법은 매주 2-3회 또는 출혈에 대한 반응으로 인자 VIII 단백질 제품을 정맥 주사(i.v.)하는 것입니다.

혈우병 B 유전자 전이 연구(Spark Therapeutics에서도 수행 중임)의 최근 예비 임상 데이터는 모든 연구 참가자가 치료 인자 IX 활성 수준(확인된 출혈 없이 정상의 약 30%로 인자 IX 활성 수준 유지의 평균)을 달성한 것을 보여줍니다. 인자 IX 유전자의 높은 특이 활성을 갖는 새로운 생체 ​​공학 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 벡터를 사용하는 접근 방식으로 Spark 유전자 전달을 수신합니다. 이 임상 연구에서 테스트 중인 접근 방식은 인간 인자 VIII(hFVIII) 유전자를 간 세포에 전달하여 인자 VIII 단백질을 생산할 수 있도록 추가로 변형된 새로운 AAV 벡터(인간 간에 더 강한 매력을 가짐)를 사용합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • 이스라엘
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, 이스라엘, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital
  • 호주
      • Melbourne, 호주, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상 남성
  • 혈장 FVIII 활동 수준이 정상의 2% 이하인 병력으로 입증된 혈우병 A 진단 확인
  • FVIII 농축물 또는 동결침전물에 >150 노출일(ED)을 받았음
  • 주문형 치료를 받고 FVIII 기준선 수준이 정상의 1-2%인 경우에만 지난 12개월 동안 >10번의 출혈 사건을 경험했습니다.
  • FVIII 제품에 대한 알레르기 반응의 이전 병력이 없습니다.
  • 중앙 실험실에서 평가한 VIII 인자에 대한 측정 가능한 억제제가 없고 FVIII 단백질에 대한 억제제의 이전 병력이 없습니다.
  • 신뢰할 수 있는 장벽 피임법 사용에 동의

제외 기준:

  • 활동성 B형 또는 C형 간염의 증거
  • 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
  • 중대한 기저 간 질환이 있는 경우
  • CD4 수가 ≤200/mm3인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거*가 있음(* HIV+이고 CD4 수가 >200/mm3이고 검출할 수 없는 바이러스 양이 안정적인 참가자는 등록할 수 있음)
  • AAV-Spark200 캡시드와 반응하는 검출 가능한 항체 보유
  • 지난 52주 이내에 유전자 전달 임상시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 임상시험용 제품으로 임상시험에 참여한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SPK-8011 5x10^11 vg/kg
참가자들은 체중 킬로그램(vg/kg)당 SPK-8011 5x10^11 벡터 게놈을 단일 정맥(IV) 주입 받았습니다.
유전적: SPK-8011
인간 인자 VIII 유전자를 운반하는 새로운 생체 ​​공학 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: SPK-8011 1x10^12vg/kg
참가자들은 SPK-8011 1x10^12 vg/kg을 1회 IV 주입받았습니다.
유전적: SPK-8011
인간 인자 VIII 유전자를 운반하는 새로운 생체 ​​공학 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: SPK-8011 2x10^12 vg/kg
참가자들은 SPK-8011 2x10^12 vg/kg을 1회 IV 주입받았습니다.
유전적: SPK-8011
인간 인자 VIII 유전자를 운반하는 새로운 생체 ​​공학 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: SPK-8011 1.5x10^12vg/kg
참가자들은 SPK-8011 1.5x10^12 vg/kg을 1회 IV 주입 받았습니다.
유전적: SPK-8011
인간 인자 VIII 유전자를 운반하는 새로운 생체 ​​공학 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여일부터 52주차/연구 종료(EOS) 방문까지
부작용(AE)은 인과관계의 가능성을 고려하지 않고 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함이거나, 다음과 같은 부작용으로 정의됩니다. 참가자를 위험에 빠뜨리고 이 정의에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 개입이 필요한 중요한 의료 사건입니다. TEAE는 발병 날짜가 SPK-8011 투여 당일 또는 이후인 AE로 정의됩니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE에 대한 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
첫 번째 투여일부터 52주차/연구 종료(EOS) 방문까지
추정된 면역 반응에 대해 코르티코스테로이드를 투여받은 참가자 수
기간: 52주차/EOS 방문까지
52주차/EOS 방문까지
1단계 응고 분석(OSA)으로 평가한 최고 인자 VIII(FVIII) 활성 수준
기간: 52주차/EOS 방문까지
52주차까지의 중앙 최고 FVIII 활동
52주차/EOS 방문까지
52주차/EOS의 OSA별 명목 FVIII 수준
기간: 52주차/EOS 방문까지
OSA에 의해 52주차 FVIII 중앙값으로 측정된 정상 상태 FVIII 활동.
52주차/EOS 방문까지
자연 출혈 연간 출혈율
기간: 5주차 ~ 52주차/EOS 방문
5주차 ~ 52주차/EOS 방문
총 연간 FVIII 주입률
기간: 5주차 ~ 52주차/EOS 방문
5주차 ~ 52주차/EOS 방문

2차 결과 측정

결과 측정
기간
최고 FVIII 활동 수준에 도달하는 데 걸리는 시간
기간: 52주차/EOS 방문까지
52주차/EOS 방문까지
체액에서 SPK-8011-101의 정량적 한계(BQL) 미만으로 벡터 쉐딩이 확인된 참가자 수
기간: 52주차/EOS 방문까지
52주차/EOS 방문까지
BDD-hFVIII 트랜스진에 대한 면역 반응의 발생률
기간: 52주차/EOS 방문까지
52주차/EOS 방문까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Spark Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 26일

기본 완료 (실제)

2023년 12월 5일

연구 완료 (실제)

2023년 12월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 12월 21일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 12월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPK-8011-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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