A necrotizáló enterocolitis hosszú távú következményei az újszülött időszakban

Indoklás

Az újszülöttkori necrotizáló enterocolitis (NEC) hosszú távú szövődményeinek ismerete elengedhetetlen, amikor a klinikusok tanácsot adnak a szülőknek az NEC-t követő szövődmények kockázatáról. A csecsemő elbocsátása utáni nyomon követési stratégiájának eldöntésekor ez a tudás szintén kulcsfontosságú. Ha a csecsemőnél nagyobb a szövődmények kockázata későbbi életében, fontos a szorosabb nyomon követés a szövődmények megfelelő kezelésének biztosítása érdekében.

Egyelőre nem vontak le határozott következtetést a NEC hosszú távú szövődményeivel kapcsolatban. Egy tíz vizsgálatot tartalmazó szisztematikus áttekintés kimutatta, hogy az NEC-es gyermekeknél jelentősen megnövekedett az idegrendszeri fejlődési károsodás kockázata. A medián követési idő azonban nem haladta meg a két évet, és nem feltétlenül tükrözi a valódi hosszú távú szövődményeket. Az ORACLE Children Study olyan gyermekek idegrendszeri fejlődési károsodásait vizsgálta, akiknek anamnézisében NEC 7,5 éves követés után, és nem találtak fokozott kockázatot.

Nem tettek közzé áttekintést a növekedési zavarokról, és ez idáig a rendelkezésre álló tanulmányok három évnél rövidebb követési időszakkal rendelkeznek, és ellentmondó eredményekről számolnak be.

A gyomor-bélrendszeri betegségeket még kevésbé vizsgálják, és nem számoltak be a NEC-vel való összefüggésről három éven belül. Az ORACLE Children Study azonban a bélproblémák fokozott kockázatát találta 7,5 éves követés után azoknál a gyermekeknél, akiknek anamnézisében NEC szerepel.

Az Oracle Children Study és Roze és munkatársai magatartási problémákról számoltak be az iskolás korban NEC-vel rendelkező gyermekek 30%-ánál, de nem találtak statisztikai szignifikanciát a kontrollcsoporthoz képest.

További tanulmányokra van szükség a NEC-gyermekek iskoláskorú kimenetelének vizsgálatára.

Célok

A kutatók retrospektív szülői kérdőíves vizsgálatot terveznek, hogy meghatározzák az iskoláskorú (5-15 éves) NEC diagnózisával kapcsolatos hosszú távú szövődményeket.

Mód

Ez egy eset-kontroll vizsgálat. Az esetcsoportba beletartoznak az összes túlélő gyermek, aki 2002. január 1. és 2011. december 31. között született Dániában, és a betegségek nemzetközi osztályozása (ICD-10) szerint NEC diagnosztizált a hazabocsátáskor. A kontrollcsoportot a terhességi kor, a születési év és a születési súly alapján minden egyes NEC-vel rendelkező gyermek és két olyan gyermek párosítása alkotja, akiknek a kórtörténetében NEC nem fordult elő. Az egyezési kritériumokat úgy választották ki, hogy egyensúlyt teremtsenek a koraszülöttség és az életkor között az eset és a kontrollcsoport között. A szövődményekre vonatkozó szülői követési kérdőíveket minden eset és kontroll szülőjének elküldjük.

A gyermekek születési és újszülöttkori anamnézisére vonatkozó klinikai adatokat összegyűjtjük és vegyes regressziós modellben használjuk fel az esetleges zavaró tényezők kiigazítására.

Elsődleges eredmény

A szülők által értékelt „erősségek és nehézségek” kérdőív abnormális vagy határesetben lévő „összesített nehézségi pontszáma”.

Másodlagos eredmények

1. Súlyos cerebrális bénulás (GMFCS III-IV)
2. A fej kerülete a szülők által mérve
3. Szülők által mért magasság
4. A szülők jelentése szerint jelentős iskolai hiányzást eredményező hasi tünetek
5. Hasmenés az elmúlt hat hónapban
6. Székrekedés az elmúlt hat hónapban

Teljesítmény számítás

A becslések szerint az esetcsoport mintanagysága 200 NEC-ben szenvedő gyermeket tartalmazott (a 20%-os nem-válasz utáni visszaesés után), a kontrollcsoportban pedig 300 NEC nélküli gyermeket, 1:2-es egyezési aránnyal és azzal a feltételezéssel, hogy a válasz aránya alacsonyabb lesz a kontrollcsoportban, azaz 250 NEC-s gyermek szülőjét és 500 kontrollgyermek szülőjét veszik fel.

SDQ összpontszám Feltételezve, hogy a NEC-túlélők erő- és nehézségi kérdőívében az abnormális vagy határvonali pontszámok 30%-os prevalenciája az erő- és nehézség-kérdőívben, szemben a kontrollok feltételezett 20%-ával (19), ez a tanulmány kimutatja a különbséget 72%-os hatvány 5%-os szignifikancia szinten.

Súlyos cerebrális bénulás (GMFCS III-V pontszám) Feltételezve a súlyos cerebrális bénulás 20%-os prevalenciáját (9) a NEC-túlélőkben, szemben a kontrollok 10%-ával (22), ez a vizsgálat 87%-os hatállyal fogja kimutatni a különbséget 5%-os szignifikancia szint.

Fejkörfogat A kohorszunk teljesítményszámítása azt mutatja, hogy 5%-os szignifikanciaszinten 90%-os teljesítménnyel tudjuk kimutatni az átlagos fejkörfogat különbségét 0,3 szórással vagy annál nagyobb mértékben.

Elemzési terv

Elsődleges eredmény: a p-érték < 0,05 szignifikánsnak minősül. Az eset- és a kontrollcsoport közötti SDQ-pontszámok különbségének meghatározásához a Khi-négyzet tesztet vagy a Fischer-féle pontos tesztet kell használni.

Másodlagos eredmény: a p-érték < 0,01 szignifikánsnak minősül. A „magasság”, „fejkörfogat” és „hasi tünetek miatti iskolából való távolmaradás” közötti különbségeket t-teszttel vagy Mann-Whitney-teszttel vizsgálják. A „súlyos cerebrális bénulást”, „hasmenést” és „székrekedést” Chi-négyzet teszttel vagy Fischer-féle Exact teszttel kell elemezni.

Először egy kiigazítatlan elemzést végeznek az elsődleges és másodlagos kimenetel különbségeinek vizsgálatára. Másodszor, vegyes regressziós modellt fognak használni a lehetséges zavaró tényezők kiigazítására