Nem kapcsolatban nyaki vérátültetés súlyos aplasztikus vérszegénység és hipo-plasztikus MDS esetén a CordIn (TM), a köldökzsinór vérből származó ex vivo kiterjesztett szárítás és az utódsejtek alkalmazásával, hogy gyorsítsák a beültetést és javítsák a transzplantáció eredményét

Nem kapcsolatban nyaki vérátültetés súlyos aplasztikus vérszegénység és hipo-plasztikus MDS esetén a CordIn (TM), a köldökzsinór vérből származó ex vivo kiterjesztett szárítás és az utódsejtek alkalmazásával, hogy gyorsítsák a beültetést és javítsák a transzplantáció eredményét

Szponzorok

Vezető szponzor: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Forrás National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Rövid összefoglaló

Kalapos: A súlyos aplastikus anaemia (SAA) és a myelodysplasticus szindróma (MDS) a csontvelő betegségei. Az ilyen betegségekben szenvedőknek általában csontvelő-átültetésre van szükségük. A kutatók tesztelnek az őssejt-transzplantáció biztonságosabbá és hatékonyabbá tételének módjai. Célkitűzés: Annak tesztelése, hogy SAA-val vagy MDS-sel minden ember kezelhető-e a a a rokon donortól származó családtag és köldökvér őssejtjei biztonságos és hatékony. Jogosultság: A 4-55 éves betegek SAA-val vagy MDS-sel alapján Az adományozók 4-75 évesek Tervezés: A címzetteket a következőképpen szűrjük át: - Vér-, tüdő- és szívvizsgálatok - Csontvelő biopszia - CT vizsgálat A befogadóknak IV-vonalat kell elhelyezniük a nyak vénájába. Kezdve 11 nappal a transzplantációval több kemoterápiás infúziót és 1 30 perces sugáradagot kapnak. A befogadók a donorsejteket az IV-vonalon keresztül kapják meg. A kórházban maradnak 3-4 hétig. A mentesítés után látogatásuk lesz: - Első 3-4 hónap: heti 1-2 módon - Aztán 6 évente 5 évig Az adományozókat a feltételekkel szűrjük át: - Fizikai vizsga - Kórtörténet - Vérvétel A donor vénáinak alkalmasságát felhasználják az őssejtek gyűjtésére. Szükségük lehet egy IV combvénába helyezendő vonal. Az adományozók filgrasztim injekciókat kapnak naponta 5-7 napig. Az utolsó napon meglesz aferézis: Az egyik karból vagy a lábból vett vér végigfut egy gépen és a másik karon, ill munkaerő. Ezt meg lehet ismételni 2 nappal vagy 2-4 héttel később.

Részletes leírás

A súlyos aplastikus vérszegénység (SAA) és a myelodysplasticus szindróma (MDS) életveszélyes csont velőzavarok. SAA-betegek hosszú távú túlélés érhető el immunszuppresszív szerekkel kezelés. Azonban immunszuppresszív terápiával kezelt betegek egynegyede egyharmada nem reagál, és a válasz mindig 50% -a visszaesik. Kombinált haplo-cord transzplantáció az egyedüli cord vagy haploidentical donor alternatívájaként a transzplantáció nemrégiben bebizonyosodott, hogy az életképes transzplantációs lehetőségek az SAA-betegek számára hiányzik a megfelelő HLA donor. Folyamatban lévő 08-H-0046 protokollunkban ezt hasznosítottuk megközelítés 25 SAA-ban szenvedő betegnél, 23/25 betegnél tartós beültetés és hosszú távú betegségmentes / transzfúziómentes túlélés. A beültetési minták azonban változatosak voltak lényegében és néhány betegnél a zsinór beültetése mélyen, vagy soha nem késett történt. Számos stratégia a hematopoietikus progenitor sejtek (HPC) in vitro kiterjesztésére a beültetés javítását és a graft kilökődésének döntését a nemrégiben tanulmányozták. Nikotimanid (NAM) kiterjesztett köldökzsinórvér / nem rokon köldökzsinórvér (UCB) sikeresen beültethető NOD / SCID egerekben (1) és emberekben (2), ahol hosszú távon újratelepülnek lehetséges. A CordIn (TM) krioprezervált ős / progenitor sejt alapú tisztított termék Az ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből álló CD133 + sejtek. A CordIn (TM) a következőket tartalmazhatja: 1) Pl vivo kiterjesztett, köldökzsinórvérből származó vérképző CD34 + progenitor sejtekU ( (CordIn (TM) tenyésztett frakció (CF)); és 2) ugyanazon CBU nem tenyésztett sejtfrakciója (CordIn (TM) nem tenyésztett frakció (NF)), amely érett myeloid és lymphoid sejtekből áll. Mindkét frakciót, azaz a CordIn (CF) CF-t és a CordIn (TM) NF-t fagyasztva tartják, amíg infúzióba nem kerülnek a transzplantáció napján. Ennek a kutatási protokollnak a célja ezért a biztonság biztonságának és hatékonyságának értékelése transzplantáció ex vivo kiterjesztett UCB-vel (CordIn (TM)) a magas incidencia leküzdésére a hagyományos UCB-hez kapcsolódó graft-kilökődés aplasztikus vérszegénység esetén, ahol a graft-kilökődés az alanyok során 50% -ában fordul elő. Az előzetes adatok alapján úgy gondoljuk, hogy a transzplantáció A CordIn (TM) nem csak gyors beültetéshez vezet, hanem tartósan is vérképzés, gyorsított immunrendszer-helyreállítás és csökkentés a zsinórgraft meghibásodásának esélyével ez a beállítás potenciálisan kiküszöböli a haploidentikus CD34 + sejtek együttes transzplantációjának szükségességét őssejt-tartalékként. Ezt a II. Fázisú vizsgálatot két kohorszra tervezik: az 1. kohort célja a lehetséges legbiztonságosabb módon előzetes kísérleti adatok létrehozása a a CordIn egység képes beültetni SAA-ban szenvedő betegeket haplo CD34 + jelenlétében sejtek. Az 1. kohorsz esetben három-hat alany kondicionálódik, majd átültetésre kerül a felolvasztott CordIn ™ egység (amely a tenyésztett és a nem tenyésztett frakcióból áll) azonos CBU) és nagyon 3 x 106 CD34 + sejt / kg egy haploidentikus donorból, amely tartalék őssejtforrásként szolgál, ha a zsinór graft meghibásodik. Ha az első 3-ból 3 4 alany vagy 6 alany közül 4 ér el korai és tartós beültetést (ANC> 500 sejt / ul a 26. napon és a számított ANC-szám> 500 sejt / ul a 42. napon a 100. napon fennmaradt), a vizsgálat a 2. kohorszba kerül, ahol akár 23 további alanyot is átültetnek egyedül a CordIn (TM) egységet. A II. Fázisú vizsgálat elsődleges célja a CordIn (TM) egység képességeinek értékelése a tartós korai beültetés elérése érdekében. A másodlagos végpontok 100 napot és 200 napot tartalmaznak a kezeléssel összefüggő mortalitás (TRM), és a transzplantáció kimenetelének standard változói, mint pl nem hematológiai toxicitás, az akut és krónikus GVHD előfordulása és súlyossága, valamint a vissza betegség. Az egészséggel kapcsolatos életminőséget másodlagos eredménymérőként is értékelni fogják.

Átfogó állapot Toborzás
Kezdő dátum 2017-06-13
teljesítési dátum 2023-12-31
Elsődleges befejezés dátuma 2022-04-04
Fázis 1. szakasz / 2. szakasz
Tanulmány típusa Intervenciós
Elsődleges eredmény
Intézkedés Időkeret
Kábelszerelés A 100. napon vagy azt megelőzően
Másodlagos eredmény
Intézkedés Időkeret
A kezeléssel összefüggő mortalitás (TRM) és a transzplantáció kimenetelének standard változói, például a nem hematológiai toxicitás, az akut és krónikus GVHD előfordulása és súlyossága, valamint a betegség visszaesése 100 nap és 200 nap
Beiratkozás 37
Feltétel
Közbelépés

Beavatkozás típusa: Biológiai

Beavatkozás neve: CordIn

Leírás: Stem / progenitor sejt-alapú termék tisztított CD133 + sejtek álló ex vivo expandált allogén köldökzsinór / független köldökzsinórvér (UCB) sejtek. CordIn (TM) eljárás során: 1) a köldökzsinórvér-eredetű ex vivo expandált CD133 + sejtek (CordIn (TM) tenyésztett frakciót (CF)); és 2) a nem-tenyésztett sejt frakciót (CD133-) az azonos CBU (CordIn (TM) Noncultured frakció (NF)). Mindkét frakció, azaz CordIn (TM) CF és CordIn (TM) NF lefagyasztva tartott, amikor azok infúzióval a transzplantáció napján.

Karcsoport címke: 1

Jogosultság

Kritériumok:

- BEFOGADÁSI KRITÉRIUMOK - FOGADÓ: 1. Súlyos aplasztikus vérszegénység diagnosztizálva a csontvelő cellularitásával

Nem:

Minden

Minimális életkor:

Eu não estive lá

Maximális életkor:

75 év

Egészséges önkéntesek:

Nem

Összességében hivatalos
Vezetéknév Szerep Hovatartozás
Richard W Childs, M.D. Principal Investigator National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Általános kapcsolat

Vezetéknév: Tatyana Worthy, R.N.

Telefon: (301) 827-1376

Email: [email protected]

Elhelyezkedés
Létesítmény: Állapot: Kapcsolatba lépni: National Institutes of Health Clinical Center For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR) 800-411-1222 TTY8664111010 [email protected]
Hely Országok

United States

Ellenőrzés dátuma

2021-02-01

Felelős fél

típus: Szponzor

Kulcsszavak
Kiterjesztett hozzáféréssel rendelkezik Nem
Fegyverek száma 1
Kar Csoport

Címke: 1

típus: Kísérleti

Leírás: A CordIn (TM) tisztított CD133 + sejtek krioprezervált ős / progenitor sejt alapú terméke, amely ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből áll.

Tanulmányterv információ

Kiosztás: N / A

Beavatkozási modell: Szekvenciális hozzárendelés

Elsődleges cél: Kezelés

Maszkolás: Nincs (Open Label)

This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.

Clinical Research News