CordIn (TM), 제대혈 유래 Ex Vivo 확장 줄기 및 전구 세포를 사용하여 중증 재생 불량성 빈혈 및 저형성 MDS에 대한 관련없는 제대혈 이식을 통해 생착을 촉진하고 이식 결과를 개선

CordIn (TM), 제대혈 유래 Ex Vivo 확장 줄기 및 전구 세포를 사용하여 중증 재생 불량성 빈혈 및 저형성 MDS에 대한 관련없는 제대혈 이식을 통해 생착을 촉진하고 이식 결과를 개선

스폰서

리드 스폰서: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

출처 National Institutes of Health Clinical Center (CC)
간단한 요약

배경 : 중증 재생 불량성 빈혈 (SAA) 및 골수이 형성 증후군 (MDS)은 골수 질환입니다. 일반적으로 질병이있는 사람들은 골수 이식이 필요합니다. 연구원들은 테스트 중입니다 줄기 세포 이식을보다 안전하고 만드는 방법 객관적인 : SAA 또는 MDS 환자를 치료하는 경우 관련없는 기증자의 가족 및 제대혈 줄기 세포는 안전하고입니다. 적임 : SAA 또는 MDS가있는 4-55 세의 권리 4-75 세 기증자 디자인 : 수혜자는 다음과 같이 접수합니다. -혈액, 폐 및 심장 검사 -골수 생검 -CT 스캔 수혜자는 목의 정맥에 IV 라인을 배치합니다. 11 일 전부터 이식 환자는 몇 차례의 화학 요법 주입과 1 30 분 방사선 량을 나타냅니다. 수혜자는 IV 라인을 통해 기증자 세포를받습니다. 그들은 병원에 머무를 것입니다 3-4 주. 퇴원 후 다음을 방문합니다. -첫 3 ~ 4 개월 : 주 1 ~ 2 회 -이후 5 년 동안 6 개월마다 기부자는 다음과 같이 접수합니다. -신체 검사 -병력 -혈액 검사 기증자 혈통 세포 수집에 대해 확인합니다. IV가 필요합니다. 허벅지 정맥에 배치 할 라인. 기증자는 5-7 일 동안 매일 필 그라스 팀 주사를 맞습니다. 마지막 날에 그들은 apheresis : 한쪽 팔이나 다리에서 채취 한 혈액이 기계를 통해 다른 쪽 팔로 흐르거나 다리. 이것은 2 일 또는 2-4 주 반복 될 수 있습니다.

상세 설명

중증 재생 불량성 빈혈 (SAA) 및 골수이 형성 증후군 (MDS)은 생명을 새 뼈입니다 골수 장애. SAA 환자의 경우 면역 억제제로 장기간 생존 할 수 있습니다. 치료. 그러나 면역 면역 요법으로 치료받은 환자 중 1/4에서 1/3은 응답하지 않는 응답자의 약 50 %는 재발 할 것입니다. 제대 또는 반수 동일 기증자 대안의 대안으로 결합 된 일 배체 코드 이식 이식은 최근 SAA 환자에게 실행 가능한 이식 가능으로 환자에게 HLA 일치 기증자가 없습니다. 진행중인 프로토콜 08-H-0046에서 우리는 활용했습니다. 지속적인 생착을 가진 환자 23/25와 SAA 환자 25 명에게 접근 장기 무병 / 수혈없는 생존. 그러나 생착 패턴은 다양했습니다. 전혀없는 환자에서 제대 생착이 심하게 지연되지 않습니다. 발생했습니다. 시험관 내에서 조혈 전구 세포 (HPC)를 확장하기위한 다양한 전략 생착을 개선하고 이식을 예방하는 것이 최근 연구. 니코 티마 니드 (NAM) 확장 된 제대혈 / 비 관련 제대혈 (UCB)이 대신 생착 될 수 있습니다. NOD / SCID 마우스 (1) 및 인간 (2)에서 장기적으로 재충전되는 것으로 보이는 가능성. CordIn (TM)은 냉동 보존 된 줄기 / 전구 세포 기반 제품입니다. 생체 외 확장 동종 UCB 세포로 구성된 CD133 + 세포. CordIn (TM) 구성 : 1) 예 생체 확장, 제대혈 유래 조혈 CD34 + 전구 세포 U ( (CordIn (TM) 배양 세포 (CF)); 및 2) 동일한 CBU의 배양되지 않은 세포 (CordIn (TM) Non-cultured Fraction (NF)) 성숙 골수 세포와 림프 세포로 구성된 U. 두 때, 즉 CordIn (TM) CF 및 CordIn (TM) NF는 공급 될 수있는 상태로 유지됩니다. 이식 도치. 따라서이 연구 프로토콜은 유전자과 효과를 평가합니다. 체외 확장 UCB (CordIn (TM))로 이식하여 거부 거부 성 빈혈에 대한 거부 거부 대상의 최대 50 %에서 발생합니다. 우리는 예비 데이터에 근거하여 이식이 of CordIn (TM)은 빠른 생착으로 이어질 지속적인 지속적인 조혈, 부작용 면역 회복 및 제대 이식 실패의 가능성을 줄입니다. 이 설정은 강화로 반수체 CD34 + 세포를 공동 이식 할 제거합니다. 줄기 세포 백업으로. 이 2 개의 상 연구는 두 개의 코호트를 갖도록 설계되었습니다. 코호트 1은 (가능한 한 안전한 방식으로) 예비 파일럿 데이터를 설정하여 Haplo CD34 + 존재하에 SAA 환자에서 CordIn 장치가 생착 할 수있는 능력 세포. 코호트 1의 경우, 3 ~ 6 명의 피험자가 컨디셔닝 된 후 다음으로 이식됩니다. 해동 된 CordIn (TM) 장치 (배양 배양과 비 배양 세포로 구성) 동일한 CBU의) 및 일 배체로부터 약 3 x 106 개의 CD34 + 세포 / kg 제대 이식 실패가 발생하는 경우 백업 줄기 세포 소스로 사용됩니다. 처음 3 개 중 3 개 4 명의 명의 명의 명의 명의 피험자 또는 6 명의 명의 명의 명의 명의 피험자 중 4 명이 계속해서 생착을 달성합니다 (ANC> 500). 26 일까지 세포 / ul 및 계산 된 코드 ANC> 500 세포 / ul 42 일까지 100 일에 지속됨), 연구는 최대 23 개의 코호트 피험자가 이식 될 것입니다. CordIn (TM) 장치 만. 2 상 연구의 주요 목표는 CordIn (TM) 장치의 능력을 평가하는 것입니다. 지속적인 조기 생착을 달성합니다. 2 차 엔드 포인트에는 100 일 및 200 일이 포함됩니다. 치료 관련 사망률 (TRM) 및 다음과 같은 표준 이식 결과 변수 비 혈액 학적 독성, 최상 및 만성 GVHD의 발생률 및 중증도, 재발 질병. 건강 관련 삶의 질도 2 차 결과 측정으로 평가됩니다.

전반적인 상태 모병
시작일 2017-06-13
완료 날짜 2023-12-31
기본 완료 날짜 2022-04-04
단계 1 단계 / 2 단계
연구 유형 중재 적
주요 결과
법안 시간 프레임
코드 생착 100 일 이전
2 차 결과
법안 시간 프레임
치료 관련 사망률 (TRM) 및 비 혈액 학적 독성, 급성 및 만성 GVHD의 발생률 및 중증도, 질병 재발과 같은 표준 이식 결과 변수 100 일 및 200 일
등록 37
질환
개입

개입 유형: 생물학적

개입 이름: CordIn

기술: 생체 외 확장 동종 제대 / 비 관련 제대혈 (UCB) 세포로 구성된 된 CD133 + 세포의 줄기 / 전구 세포 기반 제품. CordIn (TM)은 다음을 포함합니다 : 1) 제대혈 유래 생체 외 확장 CD133 + 세포 (CordIn (TM) 배양 세포 (CF)); 및 2) 동일한 CBU (CordIn (TM) Noncultured Fraction (NF))의 비 배양 세포 세포 (CD133-). 유지, 즉 CordIn (TM) CF 및 CordIn (TM) NF는 이식 할 때까지 냉동 상태로 유지됩니다.

팔 그룹 레이블: 1

적임

기준:

-포함 기준-수취인 : 1. 골수 세포질을 동반 한 중증 재생 불량성 빈혈로 진단

성별:

모두

최소 연령:

4 년

최대 연령:

75 년

건강한 자원 봉사자:

아니

전체 공식
역할 입회
Richard W Childs, M.D. Principal Investigator National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
전반적인 연락처

성: Tatyana Worthy, R.N.

전화: (301) 827-1376

이메일: [email protected]

위치
시설: 상태: 접촉: National Institutes of Health Clinical Center For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR) 800-411-1222 TTY8664111010 [email protected]
위치 국가

United States

확인 날짜

2021-05-25

책임있는 당사자

유형: 스폰서

키워드
확장 된 액세스 있음 아니
팔 수 1
팔 그룹

상표: 1

유형: 실험적

기술: CordIn (TM)은 생체 외 확장 동종 UCB 세포로 구성된 정제 된 CD133 + 세포의 냉동 보존 된 줄기 / 전구 세포 기반 제품입니다.

연구 설계 정보

배당: 해당 사항 없음

개입 모델: 할당 할당

주요 목적: 치료

마스킹: 없음 (오픈 레이블)

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