25 mg vagy 40 mg GA depó havi, hosszan tartó IM injekció biztonságossága és hatékonysága PPMS-ben szenvedő betegeknél
2023. november 14. frissítette: Mapi Pharma Ltd.
Prospektív, többközpontú, kétkarú, nyílt, IIa. fázisú vizsgálat a havi egyszeri, hosszan tartó 25 mg vagy 40 mg glatiramer-acetát (GA Depot) intramuszkuláris injekció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére primer progresszív szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél ( PPMS)
Ez egy IIa fázisú vizsgálat a GA Depottal primer progresszív SM-ben szenvedő alanyokon. A GA Depot intramuszkulárisan (IM) adják be négyhetente egyszer 148 héten keresztül.
Ennek a tanulmánynak a célja a GA Depot biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a fogyatékosság progressziójának felhalmozódásának lassításában az elsődleges progresszív SM-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
- 30 Primer progresszív sclerosis multiplex (PPMS) diagnózissal rendelkező alanyok, akiket a vizsgálatba való belépéskor nem kezeltek PPMS miatt (kivéve a tünetek enyhítését).
- A vizsgálati termék a GA hosszú hatású injekció (GA Depot), amely elnyújtott hatóanyag-leadású injekciós mikrogömbök és hígító (injekcióhoz való víz) kombinációja parenterális alkalmazásra. A GA Depot intramuszkulárisan (IM) kell beadni.
- A vizsgálat időtartama az alapvizsgálatban részt vevő egyén esetében 156 hét, amely 4 hét szűrési értékelésből áll (-4-től 0 hétig), majd egy 148 hetes nyílt kezelési időszakot és egy 4 hetes követési időszakot. : összesen 41 látogatáson keresztül.
- A vizsgálat során minden egyes látogatáskor életjeleket és biztonsági értékelést kell végezni.
- A fizikális vizsgálatot a szűréskor, a kiinduláskor, 1 héttel a második GA Depot kezelés után, 3 hónappal az első GA Depot kezelés után, majd 3 havonta végezzük el. Az utolsó fizikális vizsgálatra a FU látogatáskor kerül sor.
- Az MRI-t a szűrések alkalmával, majd ezt követően 6 havonta végezzük a kezelési időszak végéig.
- Biztonsági laboratóriumi vizsgálatokat végeznek a szűréskor, a kiinduláskor, az első kezelés után 1 hónappal, majd azt követően 3 havonta.
- A neurológiai kivizsgálásra a szűréskor, a kiinduláskor, 3 hónaponként, majd 3 havonta kerül sor a kezelés végéig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Haifa, Izrael
- Mapi Pharma Research site 09
-
Jerusalem, Izrael
- Mapi Pharma Research site 07
-
Petah tikva, Izrael
- Mapi Pharma Research site 08
-
Rehovot, Izrael
- Mapi Pharma Research site 06
-
Tel Aviv, Izrael
- Mapi Pharma Research site 01
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, Köztársaság
- Mapi Pharma Research site 20
-
Chisinau, Moldova, Köztársaság
- Mapi Pharma Research site 22
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- PPMS-sel diagnosztizált férfi vagy női alanyok; A PPMS diagnózisa megfelel a McDonald-kritériumoknak (2010-es felülvizsgálatok).
- Életkor 18 és 65 év között (beleértve).
- Azoknál az alanyoknál, akiknél legalább 1 éve diagnosztizáltak PPMS-t, és a betegség progressziójának jelei voltak a szűrést megelőző évben, 2-5 közötti EDSS-pontszám ≥ 1 pont/év és ≥0,5 pontos növekedési arány / év az EDSS pontszámban > 5.
- EDSS ≥2 és ≤ 6,5 (piramis vagy kisagyi FS ≥ 2).
- Dokumentált anamnézis vagy > 1 oligoklonális sáv (OCB) jelenléte a szűréskor, ha kvantitatív vizsgálatot végeztek, vagy OCB+, ha nem végeztek kvantitatív vizsgálatot, és/vagy pozitív IgG index a cerebrospinális folyadékban (CSF).
- A fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és megfelelő fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során.
- Képes írásos beleegyezés megadására.
Kizárási kritériumok:
- RRMS-sel, SPMS-sel vagy PRMS-szel rendelkező alanyok.
- Olyan alanyok, akiknek dokumentált anamnézisében klinikai relapszusok fordultak elő.
- Minden olyan releváns orvosi, sebészeti vagy pszichiátriai állapot, laboratóriumi érték vagy egyidejű gyógyszeres kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatba való belépésre, vagy potenciálisan képtelenné teszi a vizsgálat összes aspektusának elvégzésére.
- Ellenjavallatok vagy képtelenség sikeres mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálaton átesni.
- Az SM-től eltérő szisztémás autoimmun betegséggel diagnosztizált alanyok, amelyek hatással lehetnek a központi idegrendszerre SM-vel, például elváltozások, például szarkoidózis, Sjögren-szindróma, szisztémás lupusz eritematózus (SLE), Lyme-kór, APLA-szindróma stb.. Stabil lokális/szervi autoimmun betegségben szenvedő alanyok mint például a pikkelysömör, a bőr lupus erythematosus, a pajzsmirigygyulladás (Hashimoto, súlyos) stb.
- Súlyos vérszegénység (hemoglobin
- Kóros veseműködés (szérum kreatinin > 1,5xULN vagy kreatinin clearance
- Kóros májműködés (transzaminázok > 2xULN).
- Terhes vagy szoptató nők.
- Bármilyen szteroid kezelés a szűrővizsgálatot megelőző utolsó hónapban.
- Bármilyen anafilaxiás reakció és/vagy súlyos allergiás reakció az anamnézisben oltást követően, ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével szemben, pl. glatiramer-acetát (GA), politej-ko-glikolsav (PLGA), polivinil-alkohol (PVA).
- A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés ismert vagy feltételezett története.
- HIV, hepatitis, VDRL vagy tuberkulózis esetén pozitívnak ismert.
- Bármilyen aktív rosszindulatú betegség. Azonban az a beteg, aki korábban rosszindulatú betegségben szenvedett, kezelt, és jelenleg legalább 7 évig betegségmentes, a PI és a szponzor döntése alapján alkalmasnak tekinthető.
- Korábbi kezelések B-sejt-célzó terápiákkal (pl. rituximab, okrelizumab, atacicept, belimumab vagy ofatumumab) a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül.
- Korábbi kladribin-kezelés a szűrővizsgálatot megelőző 2 éven belül
- Korábbi azatioprin, mitoxantron vagy metotrexát kezelés a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül.
- Korábbi kezelés limfocita-kereskedelmet módosító szerekkel (pl. natalizumab, fingolimod) a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül. Az alanyok teljes limfocitaszámának a normál tartományon belül kell lennie.
- Korábbi kezelés béta-interferonokkal, intravénás immunglobulinnal, plazmaferézissel a szűrővizsgálatot megelőző 2 hónapon belül.
- Korábbi kezelés bármilyen glatiramer-acetát terápiával a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül.
- Kontrollálatlan cukorbetegség.
- Részvétel egy vizsgált gyógyszerben a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GA Depot 40 mg havonta egyszer
Havi IM injekció
|
Havonta egyszer, 40 mg glatiramer-acetát (GA Depot) hosszú hatású intramuszkuláris injekció
|
|
Kísérleti: GA Depot 25 mg havonta egyszer
Havi IM injekció
|
Havonta egyszer, 25 mg glatiramer-acetát (GA Depot) hosszú hatású intramuszkuláris injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság (mellékhatások és reakciók az injekció beadásának helyén)
Időkeret: 152 hét
|
A nemkívánatos események (AE) és az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók (ISR) értékelése
|
152 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság (megerősített betegség progresszió)
Időkeret: 148 hét
|
A Confirmed Disease Progression (CDP) kezdetéig eltelt idő az Expanded Disability Status Scale (EDSS) alapján értékelve.
Az EDSS egy módszer a fogyatékosság számszerűsítésére SM-ben szenvedő betegeknél.
Az EDSS skála 0-tól 10-ig terjed, 0,5 egységnyi lépésekben, ami a fogyatékosság magasabb szintjét jelenti.
|
148 hét
|
|
Hatékonyság (az egész agy térfogatának változása)
Időkeret: 148 hét
|
A teljes agytérfogat változásának százalékos MRI értékelése.
|
148 hét
|
|
Hatékonyság (kortikális térfogat változás)
Időkeret: 148 hét
|
A kérgi térfogatváltozás százalékos MRI értékelése.
|
148 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Arnon Karni, MD, Coordinating PI
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. december 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 3.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. november 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 14.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Betegség tulajdonságai
- Krónikus betegség
- Sclerosis multiplex
- Sclerosis multiplex, krónikus progresszív
- Szklerózis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PPMS-GA Depot 002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .