IL3 CAR-T sejtterápia CD123 pozitív kiújult és/vagy refrakter akut mieloid leukémiában szenvedő betegek számára

Bevételi kritériumok:

1. A CD123+ AML szövettanilag megerősített diagnózisa az US National Comprehensive Cancer Network (NCCN) akut mieloid leukémiára vonatkozó klinikai gyakorlati irányelvei szerint (2016.v1);

2. Kiújult vagy refrakter CD123+ AML (a következő feltételek egyikének megfelel):

   1. CR nem érhető el standardizált kemoterápia után;
   2. CR elért az első indukciót követően, de a CR időtartama kevesebb, mint 12 hónap;
   3. Hatástalan az első vagy többszöri gyógykezelés után;
   4. 2 vagy több visszaesés;
3. Az őssejtek száma a csontvelőben > 5% (morfológia szerint) és/vagy > 0,01% (áramlási citometria alapján);
4. Összes bilirubin ≤ 51 umol/L, ALT és AST ≤ a normálérték felső határának háromszorosa, kreatinin ≤ 176,8 umol/L;
5. Az echokardiogramon a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥50% látható;
6. Nincs aktív fertőzés a tüdőben, a vér oxigéntelítettsége a beltéri levegőben ≥ 92%;
7. Becsült túlélési idő ≥ 3 hónap;
8. ECOG teljesítmény állapota 0-tól 2-ig;
9. A betegek vagy törvényes gyámjaik önként részt vesznek a vizsgálatban, és aláírják a beleegyezésüket.

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kizárási feltételek bármelyikével rendelkező alanyok nem vehettek részt ebben a kísérletben:

1. Craniocerebralis trauma, tudatzavar, epilepszia, cerebrovascularis ischaemia és cerebrovascularis, vérzéses betegségek anamnézisében;
2. Az elektrokardiogram megnyúlt QT-intervallumot, súlyos szívbetegségeket, például súlyos szívritmuszavart mutat a múltban;
3. Terhes (vagy szoptatós) nők;
4. Súlyos aktív fertőzésben szenvedő betegek (kivéve az egyszerű húgyúti fertőzést és a bakteriális pharyngitist);
5. Hepatitis B vírus vagy hepatitis C vírus aktív fertőzése;
6. egyidejű terápia szisztémás szteroidokkal a szűrést megelőző 2 héten belül, kivéve a közelmúltban vagy jelenleg haledszteroid kezelésben részesülő betegeket;
7. Korábban bármilyen CAR-T-sejt-termékkel vagy más genetikailag módosított T-sejt-terápiával kezelték;
8. Kreatinin > 2,5 mg/dl, vagy ALT/AST > a normál mennyiség háromszorosa, vagy bilirubin > 2,0 mg/dl;
9. Egyéb ellenőrizetlen betegségek, amelyek nem voltak alkalmasak erre a vizsgálatra;
10. HIV-fertőzött betegek;
11. Minden olyan helyzet, amelyről a vizsgáló úgy gondolja, hogy növelheti a betegek kockázatát vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit.