Terapia cellulare IL3 CAR-T per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante e/o refrattaria positiva per CD123

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi istologicamente confermata di AML CD123+ secondo le linee guida per la pratica clinica della National Comprehensive Cancer Network (NCCN) degli Stati Uniti per la leucemia mieloide acuta (2016.v1);

2. LMA CD123+ recidivante o refrattaria (che soddisfa una delle seguenti condizioni):

   1. CR non raggiunto dopo chemioterapia standardizzata;
   2. CR raggiunta dopo la prima induzione, ma la durata della CR è inferiore a 12 mesi;
   3. Inefficace dopo il primo o più trattamenti correttivi;
   4. 2 o più ricadute;
3. Il numero di cellule primordiali nel midollo osseo è > 5% (per morfologia) e/o > 0,01% (per citometria a flusso);
4. Bilirubina totale ≤ 51 umol/L, ALT e AST ≤ 3 volte il limite superiore della norma, creatinina ≤ 176,8 umol/L;
5. L'ecocardiogramma mostra una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥50%;
6. Nessuna infezione attiva nei polmoni, la saturazione di ossigeno nel sangue nell'aria interna è ≥ 92%;
7. Tempo di sopravvivenza stimato ≥ 3 mesi;
8. Stato delle prestazioni ECOG da 0 a 2;
9. I pazienti o i loro tutori legali si offrono volontari per partecipare allo studio e firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

I soggetti con uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione non erano idonei per questo studio:

1. Anamnesi di trauma craniocerebrale, disturbi della coscienza, epilessia, ischemia cerebrovascolare e malattie cerebrovascolari ed emorragiche;
2. L'elettrocardiogramma mostra un intervallo QT prolungato, gravi malattie cardiache come una grave aritmia in passato;
3. Donne in gravidanza (o in allattamento);
4. Pazienti con gravi infezioni attive (escluse semplici infezioni del tratto urinario e faringite batterica);
5. Infezione attiva del virus dell'epatite B o del virus dell'epatite C;
6. Terapia concomitante con steroidi sistemici nelle 2 settimane precedenti lo screening, ad eccezione dei pazienti recentemente o attualmente in trattamento con steroidi alogeni;
7. Trattati in precedenza con qualsiasi prodotto a base di cellule CAR-T o altre terapie a base di cellule T geneticamente modificate;
8. Creatinina> 2,5 mg/dl o ALT/AST > 3 volte le quantità normali o bilirubina > 2,0 mg/dl;
9. Altre malattie non controllate che non erano adatte a questo studio;
10. Pazienti con infezione da HIV;
11. Qualsiasi situazione che lo sperimentatore ritenga possa aumentare il rischio di pazienti o interferire con i risultati dello studio.