Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az mRNS-3705 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére izolált metilmalon-acidémiában szenvedő résztvevőknél

2024. március 15. frissítette: ModernaTX, Inc.

Globális, 1/2. fázisú, nyílt, dózisoptimalizáló vizsgálat az mRNS-3705 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának és farmakokinetikájának értékelésére a metilmalonil-CoA mutáz hiánya miatt izolált metilmalon-acidémiában szenvedő résztvevőknél

Ez az mRNS-3705 vizsgálata olyan résztvevőknél, akiknél a metil-malonil-koenzim A (CoA) mutáz (MUT) hiánya miatt izolált emelkedett metilmalonsav (MMA) volt. A vizsgálat fő célja az mRNS-3705 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány 2 szakaszból áll; egy dózisoptimalizálási szakasz, amelyet egy opcionális dóziskiterjesztési szakasz követ. A vizsgálat célja az mRNS-3705 többszörös dózisának és adagolási intervallumának értékelése.

Mindkét szakaszban, a jogosultság megerősítése után, a résztvevők megfigyelési időszakba lépnek (48-72 óra az adagolás előtt), amely 24 órás kórházi fekvőbeteg-kezelést foglal magában, amelyet egy kezelési időszak követ (legfeljebb 40 hét). Azoknak a résztvevőknek, akik befejezték a kezelési időszakot, beleértve a kezelés végi látogatást (EOT) is, felajánlják, hogy részt vegyenek az mRNS-3705 kiterjesztett vizsgálatban. Ha a résztvevő úgy dönt, hogy részt vesz, és megfelel a jogosultsági feltételeknek, be kell vonni a kiterjesztett vizsgálatba; ellenkező esetben áttérnek a tanulmány 2 éves követési részére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

63

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Toborzás
        • Children's Hospital at Westmead
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Aktív, nem toborzó
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 AA
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Toborzás
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sabine Fuchs
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Toborzás
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Spanyolország
      • Barakaldo, Spanyolország, 48903
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Toborzás
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanyolország, 15706
        • Toborzás
        • CHUS - H. Clinico U. de Santiago
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A résztvevő testtömege ≥11,0 kilogramm (kg) a Szűrőlátogatáson.
  • A résztvevőnél MUT-hiány miatt izolált MMA-t diagnosztizáltak molekuláris genetikai vizsgálattal.
  • A résztvevő szérum/plazma B12-vitamin szintje megegyezik vagy meghaladja a normál alsó határát (laboratóriumi referenciatartomány alapján), amelyet a Szűrési időszakban igazoltak. Azok a résztvevők, akiknél emelkedett szérum/plazma B12-vitamin szinttel rendelkeznek, a résztvevő akkor léphet be, ha a Vizsgáló véleménye szerint az emelkedés oka a B12-kiegészítéshez képest másodlagos.
  • A résztvevő vagy törvényesen felhatalmazott képviselője hajlandó és képes tájékozott beleegyezést és/vagy hozzájárulást adni a helyi előírásoknak megfelelően, és hajlandó és képes megfelelni a tanulmányokkal kapcsolatos értékeléseknek.
  • A fogamzóképes korú szexuálisan aktív nőstények és a reproduktív korban lévő szexuálisan aktív férfiak beleegyeznek abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó beadása után 3 hónapig.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnél izolált MMA cb1A, cb1B vagy cb1D enzimatikus altípusok vagy metilmalonil-CoA epimeráz hiánya vagy kombinált MMA homocisztinuria diagnózisa van.
  • A résztvevő korábban génterápiában részesült MMA kezelésére.
  • A résztvevőnek már korábban volt szervátültetése.
  • A résztvevőnek olyan aktív, instabil vagy klinikailag jelentős egészségügyi állapota van, amely nem kapcsolódik MMA-hoz, vagy nem megfelelő a kórtörténetben, amely a vizsgáló véleménye szerint fokozhatja a kockázatot a vizsgálatban való részvétel során, megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy korlátozhatja a résztvevő részvételét. a dolgozószobában. Ez magában foglalhatja, de nem kizárólagosan, a releváns élelmiszer- vagy gyógyszerallergiák történetét; szív- és érrendszeri, központi idegrendszeri, gyomor-bélrendszeri vagy fertőző betegségek anamnézisében; klinikailag jelentős patológia anamnézisében; és/vagy az anamnézisben szereplő rák.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: mRNS-3705
Az 1. részben résztvevők tömegalapú mRNS-3705 adagot kapnak intravénásan (IV), 2 hetente egyszer (Q2W) vagy 3 hetente egyszer (Q3W) legfeljebb 10 adagban, körülbelül 40 héten keresztül. A 2. rész résztvevői a kiválasztott dózisszinten és gyakorisággal kapnak mRNS 3705-öt legfeljebb 12 hónapig.
Biológiai: mRNS-3705
Steril folyadék injekcióhoz
Más nevek:
  • embert kódoló módosított mRNS
  • metilmalonil-koenzim A mutáz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
1. rész: Kezelés előtti nemkívánatos események (TEAE), vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos TEAES, súlyos mellékhatások (SAE) és kezelés abbahagyásához vezető TEAE résztvevők száma
Időkeret: Akár 144 hétig
Akár 144 hétig
2. rész: A metabolikus dekompenzációs események éves gyakorisága (MDE)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Maximális megfigyelt hatás (Emax) a plazma metil-malonsav mérésére az mRNS-3705 egyszeri és ismételt beadása után
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Alapállapot a 40. hétig
Hatásgörbe alatti terület (AUEC) a plazma-metil-malonsav mérésére az mRNS-3705 egyszeri és ismételt beadása után
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Alapállapot a 40. hétig
A plazma-metil-malonsav mérésére adott válasz időtartama az mRNS-3705 egyszeri és ismételt beadása után
Időkeret: 0 (adagolás előtti) az adagolást követő 336 óráig
0 (adagolás előtti) az adagolást követő 336 óráig
Humán metilmalonil-koenzim-A-mutáz (hMUT) mRNS-3705 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax)
Időkeret: 0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
A hMUT mRNS-3705 koncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: 0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
Anti-polietilénglikol (PEG) antitestek titere
Időkeret: 0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
0 (adagolás előtti) és 336 óra között az adagolás után
A vér metilmalonsav szintjének változása
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Alapállapot a 40. hétig
A vér 2-metil-citromsav (2-MC) szintjének változása
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Alapállapot a 40. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ModernaTX, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 19.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • mRNA-3705-P101
  • 2020-004980-24 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Metilmalon-acidémia

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a mRNS-3705

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel