Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę mRNA-3705 u uczestników z izolowaną kwasicą metylomalonową

2 maja 2026 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Ogólnoświatowe, fazy 1/2, otwarte badanie z optymalizacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki mRNA-3705 u uczestników z izolowaną kwasicą metylomalonową spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-CoA

Jest to badanie mRNA-3705 u uczestników z izolowanym podwyższonym poziomem kwasu metylomalonowego (MMA) z powodu niedoboru mutazy metylomalonylo-koenzymu A (CoA) (MUT). Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki mRNA-3705.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to składa się z 2 etapów; etap optymalizacji dawki, po którym następuje opcjonalny etap zwiększania dawki. Badanie ma na celu ocenę wielokrotnych dawek i odstępów między dawkami mRNA-3705.

Na obu etapach, po potwierdzeniu kwalifikowalności, uczestnicy wezmą udział w okresie obserwacji (od 48 do 72 godzin przed podaniem dawki), który obejmuje 24-godzinny pobyt w szpitalu, po którym następuje okres leczenia (do 40 tygodni). Uczestnikom, którzy ukończą okres leczenia, w tym wizytę końcową leczenia (EOT), proponuje się udział w rozszerzonym badaniu mRNA-3705. Jeśli uczestnik zdecyduje się na udział i spełni kryteria kwalifikacyjne, zostanie włączony do badania przedłużającego; w przeciwnym razie przejdą do 2-letniej części kontrolnej tego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 AA
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma masę ciała ≥11,0 kilogramów (kg) podczas wizyty przesiewowej.
  • U uczestnika rozpoznanie izolowanego MMA z powodu niedoboru MUT potwierdzone badaniami genetyki molekularnej.
  • Uczestnik ma poziom witaminy B12 w surowicy/osoczu równy lub wyższy od dolnej granicy normy (opartej na laboratoryjnym zakresie referencyjnym) potwierdzony w okresie przesiewowym. W przypadku uczestników, u których stwierdzono podwyższony poziom witaminy B12 w surowicy/osoczu, uczestnik może wziąć udział, jeśli w opinii Badacza przyczyna podwyższenia jest wtórna do suplementacji witaminy B12.
  • Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody zgodnie z lokalnymi przepisami oraz chętny i zdolny do przestrzegania ocen związanych z badaniem.
  • Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni w wieku rozrodczym wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po ostatnim podaniu badanego leku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • U uczestnika zdiagnozowano izolowane podtypy enzymatyczne MMA cb1A, cb1B lub cb1D lub niedobór epimerazy metylomalonylo-CoA lub MMA współistniejące z homocystynurią.
  • Uczestnik przeszedł wcześniej terapię genową w leczeniu MMA.
  • Uczestnik ma historię przeszczepiania narządów.
  • Uczestnik ma aktywny, niestabilny lub klinicznie istotny stan chorobowy niezwiązany z MMA lub historią niezgodności, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko podczas udziału w tym badaniu, zakłócać interpretację wyników badania lub ograniczać udział uczestnika W badaniu. Może to obejmować między innymi historię alergii na żywność lub leki; historia chorób sercowo-naczyniowych, ośrodkowego układu nerwowego, przewodu pokarmowego lub chorób zakaźnych; historia klinicznie istotnej patologii; i/lub historia raka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: mRNA-3705
Uczestnicy w części 1 otrzymają dawkę mRNA-3705 dostosowaną do masy ciała, podawaną dożylnie, raz na 2 tygodnie lub raz na 3 tygodnie, do maksymalnie 10 dawek w ciągu około 40 tygodni. Uczestnicy w części 2 i części 3 otrzymają mRNA-3705 w wybranej dawce i z wybraną częstotliwością przez 3 miesiące.
Biologiczny: mRNA-3705
Sterylny płyn do infuzji
Inne nazwy:
  • zmodyfikowany mRNA kodujący człowieka
  • mutaza metylomalonylo-koenzymu A
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy tylko w części 2 otrzymają placebo z wybraną częstotliwością przez 3 miesiące.
Biologiczny: Placebo
Sterylny płyn do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 3: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami występującymi w trakcie leczenia (TEAEs), TEAEs związane z badanym lekiem, niepożądane zdarzenia szczególne (AESIs), poważne niepożądane zdarzenia (SAEs) oraz TEAEs prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 134 tygodni
Do 134 tygodni
Część 2: Procentowa zmiana poziomu MMA w osoczu w 3. miesiącu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiąc 3
Linia podstawowa, miesiąc 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 3: Procentowa zmiana poziomu MMA w osoczu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 30. tygodnia
Punkt wyjściowy do 30. tygodnia
Część 1: Maksymalny zaobserwowany efekt (Emax) dla pomiaru MMA w osoczu po pojedynczej i powtarzanej administracji mRNA-3705
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Część 1: Obszar poniżej linii bazowej i powyżej krzywej odpowiedzi (AUC_Below_B) dla pomiaru MMA w osoczu po pojedynczym i powtarzanym podaniu mRNA-3705
Ramy czasowe: Początkowa do 30 tygodnia
Początkowa do 30 tygodnia
Część 1: Pole pod krzywą, czyli pole pod krzywą odpowiedzi powyżej linii bazowej (AUC_Above_B) minus AUC_Below_B (AUC_Net_B) dla pomiaru MMA w osoczu po pojedynczej i powtarzanej administracji mRNA-3705
Ramy czasowe: Okres od punktu wyjściowego do 30. tygodnia
Okres od punktu wyjściowego do 30. tygodnia
Części 1-3: Procentowa zmiana poziomu kwasu 2-metylocytronowego (2-MC) w osoczu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 30. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 30. tygodnia
Części 1-3: Maksymalne stężenie (Cmax) ludzkiej metylomalonylo-koenzymu A mutazy (hMUT) mRNA-3705
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 264 godzin po podaniu
0 (przed podaniem) do 264 godzin po podaniu
Części 1-3: Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) mRNA hMUT-3705
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem dawki) do 264 godzin po podaniu dawki
0 (przed podaniem dawki) do 264 godzin po podaniu dawki
Części 1-3: Miano przeciwciał przeciwko glikolowi polietylenowemu (PEG)
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 336 godzin po podaniu
0 (przed podaniem) do 336 godzin po podaniu
Części 2 i 3: Miano przeciwciał przeciwko hMUT
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 336 godzin po podaniu
0 (przed podaniem) do 336 godzin po podaniu
Część 2 i 3: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali funkcjonowania fizycznego Pediatrycznego Inwentarza Jakości Życia (PedsQL)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 3
Punkt wyjściowy, miesiąc 3
Części 2 i 3: Roczna częstość hospitalizacji związanych z MMA
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 3 miesiąca
Od momentu włączenia do badania do 3 miesiąca
Części 2 i 3: Zannualizowana częstotliwość epizodów dekompensacji metabolicznej
Ramy czasowe: Początkowo do 3 miesiąca
Początkowo do 3 miesiąca
Części 2 i 3: Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku PedsQL
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 47
Linia bazowa, tydzień 47
Części 2 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Globalnej Ocenie Nasilenia przez Badacza (IGA-S)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 47
Punkt wyjściowy, tydzień 47
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie opiekuna dotyczącej ogólnego wrażenia nasilenia (CrGI-S)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tydzień 47
Linia podstawowa, tydzień 47
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie poprawy przez badacza (IGA-I)
Ramy czasowe: Tydzień 3 (Dawka 2), Tydzień 47
Tydzień 3 (Dawka 2), Tydzień 47
Części 2 i 3: Zmiana od wartości początkowej w zakresie globalnej oceny poprawy zgłaszanej przez opiekuna (CrGI-I)
Ramy czasowe: Tydzień 3 (Dawka 2), Tydzień 47
Tydzień 3 (Dawka 2), Tydzień 47
Część 2: Liczba uczestników z TEAEs, SAEs, AESIs oraz TEAEs prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 47 tygodni
Do 47 tygodni
Część 2: Stężenie SM-86 w osoczu
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 48 godzin po podaniu
0 (przed podaniem) do 48 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • mRNA-3705-P101
  • 2022-502492-32-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica metylomalonowa

Badania kliniczne na mRNA-3705

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj