- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04899310
Une étude pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARNm-3705 chez les participants atteints d'acidémie méthylmalonique isolée
Une étude mondiale, de phase 1/2, ouverte, d'optimisation de la dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'ARNm-3705 chez les participants atteints d'acidémie méthylmalonique isolée due à un déficit en méthylmalonyl-CoA mutase
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude comprend 2 étapes ; une étape d'optimisation de la dose suivie d'une étape facultative d'expansion de la dose. L'étude est conçue pour évaluer plusieurs doses et intervalles de dosage de l'ARNm-3705.
Dans les deux étapes, après confirmation de l'éligibilité, les participants entreront dans une période d'observation (48 à 72 heures avant la dose), qui comprend 24 heures d'hospitalisation, suivie d'une période de traitement (jusqu'à 40 semaines). Les participants qui terminent la période de traitement, y compris la visite de fin de traitement (EOT), se voient proposer de participer à l'étude d'extension mRNA-3705. Si le participant choisit de participer et répond aux critères d'éligibilité, il sera inscrit à l'étude de prolongation ; sinon, ils passeront à la partie de suivi de 2 ans de cette étude.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Moderna Clinical Trials Support Center
- Numéro de téléphone: 1-877-777-7187
- E-mail: clinicaltrials@modernatx.com
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Recrutement
- Children's Hospital at Westmead
-
Contact:
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Recrutement
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Chercheur principal:
- Heidi Peters
-
Contact:
- E-mail: jessica.yeo@mcri.edu.au
-
Contact:
- E-mail: heidi.peters@rch.org.au
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- Recrutement
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
Contact:
- Cheri Copithorne
- E-mail: cheri.robert@ahs.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Recrutement
- Hospital for Sick Children
-
Contact:
- Ashley Wilson
- E-mail: ashley.wilson@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espagne, 48903
- Recrutement
- Hospital Universitario Cruces
-
Contact:
- Arrate Gutierrez Piñeiro
- E-mail: arrate.gutierrezpineiro@osakidetza.eus
-
Madrid, Espagne, 28041
- Recrutement
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Espagne, 15706
- Recrutement
- CHUS - H. Clinico U. de Santiago
-
Contact:
- Laura Lopez Valverde
- E-mail: laura261lv@gmail.com
-
Sevilla, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Contact:
- Ana Muñoz
- E-mail: anamual@gmail.com
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
- Recrutement
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
-
-
-
-
Paris, France, 75015
- Recrutement
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Contact:
- Michaela Semeraro
- E-mail: michaela.semeraro@aphp.fr
-
-
-
-
-
Rotterdam, Pays-Bas, 3015 AA
- Recrutement
- Erasmus MC
-
Contact:
- E-mail: m.wagenmakers@erasmusmc.nl
-
Chercheur principal:
- Margreet Wagenmakers
-
Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Contact:
- E-mail: S.Michel-2@umcutrecht.nl
-
Chercheur principal:
- Sabine Fuchs
-
-
-
-
-
Birmingham, Royaume-Uni
- Actif, ne recrute pas
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Recrutement
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Contact:
- Laura Crowther
- E-mail: genetics.research@mft.nhs.uk
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- UCLA Medical Center
-
Contact:
- Kara Ha
- E-mail: ksha@mednet.ucla.edu
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
-
Contact:
- Hershonna Robinson
- E-mail: hsrobin@stanford.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Rebecca Madden
- E-mail: maddenr@chop.edu
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion clés :
- Le participant a un poids corporel ≥ 11,0 kilogrammes (kg) lors de la visite de sélection.
- Le participant a un diagnostic de MMA isolé dû à un déficit en MUT confirmé par des tests génétiques moléculaires.
- Le participant a un taux sérique / plasmatique de vitamine B12 égal ou supérieur à la limite inférieure de la normale (basée sur la plage de référence du laboratoire) confirmée au cours de la période de sélection. Pour les participants présentant un taux élevé de vitamine B12 sérique/plasmatique, le participant peut participer si, de l'avis de l'enquêteur, la cause de l'élévation est secondaire à la supplémentation en vitamine B12.
- Le participant ou son représentant légalement autorisé est disposé et capable de fournir un consentement éclairé et/ou un assentiment conformément aux réglementations locales et est disposé et capable de se conformer aux évaluations liées à l'étude.
- Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant 3 mois après la dernière administration du médicament à l'étude.
Critères d'exclusion clés :
- Le participant a un diagnostic de sous-types enzymatiques isolés de MMA cb1A, cb1B ou cb1D ou de déficit en méthylmalonyl-CoA épimérase ou de MMA combiné avec homocystinurie.
- Le participant a déjà reçu une thérapie génique pour le traitement de la MMA.
- Le participant a des antécédents de transplantation d'organes.
- Le participant a une condition médicale active, instable ou cliniquement significative non liée à l'AMM ou des antécédents de non-conformité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait potentialiser le risque lors de sa participation à cette étude, interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude ou limiter la participation du participant dans l'étude. Cela peut inclure, mais sans s'y limiter, des antécédents d'allergies alimentaires ou médicamenteuses pertinentes ; antécédents de maladies cardiovasculaires, nerveuses centrales, gastro-intestinales ou infectieuses ; antécédent de pathologie cliniquement significative ; et/ou antécédents de cancer.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: ARNm-3705
Les participants à la partie 1 recevront une dose d'ARNm-3705 basée sur le poids, administrée par voie intraveineuse (IV), une fois toutes les 2 semaines (Q2W) ou une fois toutes les 3 semaines (Q3W) jusqu'à 10 doses sur environ 40 semaines.
Les participants à la partie 2 recevront l'ARNm 3705 au niveau de dose et à la fréquence sélectionnés pendant 12 mois maximum.
|
Un liquide stérile pour injection
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Partie 1 : Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des TEAES liés au médicament à l'étude, des événements indésirables graves (EIG) et des TEAE conduisant à l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'à 144 semaines
|
Jusqu'à 144 semaines
|
Partie 2 : Fréquence annualisée des événements de décompensation métabolique (MDE)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
|
Référence jusqu'à la semaine 52
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Effet maximal observé (Emax) pour la mesure de l'acide méthylmalonique plasmatique après des administrations uniques et répétées d'ARNm-3705
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 40
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 40
|
Aire sous la courbe d'effet (AUEC) pour la mesure de l'acide méthylmalonique plasmatique après des administrations uniques et répétées d'ARNm-3705
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 40
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 40
|
Durée de la réponse pour la mesure de l'acide méthylmalonique plasmatique après des administrations uniques et répétées d'ARNm-3705
Délai: 0 (prédose) jusqu'à 336 heures après la dose
|
0 (prédose) jusqu'à 336 heures après la dose
|
Concentration maximale observée (Cmax) de l'ARNm de la méthylmalonyl-coenzyme A mutase (hMUT) humaine-3705
Délai: 0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) de l'ARNm hMUT-3705
Délai: 0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
Titre des anticorps anti-polyéthylène glycol (PEG)
Délai: 0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
0 (avant la dose) à 336 heures après la dose
|
Modification du taux sanguin d'acide méthylmalonique
Délai: Référence jusqu'à la semaine 40
|
Référence jusqu'à la semaine 40
|
Modification des taux sanguins d'acide 2-méthylcitrique (2-MC)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 40
|
Référence jusqu'à la semaine 40
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- mRNA-3705-P101
- 2020-004980-24 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur ARNm-3705
-
ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, Royaume-Uni
-
Sheba Medical CenterModernaTX, Inc.ComplétéCOVID-19 [feminine] | Infection par le SRAS CoV 2 | Pandémie de covid-19 | ImmunogénicitéIsraël
-
Umeå UniversityPas encore de recrutementCovid19 | Vaccination; Infection
-
University Medical Center GroningenActif, ne recrute pas
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ComplétéCovid19 | Infection par le SRAS-CoV2États-Unis