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단독 메틸말론산혈증이 있는 참가자에서 mRNA-3705의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

2024년 4월 30일 업데이트: ModernaTX, Inc.

메틸말로닐-CoA 뮤타아제 결핍으로 인한 고립성 메틸말론산혈증 환자에서 mRNA-3705의 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 글로벌, 1/2상, 공개 라벨, 용량 최적화 연구

이것은 methylmalonyl-coenzyme A (CoA) mutase (MUT) 결핍으로 인해 분리된 상승된 methylmalonic acid (MMA)가 있는 참가자의 mRNA-3705에 대한 연구입니다. 연구의 주요 목표는 mRNA-3705의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 2단계로 구성됩니다. 용량 최적화 단계에 이은 선택적 용량 확장 단계. 이 연구는 mRNA-3705의 다중 투여 및 투여 간격을 평가하도록 설계되었습니다.

두 단계 모두 적격성 확인 후 참가자는 관찰 기간(투약 전 48~72시간)에 들어가며 여기에는 24시간 입원 환자 입원이 포함된 후 치료 기간(최대 40주)이 포함됩니다. 치료 종료(EOT) 방문을 포함하여 치료 기간을 완료한 참가자에게 mRNA-3705 연장 연구에 대한 참여가 제공됩니다. 참가자가 참여하기로 선택하고 자격 기준을 충족하면 확장 연구에 등록됩니다. 그렇지 않으면 이 연구의 2년 추적 조사 부분으로 전환됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

63

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • 모병
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sabine Fuchs
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barakaldo, 스페인, 48903
      • Madrid, 스페인, 28041
        • 모병
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, 스페인, 15706
        • 모병
        • CHUS - H. Clinico U. de Santiago
        • 연락하다:
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • 연락하다:
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국, M13 9WL
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
        • 모병
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • 연락하다:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
  • 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자는 스크리닝 방문 시 체중이 ≥11.0kg(kg)입니다.
  • 참가자는 분자 유전자 검사로 확인된 MUT 결핍으로 인해 격리된 MMA 진단을 ​​받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 기간에 확인된 정상 하한치(실험실 참조 범위 기준)와 같거나 그 이상의 혈청/혈장 비타민 B12 수치를 가집니다. 혈청/혈장 비타민 B12 수치가 상승한 것으로 밝혀진 참가자의 경우, 연구자의 의견에 따라 상승 원인이 B12 보충에 이차적인 경우 참가자는 입장할 수 있습니다.
  • 참가자 또는 그/그녀의 법적 대리인은 현지 규정에 따라 정보에 입각한 동의 및/또는 승인을 제공할 의지와 능력이 있고 연구 관련 평가를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  • 가임기의 성적으로 활동적인 여성과 가임기의 성적으로 활동적인 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

주요 제외 기준:

  • 참가자는 분리된 MMA cb1A, cb1B 또는 cb1D 효소 하위 유형 또는 메틸말로닐-CoA 에피머라제 결핍 또는 호모시스틴뇨증과 결합된 MMA 진단을 ​​받았습니다.
  • 참여자는 이전에 MMA 치료를 위해 유전자 요법을 받은 적이 있습니다.
  • 참가자는 장기 이식 병력이 있습니다.
  • 참가자는 MMA와 관련되지 않은 활성, 불안정 또는 임상적으로 유의미한 의학적 상태를 가지고 있거나 조사자의 의견으로는 이 연구에 참여하는 동안 위험을 강화하거나 연구 결과의 해석을 방해하거나 참가자의 참여를 제한할 수 있는 비순응 이력이 있습니다. 연구에서. 여기에는 관련 음식 또는 약물 알레르기의 병력이 포함될 수 있지만 이에 국한되지 않습니다. 심혈관, 중추 신경계, 위장관 또는 전염병의 병력; 임상적으로 중요한 병리의 병력; 및/또는 암 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: mRNA-3705
파트 1의 참가자들은 체중 기반 용량의 mRNA-3705를 정맥 내(IV), 2주에 한 번(Q2W) 또는 3주에 한 번(Q3W), 약 40주에 걸쳐 최대 10회 투여받게 됩니다. 파트 2의 참가자는 최대 12개월 동안 선택된 용량 수준 및 빈도로 mRNA 3705를 투여받게 됩니다.
생물학적: mRNA-3705
주사용 멸균액
다른 이름들:
  • 인간을 암호화하는 변형된 mRNA
  • 메틸말로닐-코엔자임 A 뮤타제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1: 치료 후 이상반응(TEAE), 연구 약물 관련 TEAES, 심각한 이상반응(SAE) 및 치료 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 144주
최대 144주
2부: 대사 보상부전(MDE)의 연간 빈도
기간: 52주차까지의 기준선
52주차까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
MRNA-3705의 단일 및 반복 투여 후 혈장 메틸말론산 측정에 대한 최대 관찰 효과(Emax)
기간: 40주까지의 기준선
40주까지의 기준선
MRNA-3705의 단일 및 반복 투여 후 혈장 메틸말론산 측정을 위한 효과 곡선 아래 면적(AUEC)
기간: 40주까지의 기준선
40주까지의 기준선
MRNA-3705의 단회 및 반복 투여 후 혈장 메틸말론산 측정에 대한 반응 기간
기간: 0(투약 전) 투약 후 최대 336시간
0(투약 전) 투약 후 최대 336시간
인간 Methylmalonyl-Coenzyme A Mutase(hMUT) mRNA-3705의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
HMUT mRNA-3705의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
항-폴리에틸렌 글리콜(PEG) 항체의 역가
기간: 0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
0(투약 전) ~ 투약 후 336시간
혈중 메틸말론산 수치 변화
기간: 40주까지의 기준선
40주까지의 기준선
혈중 2-메틸구연산(2-MC) 수치 변화
기간: 40주까지의 기준선
40주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ModernaTX, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 6일

기본 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 5월 19일

처음 게시됨 (실제)

2021년 5월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • mRNA-3705-P101
  • 2020-004980-24 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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