Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia della NAC nei pazienti con TA-TMA

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è stato comunemente utilizzato come opzione potenzialmente curativa nel trattamento di varie neoplasie ematologiche. Tuttavia, può finire con gravi complicazioni in vari sistemi, incluso il sistema emostatico. La microangiopatia trombotica associata a HSCT (TA-TMA) è una malattia eterogenea e fatale osservata entro 100 giorni dal trapianto e si presenta con trombocitopenia, emolisi, insufficienza renale acuta, alterazioni dello stato mentale e coinvolgimento di altri organi. Poiché la fisiopatologia non è stata chiarita, non ci sono trattamenti consolidati per TA-TMA, diversi agenti sembrano avere risultati positivi. L'N-acetilcisteina (NAC) è una molecola piccola e semplice nata come farmaco generico quasi 40 anni fa. Da allora è stato approvato dalla FDA per molte indicazioni. Gli studi hanno mostrato che NAC riduce i multimeri del VWF plasmatico e le dimensioni multimeriche del VWF senza un effetto sul tempo di sanguinamento in vitro e in vivo, quindi proposto come possibile trattamento supplementare per la TTP. I ricercatori hanno condotto uno studio clinico prospettico per valutare la sicurezza e l'efficienza della NAC nei pazienti con TA-TMA.