Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NAC u pacjentów z TA-TMA

Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) jest powszechnie stosowany jako potencjalnie lecznicza opcja w leczeniu różnych nowotworów hematologicznych. Może jednak skończyć się poważnymi powikłaniami w różnych układach, w tym w układzie hemostatycznym. Mikroangiopatia zakrzepowa związana z HSCT (TA-TMA) jest heterogennym, śmiertelnym zaburzeniem obserwowanym w ciągu 100 dni po przeszczepie i objawia się trombocytopenią, hemolizą, ostrą niewydolnością nerek, zmianami stanu psychicznego i zajęciem innych narządów. Ponieważ patofizjologia nie została wyjaśniona, nie ma ustalonych metod leczenia TA-TMA, wydaje się, że kilka środków ma pomyślne wyniki. N-acetylocysteina (NAC) to mała, prosta cząsteczka, która pojawiła się jako lek generyczny prawie 40 lat temu. Od tego czasu został zatwierdzony przez FDA dla wielu wskazań. Badania wykazały, że NAC zmniejsza multimery VWF w osoczu i wielkość multimerów VWF bez wpływu na czas krwawienia in vitro i in vivo, dlatego zaproponowano jako możliwe leczenie uzupełniające TTP. Badacze przeprowadzili prospektywne badanie kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności NAC u pacjentów z TA-TMA.