Un estudio de seguridad y eficacia de NAC en pacientes con TA-TMA

El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) se ha utilizado comúnmente como una opción potencialmente curativa en el tratamiento de diversas neoplasias malignas hematológicas. Sin embargo, puede terminar con complicaciones graves en varios sistemas, incluido el sistema hemostático. La microangiopatía trombótica asociada al HSCT (TA-TMA) es un trastorno fatal y heterogéneo que se observa dentro de los 100 días posteriores al trasplante y se presenta con trombocitopenia, hemólisis, insuficiencia renal aguda, cambios en el estado mental y afectación de otros órganos. Dado que la fisiopatología no se ha aclarado, no existen tratamientos establecidos para TA-TMA, varios agentes parecen tener resultados exitosos. La N-acetilcisteína (NAC) es una molécula pequeña y simple que comenzó como un medicamento genérico hace casi 40 años. Desde entonces, ha sido aprobado por la FDA para muchas indicaciones. Los estudios demostraron que la NAC reduce los multímeros de FvW en plasma y el tamaño de los multímeros de FvW sin afectar el tiempo de sangrado in vitro e in vivo, por lo que se propone como un posible tratamiento complementario para la PTT. Los investigadores realizaron un ensayo clínico prospectivo para evaluar la seguridad y eficacia de NAC en pacientes con TA-TMA.