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Trapianto aploidentico con terapia immunosoppressiva pre-trapianto per pazienti con anemia falciforme

8 maggio 2026 aggiornato da: City of Hope Medical Center

Uno studio pilota sulla terapia immunosoppressiva pre-trapianto per trapianti aploidentici in pazienti con anemia falciforme

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e la tossicità di un regime di trattamento costituito da 2 cicli di terapia immunosoppressiva pre-trapianto seguita da regime preparativo mieloablativo e trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche da un donatore aploidentico in pazienti con anemia falciforme.

L'obiettivo generale di questo studio è espandere il pool di donatori per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche nell'anemia falciforme utilizzando donatori aploidentici e sviluppare un regime mieloablativo non tossico, con l'obiettivo di ottenere un chimerismo coerente del donatore utilizzando l'immunosoppressore pre-trapianto terapia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti riceveranno un trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche con il seguente condizionamento e prevenzione della GvHD:

Terapia immunosoppressiva pre-trapianto:

2 cicli di fludarabina e desametasone x 5 giorni per ciclo

Regime di condizionamento:

rATG al giorno x 3 giorni, Fludarabina al giorno x 6 giorni e Busulfan al giorno x 4 giorni

Profilassi GVHD:

Ciclofosfamide giorno +3 e +4, Tacrolimus e Micofenolato Mofetile

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anna B. Pawlowska, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Diagnosi: pazienti con anemia falciforme (Hgb SS o SB° talassemia) con Hgb S al basale superiore al 60%.
  • Stato della malattia:
  • Evento neurologico significativo (ictus) o qualsiasi deficit neurologico di durata > 24 ore; o aumento della velocità Doppler transcranica (>200 m/s).
  • Storia di uno o più episodi di sindrome toracica acuta (ACS) nei 2 anni precedenti l'arruolamento nonostante l'istituzione di misure di assistenza di supporto (es. terapia per l'asma e/o idrossiurea).
  • Storia di una o più crisi dolorose vaso-occlusive gravi all'anno nel periodo di 2 anni precedente l'arruolamento nonostante l'istituzione di misure di assistenza di supporto (ad esempio un piano di gestione del dolore e/o trattamento con idrossiurea).
  • Priapismo ricorrente che richiede terapia medica.
  • Osteonecrosi di due o più articolazioni nonostante l'istituzione di misure di assistenza di supporto.
  • Precedente trattamento con regolare terapia trasfusionale di RBC, definito come ricevere 8 o più trasfusioni all'anno per > 1 anno per prevenire complicanze cliniche vaso-occlusive (es. dolore, ictus e sindrome toracica acuta)
  • Reperto ecocardiografico di velocità del getto di rigurgito della valvola tricuspide (TRJ) ≥ 2,5 m/sec.
  • Da 1 a 30 anni.
  • Potenziale fertile: il trapianto potrebbe essere teratogeno e/o letale per il feto in via di sviluppo. Per questo motivo, le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione (metodo ormonale o barriera di controllo delle nascite o astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per sei mesi dopo la durata della partecipazione allo studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione allo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante.
  • Consenso informato/assenso: tutti i soggetti devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un consenso informato scritto.
  • Il ricevente deve avere un donatore correlato che sia genotipicamente aploidentico sui loci HLA-A, B, C e DRB1.
  • Non è disponibile alcun fratello compatibile HLA o donatore non imparentato compatibile 10/10.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia incontrollata inclusa infezione batterica, virale o fungina in corso o attiva.
  • I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali o terapie biologiche, chemioterapiche o radioterapiche concomitanti.
  • Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile a qualsiasi nel regime pre o post trapianto.
  • Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio.
  • I pazienti con qualsiasi tumore maligno attivo non sono ammissibili per questo studio, ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma.
  • Problema medico o disfunzione neurologica/psichiatrica che comprometterebbe la capacità del paziente di essere conforme al regime medico e di tollerare il trapianto o prolungherebbe il recupero ematologico che, secondo il ricercatore principale, esporrebbe il ricevente a un rischio inaccettabile.
  • Pregresso trapianto autologo o allogenico.
  • È disponibile per la donazione un donatore correlato o non correlato completamente HLA compatibile.
  • Non conformità: soggetti che, a parere dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali aploidentiche
Biologico: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
Trapianto di cellule staminali aploidentiche con terapia immunosoppressiva pre-trapianto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di eventi avversi inaccettabili definiti come uno qualsiasi dei seguenti eventi che si verificano dall'inizio della terapia immunosoppressiva pre-trapianto ai primi 100 giorni dopo l'HCT:
Lasso di tempo: 190 giorni
  • Tasso di morte per qualsiasi causa
  • Tasso di interruzione dello studio o ritiro anticipato

  • Tasso di fallimento dell'innesto

    • Il fallimento primario del trapianto è definito come il mancato raggiungimento di una conta dei neutrofili di 0,5 x 109/L prima del giorno +42 o chimerismo misto con mancato raggiungimento di <30% Hgb S all'elettroforesi dopo il giorno +180. Il fallimento secondario dell'innesto è definito come il recupero seguito da una perdita prolungata dell'innesto iniziale.

  • Tasso di tossicità non ematologiche di grado 4 secondo NCI CTCAE v4.03 che durano più di 21 giorni
190 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per l'attecchimento dei neutrofili del donatore
Lasso di tempo: 24 mesi
Giorno dell'attecchimento dei neutrofili: il primo di tre giorni consecutivi in ​​cui l'ANC è ≥0,5x109/L
24 mesi
Tempo per l'attecchimento delle piastrine del donatore
Lasso di tempo: 24 mesi
Giorno dell'attecchimento piastrinico: il primo giorno documentato in cui la conta piastrinica è >20x109/L non supportata da trasfusioni piastriniche per 7 giorni
24 mesi
Tasso di fallimento dell'innesto
Lasso di tempo: 24 mesi
Il fallimento primario del trapianto è definito come il mancato raggiungimento di una conta dei neutrofili di 0,5 x 109/L prima del giorno +42 o chimerismo misto con mancato raggiungimento di <30% Hgb S all'elettroforesi dopo il giorno +180. Il fallimento secondario dell'innesto è definito come il recupero seguito da una perdita prolungata dell'innesto iniziale.
24 mesi
Incidenza di GvHD acuta (grado II - IV) durante i primi 100 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
100 giorni dopo il trapianto
Incidenza di GvHD cronica
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Tasso di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi
• Sopravvivenza globale: il tempo dall'inizio della PTIS al decesso o all'ultimo follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
24 mesi
Tasso di sopravvivenza libera da eventi
Lasso di tempo: 24 mesi
• Sopravvivenza libera da eventi: il tempo dall'inizio della PTIS al decesso, gli eventi inaccettabili o l'ultimo follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
24 mesi
Tasso di sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 24 mesi
• Sopravvivenza libera da malattia: il tempo dall'HCT al decesso, al fallimento secondario del trapianto o all'ultimo follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
24 mesi
Ricostituzione immunitaria al giorno 100, 180 e 365
Lasso di tempo: 24 mesi
• Ricostituzione immunitaria: misurazione di CD3, CD4, CD8, CD11b, CD14, CD56, CD20/19, FoxP3+ Treg e sottoinsiemi di memoria.
24 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0 dall'inizio della terapia immunosoppressiva pre-trapianto a 24 mesi dopo il trapianto
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
24 mesi dopo il trapianto
Percentuale di chimerismo del donatore a 12 e 24 mesi dopo l'HCT
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi dopo HCT
12 e 24 mesi dopo HCT
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dolore utilizzando la scala di valutazione numerica o la scala di valutazione del dolore dei volti a 100 giorni, 6 mesi e 12 mesi dopo il trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni, 6 mesi e 12 mesi dopo il trapianto
100 giorni, 6 mesi e 12 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
City of Hope Medical Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anna B. Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 febbraio 2018

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 17182

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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