Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentisk transplantasjon med pre-transplantasjon immunsuppressiv terapi for pasienter med sigdcellesykdom

8. mai 2026 oppdatert av: City of Hope Medical Center

En pilotstudie av immunsuppressiv terapi før transplantasjon for haploidentiske transplantasjoner hos pasienter med sigdcellesykdom

Dette er en studie for å evaluere sikkerheten og toksisiteten til et behandlingsregime bestående av 2 sykluser med pre-transplantasjon immunsuppressiv terapi etterfulgt av myeloablativt preparativt regime og allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon fra en haploidentisk donor hos pasienter med sigdcellesykdom.

Det overordnede målet med denne studien er å utvide donorpoolen for hematopoetisk stamcelletransplantasjon ved sigdcellesykdom ved bruk av haploidentiske donorer, og å utvikle et ikke-toksisk, myeloablativt regime, med mål om å oppnå en konsistent donorkimerisme ved å bruke pre-transplantasjons immundempende middel. terapi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Alle pasienter vil motta en haploidentisk hematopoetisk stamcelletransplantasjon med følgende kondisjonering og GvHD-forebygging:

Immunsuppressiv behandling før transplantasjon:

2 sykluser med Fludarabin og Deksametason x 5 dager hver syklus

Kondisjonsregime:

rATG daglig x 3 dager, Fludarabin daglig x 6 dager og Busulfan daglig x 4 dager

GVHD profylakse:

Cyklofosfamid dag +3 og +4, takrolimus og mykofenolatmofetil

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
11

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anna B. Pawlowska, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Diagnose: Pasienter med sigdcelleanemi (Hgb SS eller SB° Thalassemia) med baseline Hgb S mer enn 60 %.
  • Sykdomsstatus:
  • Betydelig nevrologisk hendelse (slag) eller ethvert nevrologisk underskudd som varer > 24 timer; eller økt transkraniell dopplerhastighet (>200 m/s).
  • Anamnese med en eller flere episoder av akutt brystsyndrom (ACS) i 2-årsperioden før innskrivning til tross for institusjon av støttende omsorgstiltak (dvs. astmabehandling og/eller hydroksyurea).
  • Anamnese med en eller flere alvorlige vaso-okklusive smertekriser per år i 2-årsperioden før innmelding til tross for institusjon av støttende behandlingstiltak (dvs. en smertebehandlingsplan og/eller behandling med hydroksyurea).
  • Tilbakevendende priapisme som krever medisinsk behandling.
  • Osteonekrose i to eller flere ledd til tross for institusjon av støttende omsorgstiltak.
  • Tidligere behandling med vanlig RBC-transfusjonsterapi, definert som å motta 8 eller flere transfusjoner per år i > 1 år for å forhindre vaso-okklusive kliniske komplikasjoner (dvs. smerte, hjerneslag og akutt brystsyndrom)
  • Ekkokardiograffunn av trikuspidalklaffregurgitasjonsjet (TRJ) hastighet ≥ 2,5 m/sek.
  • Alder 1 til 30.
  • Barnebærende potensial - Transplantasjon kan være teratogent og/eller dødelig for det utviklende fosteret. Av denne grunn må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon eller avholdenhet) før studiestart og i seks måneder etter varigheten av studiedeltakelsen. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i forsøket, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  • Informert samtykke/samtykke: Alle forsøkspersoner må ha evnen til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykke.
  • Mottakeren må ha en beslektet donor som er genotypisk haploidentisk på HLA-A, B, C og DRB1 loci.
  • Ingen HLA-matchede søsken eller 10/10-matchede urelaterte donorer er tilgjengelig.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ukontrollert sykdom inkludert pågående eller aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon.
  • Pasienter får kanskje ikke andre undersøkelsesmidler, eller samtidig biologisk, kjemoterapi eller strålebehandling.
  • Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som noen i pre- eller post-transplantasjonsregimet.
  • Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien.
  • Pasienter med noen aktiv malignitet er ikke kvalifisert for denne studien, bortsett fra ikke-melanom hudkreft.
  • Medisinsk problem eller nevrologisk/psykiatrisk dysfunksjon som vil svekke pasientens evne til å følge det medisinske regimet og tolerere transplantasjon eller forlenge hematologisk bedring som etter hovedforskerens mening vil sette mottakeren i en uakseptabel risiko.
  • Tidligere autolog eller allogen transplantasjon.
  • Fullstendig HLA-matchet relatert eller urelatert donor er tilgjengelig for donasjon.
  • Manglende etterlevelse: Forsøkspersoner som etter etterforskerens oppfatning kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Haploidentisk stamcelletransplantasjon
Biologisk: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Haploidentisk stamcelletransplantasjon med pre-transplantasjon immunsuppressiv terapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av uakseptable bivirkninger som er definert som noen av følgende hendelser som oppstår fra starten av pre-transplantasjons immunsuppressiv behandling til de første 100 dagene etter HCT:
Tidsramme: 190 dager
  • Dødsrate uansett årsak
  • Frekvens for studieavbrudd eller tidlig tilbaketrekking

  • Frekvens for graftsvikt

    • Primær graftsvikt er definert som manglende oppnåelse av et nøytrofiltall på 0,5 x 109/L før dag +42 eller blandet kimerisme med manglende oppnåelse av <30 % Hgb S på elektroforese etter dag +180. Sekundær graftsvikt er definert som restitusjon etterfulgt av et vedvarende tap av initial graft.

  • Frekvens for grad 4 ikke-hematologisk toksisitet per NCI CTCAE v4.03 som varer mer enn 21 dager
190 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
På tide å donere nøytrofile engraftment
Tidsramme: 24 måneder
Dag for nøytrofile engraftment: Den første av tre påfølgende dager der ANC er ≥0,5x109/L
24 måneder
På tide å transplantere blodplater
Tidsramme: 24 måneder
Dag for blodplatetransplantasjon: Den første dokumenterte dagen hvor blodplateantallet er >20x109/L uten støtte av blodplatetransfusjoner i 7 dager
24 måneder
Frekvens for graftsvikt
Tidsramme: 24 måneder
Primær graftsvikt er definert som manglende oppnåelse av nøytrofiltall på 0,5 x 109/L før dag +42 eller blandet kimerisme med manglende oppnåelse av <30 % Hgb S på elektroforese etter dag +180. Sekundær graftsvikt er definert som restitusjon etterfulgt av et vedvarende tap av initial graft.
24 måneder
Forekomst av akutt GvHD (grad II - IV) i løpet av de første 100 dagene etter transplantasjon
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
100 dager etter transplantasjon
Forekomst av kronisk GvHD
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder
• Total overlevelse: tiden fra start av PTIS til død, eller siste oppfølging, avhengig av hva som kommer først.
24 måneder
Begivenhetsfri overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder
• Hendelsesfri overlevelse: tiden fra starten av PTIS til døden, de uakseptable hendelsene, eller siste oppfølging, avhengig av hva som kommer først.
24 måneder
Sykdomsfri overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder
• Sykdomsfri overlevelse: tiden fra HCT til død, sekundær graftsvikt eller siste oppfølging, avhengig av hva som kommer først.
24 måneder
Immunrekonstitusjon på dag 100, 180 og 365
Tidsramme: 24 måneder
• Immunrekonstitusjon: måling av CD3, CD4, CD8, CD11b, CD14, CD56, CD20/19, FoxP3+ Treg og minneundergrupper.
24 måneder
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0 fra start av immunsuppressiv behandling før transplantasjon til 24 måneder etter transplantasjon
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
24 måneder etter transplantasjon
Prosent av donorkimerisme ved 12 og 24 måneder etter HCT
Tidsramme: 12 og 24 måneder etter HCT
12 og 24 måneder etter HCT
Endring fra baseline i smertescore ved bruk av numerisk vurderingsskala eller Faces Pain Rating Scale 100 dager, 6 måneder og 12 måneder etter transplantasjon
Tidsramme: 100 dager, 6 måneder og 12 måneder etter transplantasjon
100 dager, 6 måneder og 12 måneder etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
City of Hope Medical Center

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Anna B. Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. februar 2018

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 17182

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger