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Una prova a lungo termine che indaga la sicurezza e l'efficacia di TransCon hGH nei bambini con deficit di ormone della crescita che hanno completato una precedente sperimentazione clinica TransCon hGH (enliGHten)

12 aprile 2024 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: uno studio multicentrico, di fase 3, a lungo termine, in aperto che indaga la sicurezza e l'efficacia di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana nei bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD) che hanno completato una precedente sperimentazione clinica di TransCon hGH

Uno studio multicentrico, di fase 3, di estensione a lungo termine di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana a bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD) che hanno precedentemente partecipato a uno studio di fase 3 TransCon hGH. Saranno inclusi circa 300 bambini (maschi e femmine) con GHD. Tutti i partecipanti allo studio riceveranno TransCon hGH. Si tratta di una sperimentazione globale che sarà condotta, ma non solo, negli Stati Uniti, in Polonia, Bulgaria, Ucraina, Armenia, Russia e Australia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

298

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Izhevsk, Federazione Russa, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Federazione Russa, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Federazione Russa, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Federazione Russa, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Federazione Russa, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Federazione Russa, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polonia, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ucraina
      • Kharkiv, Ucraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ucraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini che hanno completato un precedente studio TransCon hGH di fase 3
  2. Bambini che non hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio nella sperimentazione precedente
  3. Consenso informato scritto, firmato e informato del genitore o del tutore legale del soggetto e assenso scritto del soggetto come richiesto dall'IRB/HREC/IEC

Criteri di esclusione:

  1. Diabete mellito scarsamente controllato (HbA1c ≥ 8,0%) o complicanze diabetiche
  2. Evidenza di epifisi chiuse, definita come età ossea > 14,0 anni per le femmine o > 16,0 anni per i maschi
  3. Condizioni mediche gravi salvo approvazione da parte di un esperto medico
  4. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco di prova
  5. Probabilmente non conforme rispetto alla condotta processuale (riguardo al soggetto e/o al genitore/tutore legale/tutore)
  6. Gravidanza
  7. Qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di completare la partecipazione o di seguire il programma dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Droga: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità a lungo termine]
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Sicurezza e tollerabilità a lungo termine del trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH).
Fino alla settimana 208

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata per visita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Velocità di altezza annualizzata (AHV) per visita con dosaggio a lungo termine del trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Fino alla settimana 208
Scheda di sicurezza IGF-1 per visita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Punteggio di deviazione standard (SDS) del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) per visita con dosaggio a lungo termine di trattamento settimanale con lonapegsomatropina alla settimana 13, settimana 52, settimana 104, settimana 156 e settimana 208. IGF-1 SDS è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto del livello medio di IGF-1 per un bambino della stessa età e sesso. L'intervallo target per IGF-1 SDS era compreso tra 0 e +2. Una SDS IGF-1 pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Se l'IGF-1 SDS è < 0, il punteggio negativo indica un IGF-1 inferiore all'IGF-1 medio per un bambino della stessa età e sesso. Se l'IGF-1 SDS è > 0, il punteggio positivo indica un IGF-1 superiore alla media dell'IGF-1 per un bambino della stessa età e sesso. Un punteggio positivo di IGF-1 SDS indica un risultato migliore.
Fino alla settimana 208
SDS altezza: modifica rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) rispetto al basale con dosaggio a lungo termine di trattamento settimanale con lonapegsomatropina alla settimana 13, settimana 52, settimana 104, settimana 156 e settimana 208. L'altezza SDS è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto dell'altezza media per età e sesso. Un punteggio di deviazione standard pari a 0 equivale alla media della popolazione. Se la SDS altezza è < 0, il punteggio negativo indica un'altezza inferiore all'altezza media per un bambino della stessa età e sesso. Se la SDS altezza è > 0, il punteggio positivo indica un'altezza superiore all'altezza media per un bambino della stessa età e sesso. Una variazione positiva rispetto al basale nell'SDS dell'altezza indica risultati migliori.
Fino alla settimana 208

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Direttore dello studio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

21 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

17 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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