Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Estensione in aperto dell'etichetta per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ZYN002 in bambini e adolescenti con FXS

21 maggio 2026 aggiornato da: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ZYN002 somministrato come gel transdermico a bambini e adolescenti con sindrome dell'X fragile - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 è un cannabidiolo prodotto farmaceuticamente sviluppato come un gel trasparente che può essere applicato sulla pelle (chiamato rilascio transdermico).

Il gel verrà applicato sulla pelle pulita, asciutta e intatta delle spalle e/o della parte superiore delle braccia.

I partecipanti agli studi ZYN2-CL-016 e ZYN2-CL-033 che soddisfano i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione per lo studio ZYN2-CL-017 sono idonei.

I genitori/tutori applicheranno il gel in studio due volte al giorno per il periodo di trattamento di 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di un'estensione in aperto, studio multicentrico, per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del cannabidiolo somministrato come ZYN002, un gel transdermico, per il trattamento di pazienti bambini e adolescenti con sindrome dell'X fragile (FXS). I pazienti maschi e femmine con FXS saranno trattati per un massimo di 12 mesi. Saranno arruolati fino a 450 pazienti maschi e femmine, di età compresa tra 3 e 18 anni.

I genitori/tutori applicheranno il gel in studio due volte al giorno per il periodo di trattamento di 52 settimane.

I partecipanti allo studio ZYN-CL-016 che pesano meno o uguale a 35 kg riceveranno 1 bustina di ZYN002, applicata ogni 12 ore (± 2 ore).

I partecipanti allo studio ZYN-CL-016 che pesano più di 35 kg riceveranno 2 bustine di ZYN002, applicate ogni 12 ore (± 2 ore).

I partecipanti allo studio ZYN-CL-033 che pesano meno o uguale a 30 kg riceveranno 1 bustina di ZYN002, applicata ogni 12 ore (± 2 ore).

I partecipanti allo studio ZYN-CL-033 che pesano più di 30 kg riceveranno 2 bustine di ZYN002, applicate ogni 12 ore (± 2 ore).

I partecipanti allo studio ZYN-CL-033 che pesano più di 50 kg riceveranno 3 bustine di ZYN002, applicate ogni 12 ore (± 2 ore).

A discrezione dello sperimentatore e con l'approvazione del monitor medico, la dose può essere aumentata a un totale di 6 bustine al giorno o ridotta a un totale di 2 bustine al giorno in qualsiasi momento dopo il primo mese di trattamento.

I partecipanti il ​​cui peso cambia durante il corso dello studio possono avere le loro dosi modificate a discrezione dello sperimentatore durante o dopo la visita del mese 1, o ridotte a causa di problemi di tollerabilità a discrezione dello sperimentatore.

I partecipanti che stanno assumendo farmaci antiepilettici possono avere una o due settimane aggiuntive di trattamento dopo il periodo di trattamento di 52 settimane per ridurre gradualmente il trattamento in studio.

Verranno raccolti campioni di sangue per l'analisi di sicurezza di ZYN002. Inoltre, ai genitori/tutori verrà chiesto di compilare alcuni questionari. Ci saranno altri questionari e scale che saranno completati presso la sede dal medico dello studio e/o con il partecipante e i suoi genitori/tutori.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
476

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nuova Zelanda
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Regno Unito, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Stati Uniti, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha partecipato allo studio ZYN2-CL-016 o allo studio Zyn2-CL-033.
  • I pazienti e i genitori/tutori acconsentono a rispettare tutte le restrizioni dello studio e a rispettare tutte le procedure dello studio.
  • I pazienti e i genitori/tutori devono essere adeguatamente informati della natura, dei rischi dello studio e fornire il consenso informato scritto prima dell'arruolamento in ZYN2-CL-017.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, i pazienti e i genitori/caregiver sono affidabili e sono disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo a tutte le visite designate

Criteri di esclusione:

  • Il paziente sta ricevendo farmaci sperimentali (non ZYN002) o utilizza dispositivi sperimentali.
  • Il paziente ha un evento avverso grave (SAE) in corso o ha subito un SAE in ZYN2-CL-016 o ZYN2-CL-033, che secondo l'opinione dello sperimentatore dovrebbe escluderlo dalla partecipazione.
  • Donne in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza; donne in età fertile e pazienti di sesso maschile con un partner in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per la durata della terapia e per tre mesi dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Pazienti con livelli di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale ≥ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o con livelli di fosfatasi alcalina ≥ 3 volte l'ULN come determinato dai laboratori di sicurezza del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ZYN002
ZYN002 - Gel transdermico al cannabidiolo
Droga: ZYN002 - Gel transdermico al cannabidiolo
Prodotto farmaceuticamente. Cannabidiolo formulato come gel trasparente (consegna transdermica)
Altri nomi:
  • Gel transdermico al cannabidiolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di ZYN002 somministrata come formulazione di gel transdermica.
Lasso di tempo: Fino a 96 mesi.
La valutazione della sicurezza includerà la raccolta di eventuali eventi avversi emergenti del trattamento
Fino a 96 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia a lungo termine di ZYN002 nel trattamento dei sintomi di FXS.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla fine del trattamento
Variazione rispetto al basale (ultima valutazione prima della prima dose di ZYN002) nei punteggi della sottoscala ABC-CFXS.
Passaggio dal basale alla fine del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 novembre 2018

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ZYN2-CL-017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome dell'X fragile

Prove cliniche su ZYN002 - Gel transdermico al cannabidiolo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni