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Trapianto di cellule staminali per disturbi immunologici o istiocitici

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per pazienti con disturbi immunologici o istiocitici utilizzando un regime preparatorio non mieloablativo per ottenere un chimerismo misto stabile

Questo studio verifica i risultati clinici di un regime preparatorio di fludarabina (FLU), globulina antitimocitica (ATG)/o Campath e melfalan; seguito da trapianto di cellule staminali ematopoietiche e un regime post-trapianto di ciclosporina A (CsA) in pazienti con disturbi immunologici o istiocitici. I ricercatori ipotizzano che questo regime avrà un effetto positivo sull'attecchimento post-trapianto e sull'incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).

I pazienti saranno randomizzati biologicamente in uno dei 3 bracci in base alla disponibilità del donatore: (a) donatore di fratelli con corrispondenza genotipica dell'antigene leucocitario umano (HLA), (b) donatore di cellule staminali del sangue periferico non imparentato con corrispondenza fenotipica HLA, (c) due HLA 0-2 donatori di sangue del cordone ombelicale non consanguinei non corrispondenti (doppio cordone).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima del trapianto, i soggetti riceveranno Melfalan, Fludarabina e Anti-Thymocyte Globulin (ATG) o Campath. Questi tre farmaci vengono somministrati ai soggetti per aiutare le nuove cellule staminali a prendere e crescere. Il giorno del trapianto, i soggetti riceveranno cellule staminali trasfuse tramite catetere endovenoso (IV).

Dopo il trapianto di cellule staminali, ai soggetti verrà somministrata ciclosporina A (CsA) e micofenolato mofetile (MMF) per ridurre il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite, la complicanza che si verifica quando le cellule staminali del donatore reagiscono contro il paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 35 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con immunodeficienze o disturbi istiocitici di età compresa tra 0 e 35 anni con un donatore di cellule staminali accettabile e caratteristiche della malattia definite da quanto segue:

  • Pazienti con disturbi istocitici (linfoistiocitosi emofagocitica di qualsiasi eziologia e istiocitosi a cellule di Langerhans refrattaria) che non soddisfano i criteri di ammissibilità per una procedura di trapianto mieloablativo
  • Pazienti con disturbi da immunodeficienza in cui la funzione immunitaria residua potrebbe non richiedere un regime preparativo mieloablativo completo o il paziente non è idoneo per un regime preparativo mieloablativo standard (qualsiasi forma di immunodeficienza combinata grave [SCID] o altra immunodeficienza con difetto delle cellule T)
  • Pazienti con disturbi da immunodeficienza che hanno avuto esito sfavorevole con i trapianti di cellule staminali mieloablative (incluse, ma non limitate a, immunodeficienza comune variabile [CVID], sindrome di Wiskott Aldrich [WAS] se > 5 anni di età, atassia teleangectasia)
  • Pazienti con immunodeficienze o disturbi istocitici che richiedono un secondo trapianto di cellule staminali (SCT) per qualsiasi motivo

Criteri di esclusione:

  • Punteggio delle prestazioni Karnofsky o Lansky <70
  • Tasso di filtrazione glomerulare (VFG) <30% previsto
  • Funzionalità cardiaca <50% normale all'ecocardiogramma
  • Creatinina sierica > 2 volte normale per età/peso
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Infezione grave attiva che non ha avuto un adeguato corso di terapia pre-SCT. Qualsiasi paziente con sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o complesso correlato all'AIDS (ARC) o sieropositività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio 1 - Donatore di fratelli compatibili
Trapianto di cellule staminali: antigene leucocitario umano (HLA) donatore di pari livello genotipico e pre-trattamento con fludarabina, melfalan, globulina anti-timocita o Campath 1H e post-trattamento con ciclosporina A, micofenolato mofetile e immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Procedura: Trapianto di cellule staminali
IV il giorno 0
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali emopoietiche
Droga: Fludarabina
30mg/m^2 IV dal giorno -7 al giorno -3
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Melfalan
140 mg/m^2 IV Giorno -1
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Globulina anti-timocita (ATG)
30 mg/kg EV dal giorno -5 al giorno -1
Altri nomi:
  • ATGAM
Droga: Campata 1H
0,2 mg/kg EV X 5 giorni (usata in alternativa alla globulina antitimocitaria (ATG) se non è in grado di tollerare l'ATG) Dal giorno -10 al giorno -6
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg EV ogni 12 ore (adulti) o ogni 8 ore (bambini 200 mg/l giorno -3 fino al giorno +180 quando, in assenza di GVHD, la dose sarà ridotta del 10% a settimana a partire dal giorno 181
Droga: Micofenolato mofetile
15 mg/kg EV o bid per via orale e interrotto il giorno +45 a meno che non sia presente GVHD
Altri nomi:
  • CellCept
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
500 mg/kg EV settimanalmente a partire dal giorno +7 fino al giorno +100
Comparatore attivo: Braccio 2 - Donatore non imparentato compatibile
Trapianto di cellule staminali: donatore di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) non imparentato con fenotipo HLA e pre-trattamento con fludarabina, melfalan, globulina anti-timocita o Campath 1H e post-trattamento con ciclosporina A, micofenolato mofetile e immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Procedura: Trapianto di cellule staminali
IV il giorno 0
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali emopoietiche
Droga: Fludarabina
30mg/m^2 IV dal giorno -7 al giorno -3
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Melfalan
140 mg/m^2 IV Giorno -1
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Globulina anti-timocita (ATG)
30 mg/kg EV dal giorno -5 al giorno -1
Altri nomi:
  • ATGAM
Droga: Campata 1H
0,2 mg/kg EV X 5 giorni (usata in alternativa alla globulina antitimocitaria (ATG) se non è in grado di tollerare l'ATG) Dal giorno -10 al giorno -6
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg EV ogni 12 ore (adulti) o ogni 8 ore (bambini 200 mg/l giorno -3 fino al giorno +180 quando, in assenza di GVHD, la dose sarà ridotta del 10% a settimana a partire dal giorno 181
Droga: Micofenolato mofetile
15 mg/kg EV o bid per via orale e interrotto il giorno +45 a meno che non sia presente GVHD
Altri nomi:
  • CellCept
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
500 mg/kg EV settimanalmente a partire dal giorno +7 fino al giorno +100
Comparatore attivo: Braccio 3 - Donatori a doppio cordone non corrispondenti
Trapianto di cellule staminali: due donatori di sangue cordonale non imparentati con antigene HLA 0-2 non imparentati (doppio cordone) e pre-trattamento con fludarabina, melfalan, globulina anti-timocita o Campath 1H e post-trattamento con ciclosporina A, micofenolato mofetile e immunoglobulina endovenosa (IVIG) )
Procedura: Trapianto di cellule staminali
IV il giorno 0
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali emopoietiche
Droga: Fludarabina
30mg/m^2 IV dal giorno -7 al giorno -3
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Melfalan
140 mg/m^2 IV Giorno -1
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Globulina anti-timocita (ATG)
30 mg/kg EV dal giorno -5 al giorno -1
Altri nomi:
  • ATGAM
Droga: Campata 1H
0,2 mg/kg EV X 5 giorni (usata in alternativa alla globulina antitimocitaria (ATG) se non è in grado di tollerare l'ATG) Dal giorno -10 al giorno -6
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg EV ogni 12 ore (adulti) o ogni 8 ore (bambini 200 mg/l giorno -3 fino al giorno +180 quando, in assenza di GVHD, la dose sarà ridotta del 10% a settimana a partire dal giorno 181
Droga: Micofenolato mofetile
15 mg/kg EV o bid per via orale e interrotto il giorno +45 a meno che non sia presente GVHD
Altri nomi:
  • CellCept
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
500 mg/kg EV settimanalmente a partire dal giorno +7 fino al giorno +100

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con chimerismo misto
Lasso di tempo: Giorno 100
>10% di cellule donatrici al giorno 100
Giorno 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di chimerismo donatore a 100 giorni
Lasso di tempo: Giorno 100
La percentuale di midollo osseo e cellule del sangue del ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 100
Percentuale di chimerismo donatore a 180 giorni
Lasso di tempo: Giorno 180
La percentuale di midollo osseo e cellule del sangue del ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 180
Percentuale di chimerismo donatore a 365 giorni
Lasso di tempo: Giorno 365
La percentuale di midollo osseo e cellule del sangue del ricevente che sono di origine del donatore.
Giorno 365
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado 2-4
Lasso di tempo: Giorno 100
La malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) è una reazione che si verifica entro i primi 100 giorni dopo il trapianto in cui le cellule T del trapianto del donatore attaccano la pelle, il tratto gastrointestinale, il fegato e altri organi del ricevente (ospite). La gravità di aGVHD è classificata su una scala da 1 a 4 con il numero più alto che rappresenta la malattia più grave.
Giorno 100
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado 3-4
Lasso di tempo: Giorno 100
La malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) è una reazione che si verifica entro i primi 100 giorni dopo il trapianto in cui le cellule T del trapianto del donatore attaccano la pelle, il tratto gastrointestinale, il fegato e altri organi del ricevente (ospite). La gravità di aGVHD è classificata su una scala da 1 a 4 con il numero più alto che rappresenta la malattia più grave.
Giorno 100
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno
La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una reazione che si sviluppa tipicamente da 3 a 6 mesi dopo il trapianto in cui le cellule T dell'innesto del donatore attaccano la pelle, il tratto gastrointestinale, il fegato e altri organi del ricevente (ospite).
6 mesi e 1 anno
Numero di soggetti vivi a 100 giorni
Lasso di tempo: Giorno 100
Giorno 100
Numero di soggetti vivi a un anno
Lasso di tempo: Giorno 365
Giorno 365
Confronta la qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Pretrapianto, 1 anno, 2 anni e 5 anni
Pretrapianto, 1 anno, 2 anni e 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

15 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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