Studio di fase I/II di KRN7000 in pazienti con infezione da epatite C cronica

Sperimentazione di fase I/II di KRN7000 in pazienti con epatite cronica C.

Questo studio è uno studio multicentrico in doppio cieco randomizzato controllato con placebo di fase I/II di aumento della dose. Il protocollo è condotto nei Paesi Bassi, in Belgio e in Germania. I pazienti con epatite cronica C che hanno soddisfatto i criteri di inclusione sono assegnati a ricevere a-GalCer (KRN7000 ((2S, 3S, 4R)-1-O-(a-D-galattopiranosil)-N-hexacosanoyl-2-amino-1,3, 4-ottadecanetriolo), Kirin Pharmaceutical Co., Ltd., Gunma, Giappone) o placebo per via endovenosa, tre volte a intervalli di 4 settimane. Vengono inserite coorti di 12 pazienti a ciascuno dei tre livelli di dose (0,1, 1 e 10 mg/kg di peso corporeo). Tre pazienti per livello di dose sono randomizzati al braccio placebo.

L'escalation della dose alla coorte successiva viene decisa dopo la valutazione da parte di un comitato di revisione della sicurezza di tutti i dati sulla sicurezza raccolti su tutti i pazienti che avevano completato 3 settimane dopo la prima iniezione nella coorte della dose precedente. Dopo il completamento di 8 settimane di trattamento, con iniezioni a 0, 4 e 8 settimane, i pazienti vengono monitorati senza ulteriore terapia per ulteriori 16 settimane.

Obiettivi dello studio: L'obiettivo dello studio è valutare e confrontare la sicurezza e la tollerabilità di 3 dosi crescenti di a-GalCer. Il parametro primario di efficacia è la risposta alla fine del trattamento, basata sui livelli sierici di acido ribonucleico del virus dell'epatite C (HCV RNA). Come parametro secondario di efficacia vengono valutati i livelli sierici di ALT. Ulteriori obiettivi dello studio sono valutare l'effetto di a-GalCer sulle citochine sieriche IFNg e TNFa e sulle cellule iNKT.