KRN7000:n vaiheen I/II koe potilailla, joilla on krooninen hepatiitti C -infektio

KRN7000:n vaiheen I/II tutkimus potilailla, joilla on krooninen hepatiitti C.

Tämä tutkimus on satunnaistettu satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu vaihe I/II vaiheen I/II monikeskustutkimus. Protokolla toteutetaan Hollannissa, Belgiassa ja Saksassa. Kroonista C-hepatiittia sairastaville potilaille, jotka täyttivät sisällyttämiskriteerit, määrätään saamaan a-GalCer (KRN7000 ((2S, 3S, 4R)-1-O-(a-D-galaktopyranosyyli)-N-heksakosanoyyli-2-amino-1,3, 4-oktadekaanitrioli), Kirin Pharmaceutical Co., Ltd., Gunma, Japani) tai lumelääkettä suonensisäisesti, kolme kertaa 4 viikon välein. 12 potilaan kohortti syötetään kullakin kolmella annostasolla (0,1, 1 ja 10 mg/kg ruumiinpainoa). Kolme potilasta annostasoa kohden satunnaistetaan lumelääkeryhmään.

Annoksen nostaminen seuraavaan kohorttiin päätetään sen jälkeen, kun turvallisuusarviointilautakunta on arvioinut kaikki turvallisuustiedot, jotka on kerätty kaikista potilaista, jotka olivat saaneet 3 viikkoa ensimmäisen injektion jälkeen edellisessä annoskohortissa. 8 viikon hoidon päätyttyä 0, 4 ja 8 viikon injektioilla potilaita seurataan ilman lisähoitoa vielä 16 viikon ajan.

Tutkimuksen tavoitteet: Tutkimuksen tavoitteena on arvioida ja vertailla kolmen nousevan a-GalCer-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä. Ensisijainen tehokkuusparametri on vaste hoidon lopussa, joka perustuu seerumin hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (HCV RNA) tasoihin. Toissijaisena tehokkuusparametrina seerumin ALT-tasot arvioidaan. Tutkimuksen lisätavoitteina on arvioida a-GalCerin vaikutusta seerumin sytokiineihin IFNg ja TNFa sekä iNKT-soluihin.