Faza I/II Badanie KRN7000 u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C

Badanie I/II fazy KRN7000 u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C.

To badanie jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem fazy I/II z eskalacją dawki. Protokół prowadzony jest w Holandii, Belgii i Niemczech. Pacjenci z przewlekłym zapaleniem wątroby typu C, którzy spełnili kryteria włączenia, otrzymują a-GalCer (KRN7000 ((2S, 3S, 4R)-1-O-(a-D-galaktopiranozylo)-N-heksakozanoilo-2-amino-1,3, 4-oktadekanetriol), Kirin Pharmaceutical Co., Ltd., Gunma, Japonia) lub placebo dożylnie, trzykrotnie w odstępach 4 tygodni. Kohorty 12 pacjentów wprowadza się dla każdego z trzech poziomów dawek (0,1, 1 i 10 mg/kg masy ciała). Trzech pacjentów na każdy poziom dawki jest losowo przydzielanych do ramienia placebo.

Decyzja o zwiększeniu dawki do następnej kohorty została podjęta po ocenie przez komisję bezpieczeństwa wszystkich danych dotyczących bezpieczeństwa zebranych od wszystkich pacjentów, którzy ukończyli 3 tygodnie po pierwszym wstrzyknięciu w kohorcie poprzedniej dawki. Po zakończeniu 8 tygodni leczenia, z iniekcjami w 0, 4 i 8 tygodniu, pacjenci są monitorowani bez dalszej terapii przez dodatkowe 16 tygodni.

Cele badania: Celem badania jest ocena i porównanie bezpieczeństwa i tolerancji 3 rosnących dawek a-GalCer. Podstawowym parametrem skuteczności jest odpowiedź pod koniec leczenia, określona na podstawie poziomu kwasu rybonukleinowego (RNA HCV) w surowicy wirusa zapalenia wątroby typu C. Jako drugorzędowy parametr skuteczności ocenia się poziomy ALT w surowicy. Dalszymi celami badania jest ocena wpływu a-GalCer na cytokiny w surowicy IFNg i TNFa oraz na komórki iNKT.