Studio di Crenolanib per il trattamento di pazienti con GIST avanzato con mutazioni e delezioni correlate a D842 nel gene PDGFRA

Criterio di inclusione

• Maschio o femmina, di qualsiasi razza o etnia
• Età 18 anni o più
• Aspettativa di vita superiore a 12 settimane
• Paziente in grado e disposto a fornire il consenso informato
• Funzionalità epatica normale, definita come AST e ALT ≤2,5x ULN e bilirubina totale ≤2x ULN.
• Creatinina totale ≤ 1,5x ULN
• Stato delle prestazioni ECOG 0 - 2 (Appendice II)
• I pazienti devono avere un GIST confermato istologicamente o citologicamente con mutazione o delezione correlata a D842 sul gene PDGFRA
• I pazienti devono avere una malattia misurabile, definita come almeno una lesione che può essere accuratamente misurata in almeno una dimensione (diametro più lungo da registrare) come >20 mm con tecniche convenzionali o come >10 mm con scansione TC spirale. Vedere la sezione 10.1.2 per la valutazione della malattia misurabile.
• I pazienti devono essersi ripresi da qualsiasi terapia precedente e aver completato almeno 5 emivite della terapia precedente o devono essere trascorse 2 settimane dal trattamento precedente

Criteri di esclusione

• Paziente incapace di fornire il consenso informato
• Stato delle prestazioni ECOG > 2
• Qualsiasi terapia antitumorale concomitante, immunoterapia o terapia ormonale.
• Qualsiasi altro agente sperimentale assunto entro 2 settimane dall'inizio del farmaco in studio o se il farmaco in studio inizierà entro 5 emivite dalla terapia precedente
• Pazienti con epatite B o C nota o attiva; cirrosi epatica.
• Pazienti con infezioni fungine, virali e batteriche attive
• Test di gravidanza siero positivo
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Pazienti che assumono farmaci concomitanti che inducono o inibiscono il CYP3A4 (Appendice III)
• Pazienti con patologie mediche concomitanti gravi e/o incontrollate che, a parere dello sperimentatore, potrebbero causare rischi inaccettabili per la sicurezza o compromettere la conformità al protocollo, ad es. compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento dei farmaci in studio