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Studio con SAR302503 in pazienti con policitemia vera o trombocitemia essenziale

3 marzo 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio randomizzato di fase II, in aperto, sull'efficacia e la sicurezza del SAR302503 somministrato per via orale in pazienti con policitemia vera (PV) o trombocitemia essenziale (ET) che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea

Obiettivo primario:

  • Fase di determinazione della dose: valutare l'efficacia di dosi orali giornaliere di 100, 200 e 400 mg di SAR302503 in pazienti con PV e TE che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea (secondo i criteri di European LeukemiaNet) per:

    • Induzione dell'assenza di flebotomia e di un ematocrito inferiore al 45% per un minimo di 3 mesi in pazienti con policitemia vera, e
    • Riduzione della conta piastrinica a ≤400 x 10x9/L per un minimo di 3 mesi in pazienti con trombocitemia essenziale.

  • PV Dose Expansion Phase e ET Dose Ranging Phase (solo gruppo di dose da 600 mg): valutare l'efficacia del SAR302503 orale giornaliero in pazienti con PV ed ET che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea (secondo i criteri European LeukemiaNet) per:

    • Indurre l'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dal Giorno 1 della visita del Ciclo 4 e continuare fino al Giorno 1 della visita del Ciclo 6 in pazienti con PV, e
    • Riduzione della conta piastrinica a ≤400 x 10x9/L a partire dal Giorno 1 della visita del Ciclo 4 e continuando fino al Giorno 1 della visita del Ciclo 6 in pazienti con TE.

Obiettivi secondari:

  • Per valutare la sicurezza di SAR302503.
  • Valutare l'efficacia di SAR302503 in pazienti con PV che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea per indurre l'assenza di idoneità alla flebotomia.
  • Valutare l'efficacia di SAR302503 in pazienti con TE che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea per la riduzione della conta piastrinica.
  • Valutare l'efficacia di SAR302503 nell'indurre risposte complete e parziali a partire dal giorno 1 della visita del ciclo 6 fino al ciclo 8.
  • Per valutare la risposta splenica misurata dal volume della milza mediante risonanza magnetica o TC.
  • Valutare la farmacocinetica di SAR302503 dopo dosi singole e ripetute.
  • Valutare la farmacodinamica di SAR302503 misurata dai cambiamenti nel carico allelico JAK2V617F nei pazienti con mutazione JAK2V617F e dall'inibizione della fosforilazione di STAT3.
  • Misurare il miglioramento dei sintomi associati alla neoplasia mieloproliferativa (MPN) al basale, nonché l'impatto complessivo sulla qualità della vita.
  • Misurare la qualità della vita generica correlata alla salute e il valore di utilità utilizzando il questionario EuroQol Group (EQ-5DTM).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per un singolo paziente è di almeno 40 settimane e includerà un periodo per valutare l'idoneità (periodo di screening) fino a 4 settimane (28 giorni), un periodo di trattamento fino a 8 cicli di 28 giorni (32 settimane) e una visita di follow-up 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Il trattamento può continuare se il paziente sta traendo beneficio e non presenta progressione della malattia, tossicità inaccettabile o soddisfa altri criteri di ritiro dallo studio.

In base all'emendamento al protocollo n. 5, l'arruolamento di pazienti con trombocitemia essenziale è chiuso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

81

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Investigational Site Number 036001
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Investigational Site Number 036002
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Investigational Site Number 036004
      • Randwick, Australia, 2031
        • Investigational Site Number 036003
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
      • Toronto, Canada, M5G 2M9
        • Investigational Site Number 124003
      • Vancouver, Canada, V6Z 1Y6
        • Investigational Site Number 124001
  • Corea, Repubblica di
      • Seongnam, Corea, Repubblica di, 463-707
        • Investigational Site Number 410001
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Investigational Site Number 410003
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Investigational Site Number 410002
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
        • Investigational Site Number 410004
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Investigational Site Number 250004
      • Marseille, Francia, 13273
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris Cedex 10, Francia, 75475
        • Investigational Site Number 250001
  • Germania
      • Frankfurt Am Main, Germania, 60590
        • Investigational Site Number 276004
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Investigational Site Number 276003
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigational Site Number 380003
      • Firenze, Italia, 50134
        • Investigational Site Number 380001
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Investigational Site Number 380004
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • Investigational Site Number 826001
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Investigational Site Number 826006
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Investigational Site Number 826003
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Investigational Site Number 826004
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Investigational Site Number 724004
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Investigational Site Number 724001
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Investigational Site Number 724003
      • Valencia, Spagna
        • Investigational Site Number 724002
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259-5499
        • Investigational Site Number 840008
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Investigational Site Number 840004
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Investigational Site Number 840005
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94301
        • Investigational Site Number 840011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0759
        • Investigational Site Number 840010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Investigational Site Number 840007
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Investigational Site Number 840003
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Investigational Site Number 840001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Ha avuto una diagnosi di policitemia vera (PV) resistente o intollerante all'idrossiurea o trombocitemia essenziale (ET) documentata allo screening.
  • Policitemia vera o trombocitemia essenziale definita secondo i criteri rivisti dell'OMS.
  • La resistenza o l'intolleranza alla policitemia vera all'idrossiurea è definita come pazienti con policitemia vera trattati con idrossiurea con un ematocrito >45% o flebotomia due volte negli ultimi 6 mesi e almeno una volta negli ultimi 3 mesi.
  • La resistenza o l'intolleranza alla trombocitemia essenziale all'idrossiurea è definita come pazienti con trombocitemia essenziale in HU con conta piastrinica >600 x 10 x 9/L.

Fase di espansione della dose (policitemia vera) e gruppo da 600 mg/giorno (trombocitemia essenziale):

  • Ha avuto una diagnosi di policitemia vera o trombocitemia essenziale secondo i criteri rivisti dell'OMS 2008.
  • I pazienti PV devono essere resistenti o intolleranti all'idrossiurea.
  • I pazienti con TE devono essere resistenti o intolleranti all'idrossiurea.
  • Fornire il consenso informato scritto alla partecipazione.

Criteri di esclusione:

  • Meno di 18 anni.
  • Partecipazione a qualsiasi studio su un agente sperimentale (farmaco, biologico, dispositivo) entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio, a meno che durante la fase di non trattamento. (È consentito il trattamento precedente con un altro inibitore JAK2.)
  • Riluttanza a rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, le valutazioni di laboratorio e altre procedure relative allo studio.
  • Performance status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 3 o 4 all'ingresso nello studio.
  • Splenectomia.
  • Tumore maligno attivo diverso dalla policitemia vera o dalla trombocitemia essenziale, ad eccezione del carcinoma basocellulare e del carcinoma a cellule squamose della pelle adeguatamente trattati, del carcinoma cervicale in situ o di altri tumori maligni che sono stati stabili e fuori terapia per ≥5 anni.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni o radioterapia entro 3 mesi prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio.
  • Infezione acuta attiva che richiede antibiotici.
  • Virus dell'immunodeficienza umana nota o malattia correlata alla sindrome da immunodeficienza acquisita.
  • - Insufficienza cardiaca congestizia non controllata (classificazione 3 o 4 della New York Heart Association), angina, infarto del miocardio, incidente cerebrovascolare, intervento chirurgico di bypass dell'arteria coronaria/periferica, attacco ischemico transitorio o embolia polmonare nei 3 mesi precedenti l'inizio del farmaco oggetto dello studio.
  • Qualsiasi grave condizione medica, neurologica o psichiatrica acuta o cronica o anormalità di laboratorio che possa aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del farmaco in studio, può interferire con il processo di consenso informato e/o con la conformità ai requisiti dello studio, o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il paziente inappropriato per l'ingresso in questo studio.
  • Funzione organica inadeguata.
  • Epatite attiva (acuta o cronica) nota A, B o C; e portatori di epatite B e C.
  • Storia precedente di malattia epatica cronica (p. es., malattia epatica alcolica cronica, epatite autoimmune, colangite sclerosante, cirrosi biliare primitiva, emocromatosi, steatoepatite non alcolica [NASH]).
  • Trattamento concomitante o uso di droghe o agenti erboristici noti per essere almeno moderati inibitori o induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4).
  • Presenza di disturbi gastrici o di altro tipo che potrebbero inibire l'assorbimento di farmaci per via orale.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi eccipiente nella formulazione del farmaco in studio.
  • - Donne in età fertile, a meno che non utilizzino contraccettivi efficaci durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Uomini che collaborano con una donna in età fertile, a meno che non accettino di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAR302503 100 mg
Una volta al giorno x 28 giorni
Droga: SAR302503

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale
Sperimentale: SAR302503 200 mg
Una volta al giorno x 28 giorni
Droga: SAR302503

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale
Sperimentale: SAR302503 400 mg
Una volta al giorno x 28 giorni
Droga: SAR302503

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale
Sperimentale: SAR302503 600 mg
Una volta al giorno x 28 giorni
Droga: SAR302503

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Fase di intervallo della dose: percentuale di pazienti con PV con assenza di flebotomia ed ematocrito al di sotto del 45% e percentuale di pazienti con ET con una conta piastrinica ≤ 400 x 10 x 9/L per un minimo di 3 mesi durante i primi 8 cicli di terapia.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Fase di espansione della dose PV: percentuale di pazienti PV con assenza di idoneità alla flebotomia a partire dal giorno 1 della visita del ciclo 4 e che continua fino al giorno 1 della visita del ciclo 6.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
ET Dose Ranging Phase (solo gruppo di dose da 600 mg): proporzione di pazienti ET con una conta piastrinica ≤400 x 10x9/L a partire dal giorno 1 della visita del ciclo 4 e continuando fino al giorno 1 della visita del ciclo 6.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti PV con assenza di idoneità alla flebotomia a partire dal Giorno 1 della visita del Ciclo 4 fino al Ciclo 8 (solo per la fase di espansione della dose PV).
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Proporzione di pazienti con TE con conta piastrinica ≤400 x 10x9/L a partire dal Giorno 1 della visita del Ciclo 4 e continuando fino al Ciclo 8.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Caratterizzazione della risposta clinico-ematologica (CR, PR e nessuna risposta) definita da European LeukemiaNet a partire dal giorno 1 della visita del ciclo 6 fino al ciclo 8.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Variazione percentuale del volume della milza (per risonanza magnetica per immagini (MRI)) alla fine dei cicli 4 e 8 o alla fine del trattamento (EOT) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Percentuale di pazienti con una riduzione ≥ 35% del volume della milza (per risonanza magnetica per immagini (MRI)) alla fine dei cicli 4 e 8 o alla fine del trattamento (EOT) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Numero di partecipanti che hanno cambiamenti nelle risposte istologiche, citogenetiche e molecolari nel midollo osseo.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Risposta (definita come un miglioramento di 2 punti o la risoluzione di un sintomo presente al basale) alla fine dei Cicli 1, 4 e 8 o alla fine del trattamento (EOT), come misurato dal modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa (MPN -SAF).
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Funzione di distribuzione cumulativa delle risposte tra i gruppi di trattamento alla fine dei cicli 1, 4 e 8 o EOT sull'MPN-SAF.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Per ogni sintomo associato all'MPN presente al basale nell'MPN-SAF, proporzione di pazienti con risoluzione di quel sintomo alla fine dei Cicli 1, 4 e 8.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Misurare la qualità della vita generica correlata alla salute e i valori di utilità utilizzando il questionario EQ-5D dopo il completamento di 8 cicli di terapia.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Caratterizzazione del profilo di sicurezza di SAR302503, inclusa la frequenza, la durata e la gravità degli eventi avversi classificati utilizzando il National Cancer Institute (NCI) - CTCAE versione 4.03, parametri di laboratorio clinici, ECG e segni vitali.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2011

Primo Inserito (Stimato)

22 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARD12042
  • 2011-001847-58 (Numero EudraCT)
  • U1111-1121-4203 (Altro identificatore: UTN)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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