Studio in soggetti pediatrici con epilessia
20 novembre 2020 aggiornato da: GlaxoSmithKline
Studio in aperto a dosi multiple per valutare la parcocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di ezogabina/retigabina come trattamento aggiuntivo in soggetti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni con crisi epilettiche parziali o sindrome di Lennox-Gastaut
Questo è uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di ezogabina/retigabina in soggetti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni con crisi epilettiche parziali non controllate o sindrome di Lennos-Gastaut.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
5
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- GSK Investigational Site
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Florida
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Wellington, Florida, Stati Uniti, 33414
- GSK Investigational Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- GSK Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230-2507
- GSK Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tra i 12 e i 18 anni.
- Diagnosi di crisi epilettiche parziali non controllate (con o senza crisi generalizzate secondarie) o sindrome di Lennox-Gastaut.
- Prendendo da uno a tre farmaci antiepilettici.
- In grado di deglutire le compresse.
- Le femmine devono essere di: (1) potenziale non fertile o (2) potenziale fertile e accetta di utilizzare una contraccezione accettabile.
Criteri di esclusione:
- Epilessia secondaria a malattia cerebrale progressiva, tumore o qualsiasi malattia neurodegenerativa progressiva.
- Storia di stato epilettico negli ultimi sei mesi.
- Attualmente in trattamento con felbamato o è stato trattato con vigabatrin negli ultimi 6 mesi.
- Seguendo la dieta chetogenica.
- Intento suicidario o anamnesi di tentato suicidio negli ultimi 2 anni.
- Enzimi epatici elevati o funzionalità renale anormale.
- Attuale disturbo della minzione o ostruzioni urinarie note.
- Storia di reflusso vescicoureterico.
- Ecografia vescicale residua post-minzionale anomala.
- Ritenzione urinaria e/o cateterismo urinario richiesto nei 6 mesi precedenti.
- Campione di urina anormale allo screening/basale.
- Campione di sangue anormale allo screening.
- Aritmie clinicamente significative.
- ECG anormale allo screening.
- BMI inferiore al 10° percentile per età e sesso o peso del soggetto inferiore a 30 kg.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ezogabina/retigabina
aumento della dose di ezogabina
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aumento della dose di ezogabina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo nell'intervallo di somministrazione (AUC[0-tau]) dopo la somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Il profilo farmacocinetico allo stato stazionario dopo la somministrazione orale di ezogabina/retigabina includeva la determinazione dell'area sotto la curva nell'intervallo tra le dosi (AUC[0-tau]).
L'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo nell'intervallo di somministrazione (AUC[0-tau]) è stata determinata utilizzando la regola trapezoidale lineare per concentrazioni crescenti e la regola trapezoidale logaritmica per concentrazioni decrescenti.
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per stimare l'AUC (0-tau).
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Clearance apparente (CL/F) dopo somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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La clearance (CL/F) è definita come dose/AUC(0-tau).
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per stimare CL/F.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Concentrazione massima osservata (Cmax) e concentrazione pre-dose (minima) alla fine dell'intervallo di somministrazione (Ctau) dopo la somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Cmax è definito come la prima occorrenza della concentrazione plasmatica massima osservata.
Ctau si riferisce alla concentrazione pre-dose (minima) dopo l'intervallo di somministrazione che è uguale alla concentrazione minima osservata (Cmin) allo stato stazionario.
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per stimare Cmax e Ctau.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Volume apparente di distribuzione (Vd/F) dopo somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Il volume di distribuzione (Vd/F) è definito come MRT*CL/F, dove MRT è il tempo medio di residenza (calcolato come AUMC[0-tau]/AUC[0-tau], dove AUMC[0-tau] è l'area sotto la curva del primo momento determinata come l'area sotto la curva concentrazione*tempo rispetto al tempo).
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per stimare il volume apparente di distribuzione.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della prima titolazione fino al follow-up (valutato fino a 46 giorni)
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Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica, temporalmente associato all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso di un medicinale.
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Dall'inizio della prima titolazione fino al follow-up (valutato fino a 46 giorni)
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Variazione rispetto al basale di albumina e proteine totali al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale di fosfatasi alcalina, alanina amino transferasi, aspartato amino transferasi e gamma glutamil transferasi al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale di bilirubina diretta, bilirubina totale, creatinina e acido urico al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale di calcio, cloruro, contenuto di anidride carbonica/bicarbonato, glucosio, potassio, sodio, fosforo inorganico e urea/azoto ureico nel sangue (BUN) al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale di basofili, eosinofili, linfociti, monociti, neutrofili totali (ANC totale [conta totale assoluta dei neutrofili]), conta piastrinica e conta leucocitaria al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale dell'emoglobina e della concentrazione media di emoglobina nei corpuscoli al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale dell'ematocrito al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
Qui si riporta il Sistema Internazionale di Unità (SI) "Frazione di una unità (1)".
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale dell'emoglobina corpuscolata media al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale del volume corpuscolare medio al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Variazione rispetto al basale nella conta dei globuli rossi al giorno 7 dopo ogni aumento della titolazione
Lasso di tempo: Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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La variazione rispetto al basale è stata calcolata 7 giorni dopo ogni aumento della dose (Giorno 7 per la dose di 300 mg/die; Giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/die; Giorno 35 per l'aumento della dose a 900 mg/die) sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Basale (screening), giorno 7, giorno 21 e giorno 35
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Numero di partecipanti con il parametro dell'analisi delle urine indicato Risultati del test del dipstick dallo screening al follow-up
Lasso di tempo: Screening, Giorno 1 (G1), Giorno 7 (G7), Giorno 14 (G14), Giorno 21 (G21), Giorno 28 (G28), Giorno 35 (G35) e alla visita di follow-up (fino al Giorno 46 )
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I parametri dell'analisi delle urine analizzati includevano: sangue occulto nelle urine (UOB), glucosio nelle urine (UG), chetoni nelle urine (UK) e proteine nelle urine (UP).
Il dipstick era una striscia utilizzata per rilevare la presenza o l'assenza di questi parametri nel campione di urina.
Il test con dipstick fornisce risultati in modo semiquantitativo e i risultati possono essere letti come negativi (Neg), Trace e 80, indicando concentrazioni proporzionali nel campione di urina.
I parametri dell'analisi delle urine sono stati valutati alla Titolazione 1 (T1; 300 mg/giorno), Titolazione 2 (T2; 450 mg/giorno), Titolazione 3 (T3; 600 mg/giorno), Titolazione 4 (T4; 750 mg/giorno) e Titolazione 5 (T5; 900 mg/die).
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Screening, Giorno 1 (G1), Giorno 7 (G7), Giorno 14 (G14), Giorno 21 (G21), Giorno 28 (G28), Giorno 35 (G35) e alla visita di follow-up (fino al Giorno 46 )
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Variazione percentuale rispetto al basale nel tasso di frequenza delle crisi a 28 giorni
Lasso di tempo: Basale (screening) e fino al follow-up o all'interruzione anticipata (valutata fino a 46 giorni)
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I partecipanti o i loro caregiver hanno registrato il numero di crisi vissute dal partecipante, per tipo di crisi (ad esempio, crisi parziali semplici [crisi che interessano solo una piccola regione del cervello; la coscienza non è influenzata], crisi parziali complesse [crisi associata a emisfero cerebrale unilaterale coinvolgimento e compromissione della consapevolezza o della reattività], ecc.), nonché per durata di episodi di innumerevoli attività convulsive, nei loro diari quotidiani durante tutte le fasi di questo studio.
La variazione percentuale rispetto al basale è definita come 100 * (tasso in un dato periodo meno il tasso basale) / (tasso basale).
le crisi basali sono definite come quelle crisi che si sono verificate dopo lo screening e prima dell'inizio del trattamento.
Le crisi post-basale sono definite come quelle crisi che si sono verificate dall'inizio del trattamento fino all'inizio del follow-up.
Il tasso di frequenza delle crisi è stato calcolato come: 28 * (numero di crisi durante un dato periodo/numero di giorni in un dato periodo).
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Basale (screening) e fino al follow-up o all'interruzione anticipata (valutata fino a 46 giorni)
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Area sotto la curva concentrazione-tempo Dal tempo zero (pre-dose) all'ultimo tempo di concentrazione quantificabile (AUC [0-t]) per il metabolita N-acetil di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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L'area sotto la curva è stata determinata utilizzando la regola trapezoidale lineare per concentrazioni crescenti e la regola trapezoidale logaritmica per concentrazioni decrescenti.
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per valutare il metabolita plasmatico n-acetil (NAMR) di ezogabina/retigabina dopo somministrazione orale di ezogabina/retigabina.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Concentrazione pre-dose (minima) alla fine dell'intervallo di somministrazione (Ctau) per il metabolita N-acetil di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Ctau si riferisce alla concentrazione pre-dose (minima) alla fine dell'intervallo di dosaggio che è equivalente alla concentrazione minima osservata (Cmin) allo stato stazionario.
I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per valutare il Ctau per il metabolita n-acetile (NAMR) di ezogabina/retigabina dopo somministrazione orale di ezogabina/retigabina.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Tempo alla concentrazione massima (Tmax) dopo la somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per valutare il Tmax plasmatico.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Emivita plasmatica allo stato stazionario (t1/2) dopo somministrazione orale di ezogabina/retigabina
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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I campioni di sangue sono stati raccolti prima della somministrazione e a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35 per valutare il t1/2 plasmatico.
Il t1/2 allo stato stazionario è derivato come (Vd/F) / (CL/F), dove Vd/F è definito come il volume apparente di distribuzione dopo la somministrazione extravascolare (ad es. orale) e CL/F è definito come il clearance apparente dopo somministrazione orale.
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Pre-dose e 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore post-dose il giorno 7, il giorno 21 e il giorno 35
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Numero di partecipanti con risultati anomali dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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È stata utilizzata una macchina ECG che calcola automaticamente la frequenza cardiaca e misura l'intervallo PR, QRS, QT e QT corretto per la frequenza cardiaca (intervalli QTc).
Le misurazioni sono state effettuate 7 giorni dopo ogni aumento della dose (giorno 7 per la dose di 300 mg/giorno; giorno 14 per l'aumento della dose a 450 mg/giorno; giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/giorno; giorno 28 per l'aumento della dose -titolazione alla dose di 750 mg/giorno; giorno 35 per aumento della dose alla dose di 900 mg/giorno).
I parametri ECG sono stati valutati alla Titolazione 1 (T1; 300 mg/die): giorno 1 pre-dose, giorno 1 a 3 ore (h), pre-dose e 3 h post-dose.
Titolazione 2 (T2; 450 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 3 (T3; 600 mg/giorno): pre-dose e 3 ore dopo la dose.
Titolazione 3 Dose mantenuta (T3DH): pre-dose.
Titolazione 4 (T4; 750 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 5 (T5; 900 mg/giorno): pre-dose e 3 ore post-dose.
È stato registrato il numero di partecipanti con risultati ECG anormali (Abn) clinicamente significativi (CS) e non clinicamente significativi (NCS).
L'investigatore ha determinato se un risultato ECG era CS o NCS.
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Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica (SBP) e della pressione arteriosa diastolica (DBP) nei punti temporali indicati
Lasso di tempo: Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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La valutazione dei segni vitali includeva la misurazione della pressione arteriosa sistolica e diastolica alla Titolazione 1 (T1; 300 mg/giorno): Giorno 1 prima della dose, Giorno 1 a 3 ore (h), Giorno 7 prima della dose e 3 ore dopo la dose .
Titolazione 2 (T2; 450 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 3 (T3; 600 mg/giorno): giorno 21 prima della somministrazione e 3 ore dopo la somministrazione.
Titolazione 3 Dose mantenuta (T3DH): pre-dose.
Titolazione 4 (T4; 750 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 5 (T5; 900 mg/giorno): giorno 35 prima della somministrazione e 3 ore dopo la somministrazione.
Le misurazioni sono state effettuate 7 giorni dopo ogni aumento della dose (giorno 7 per la dose di 300 mg/giorno; giorno 14 per l'aumento della dose a 450 mg/giorno; giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/giorno; giorno 28 per l'aumento della dose -titolazione alla dose di 750 mg/giorno; giorno 35 per aumento della dose alla dose di 900 mg/giorno).
La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
Il basale è definito come il valore pre-dose del giorno 1.
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Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca (HR)
Lasso di tempo: Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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La valutazione dei segni vitali includeva la misurazione della frequenza cardiaca ed è stata valutata alla Titolazione 1 (T1; 300 mg/die): Giorno 1 pre-dose, Giorno 1 a 3 ore (h), pre-dose e 3 h post-dose.
Titolazione 2 (T2; 450 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 3 (T3; 600 mg/giorno): pre-dose e 3 ore dopo la dose.
Titolazione 3 Dose mantenuta (T3DH): pre-dose.
Titolazione 4 (T4; 750 mg/giorno): giorno 7. Titolazione 5 (T5; 900 mg/giorno): pre-dose e 3 ore post-dose.
Le misurazioni sono state effettuate 7 giorni dopo ogni aumento della dose (giorno 7 per la dose di 300 mg/giorno; giorno 14 per l'aumento della dose a 450 mg/giorno; giorno 21 per l'aumento della dose a 600 mg/giorno; giorno 28 per l'aumento della dose -titolazione alla dose di 750 mg/giorno; giorno 35 per aumento della dose alla dose di 900 mg/giorno).
La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dai singoli valori post-dose.
Il basale è definito come il valore pre-dose del giorno 1.
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Basale (screening) e giorno 7 dopo l'aumento della titolazione, fino al giorno 35
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Variazione rispetto al basale nell'ecografia residua post-vuoto al giorno 21
Lasso di tempo: Screening e giorno 7 della titolazione 3 (giorno 21)
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Un'ecografia della vescica post-vuoto residuo (PVR) è stata effettuata come misura della funzione della vescica.
La PVR è stata clinicamente indicata in seguito al verificarsi di eventi avversi relativi al tratto urinario inferiore (ad es. difficoltà di minzione, inclusa esitazione urinaria o ritenzione urinaria).
Queste valutazioni sono state ripetute anche dopo la sospensione del farmaco a seguito di tali eventi.
Un PVR di follow-up tempestivo è stato raccomandato se un partecipante ha ottenuto un punteggio elevato sulla scala dei sintomi del tratto urinario inferiore pediatrico (la scala PLUTS è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare i sintomi del tratto urinario inferiore, inclusa la ritenzione urinaria) e se il il medico ha ritenuto che il partecipante fosse a rischio o presentasse sintomi di ritenzione urinaria.
Il PVR è stato misurato al giorno 7 della titolazione 3 (600 mg/giorno).
La linea di base è definita come la visita di screening.
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Screening e giorno 7 della titolazione 3 (giorno 21)
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Numero di partecipanti con l'anomalia neurologica indicata
Lasso di tempo: Screening e giorno 7 della titolazione 3 (giorno 21)
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I sintomi anormali del sistema nervoso centrale (SNC) sono stati valutati da un esame neurologico completo e breve.
Un esame neurologico completo comprendeva la valutazione dello stato mentale, dei nervi cranici, dell'andatura, della coordinazione, delle sensazioni, della parola/linguaggio, della forza muscolare, del tono muscolare e dei riflessi.
Un breve esame neurologico comprendeva la valutazione dello stato mentale, dei nervi cranici, dell'andatura, della coordinazione, dei riflessi e della parola/linguaggio.
I parametri neurologici valutati erano compromissione della memoria, compromissione dell'intelletto, diminuzione dell'attenzione, rallentamento psicomotorio, diminuzione della forza muscolare, ipertonia, sonnolenza, bicipiti destro e sinistro, brachioradiale destro e sinistro, ginocchio destro e sinistro, caviglia destra e sinistra e risposta della piantatrice destra e sinistra .
L'esame neurologico è stato eseguito al giorno 7 della titolazione 3 (600 mg/die).
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Screening e giorno 7 della titolazione 3 (giorno 21)
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Collaboratori e investigatori
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Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 luglio 2012
Completamento primario (Effettivo)
29 aprile 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
29 aprile 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 dicembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 dicembre 2011
Primo Inserito (Stima)
19 dicembre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 113284
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