Uno studio per indagare sulla deposizione polmonare di OligoG radiomarcato

Criterio di inclusione:

Età minima 18 anni allo screening. Comprende ed è disposto, capace e propenso a rispettare tutte le procedure e le restrizioni dello studio.

Dimostra la comprensione dello studio e la volontà di partecipare come evidenziato dal consenso informato scritto volontario (firmato e datato) ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio.

Maschio o femmina con diagnosi confermata di fibrosi cistica definita da:

i. Caratteristiche cliniche coerenti con la diagnosi di fibrosi cistica (Rosenstein et al., 1998); E ii. Cloruro nel sudore ≥ 60 mmol/L mediante iontoforesi della pilocarpina; OPPURE iii. Conferma genotipica di 2 mutazioni che causano CF

Reperto microbiologico positivo di Pseudomonas aeruginosa (mucoide o non mucoide) nell'espettorato (e/o nel tampone) documentato negli ultimi 24 mesi prima dello screening. Il risultato negativo è accettabile a condizione che la percentuale di pazienti arruolati con risultati positivi sia almeno dell'80%.

Allo screening, il FEV1 deve essere compreso tra il 35 e l'80% del valore normale previsto dopo l'aggiustamento per età, sesso e altezza secondo l'equazione di Knudson (Knudson et al., 1983)

Clinicamente stabile secondo il parere del medico di riferimento presso l'unità CF.

I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile partecipanti allo studio che sono sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione accettabile. Ai fini di questo studio, la contraccezione accettabile è definita come:

i. Metodi o contraccezione ormonali orali, iniettati o impiantati; OPPURE ii. Posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS); OPPURE iii. Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida

Criteri di esclusione:

Malattia acuta in corso. I pazienti non devono aver avuto bisogno di una visita ambulatoriale, ricovero in ospedale o richiesto alcun cambiamento nella terapia per altre malattie polmonari tra lo screening e l'AV1.

Storia di, o previsto trapianto di organi.

Necessità di un'integrazione di ossigeno continua (24 ore al giorno).

Somministrazione concomitante di mannitolo per via inalatoria o soluzione salina ipertonica entro 48 ore dal Periodo 1, Giorno 1.

Reperti anomali clinicamente significativi in ​​ematologia o chimica clinica. Inoltre, qualsiasi valore ≥ 3 volte il limite superiore della norma escluderà il paziente dalla partecipazione allo studio.

Impossibile eseguire test di funzionalità polmonare secondo i criteri ATS.

Donne incinte o che allattano.

- Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica nei 28 giorni precedenti a AV1.

Abuso documentato o sospetto, clinicamente significativo, di alcol o droghe.

Allergie o intolleranze note agli alginati.

Qualsiasi malattia maligna attiva (ad eccezione del carcinoma basocellulare; BCC).

Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con il trattamento del paziente, la valutazione o il rispetto del protocollo.

Emottisi superiore a 60 ml in qualsiasi momento entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

La partecipazione a questo studio supererà i limiti di esposizione totale alle radiazioni consentiti in un periodo di 12 mesi (5 mSv) o supererà i 10 mSv in un periodo di tre anni.

Uomini che intendono concepire un figlio nei 3 mesi successivi allo studio o non sono disposti ad astenersi da rapporti sessuali con donne in gravidanza o in allattamento. Donne che intendono rimanere incinte entro 3 mesi dopo lo studio.

Qualsiasi oggetto metallico non rimovibile come piastre metalliche, viti ecc. nella loro testa, collo, torace o zona addominale.

A seguito di un esame fisico o di indagini di screening, il medico responsabile considera il paziente non idoneo allo studio.