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Guanabenz orale per la sclerosi multipla

11 dicembre 2019 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studio di fase I del guanabenz orale per la sclerosi multipla

Sfondo:

- Le persone con sclerosi multipla (SM) hanno lesioni nel cervello e nel midollo spinale. Questi causano sintomi neurologici e talvolta disabilità. I ricercatori vogliono vedere se un farmaco per la pressione sanguigna chiamato guanabenz può riparare le lesioni e aiutare le persone con SM.

Obbiettivo:

- Per vedere se il guanabenz è sicuro e ben tollerato nelle persone con SM.

Eleggibilità:

- Persone di età compresa tra 18 e 55 anni con SM che hanno assunto glatiramer acetato nell'ultimo anno.

Progetto:

  • I partecipanti saranno selezionati in un protocollo separato. Per 2 mesi, saranno esaminati e sottoposti a risonanza magnetica (MRI). Questo deciderà se fanno parte del gruppo di studio SM stabile o attivo.
  • Lo studio durerà 5 mesi. Ci saranno fino a 11 visite, 5 durante la notte.
  • Visita 1: pernottamento in clinica:
  • Anamnesi ed esame fisico.
  • Questionario sulla salute
  • Ecografia della vescica
  • Risonanza magnetica cerebrale
  • Elettrocardiogramma (ECG) per misurare l'attività elettrica del cuore
  • Il sangue verrà prelevato attraverso una linea endovenosa (IV).
  • I partecipanti possono sottoporsi a test di forza, tono muscolare e movimento.
  • Riceveranno la prima dose del farmaco oggetto dello studio, una compressa assunta una volta al giorno.
  • I partecipanti prenderanno il farmaco in studio a casa e terranno un diario della medicina.
  • La dose aumenterà lentamente. Ogni volta, i partecipanti pernotteranno presso la clinica. Faranno un esame fisico, ECG, risonanza magnetica e prelievo di sangue IV.
  • Visita 6: i partecipanti effettueranno un esame fisico, una risonanza magnetica e un prelievo di sangue. Avranno un programma per abbassare lentamente la dose del farmaco e interrompere l'assunzione di guanabenz.
  • I partecipanti avranno 2 visite finali. Faranno un esame fisico, ECG, risonanza magnetica e prelievo di sangue IV.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBBIETTIVO:

Questo studio clinico di fase 1 mirerà a determinare se dosaggi terapeuticamente adeguati di guanabenz sono sicuri e ben tollerati nei pazienti con sclerosi multipla (SM). Fornirà inoltre dati farmacocinetici importanti per la determinazione del programma di dosaggio ottimale per un possibile futuro studio di Fase 2.

POPOLAZIONE STUDIO:

Verranno arruolati sei pazienti, di età compresa tra i 18 e i 55 anni compresi, con diagnosi di sclerosi multipla definita entro il 2010 Revised McDonald Diagnostic Criteria (Polman et al, 2010). Tutti i pazienti saranno stati in trattamento con glatiramer acetato, una terapia modificante la malattia approvata dalla Food and Drug Administration (FDA), per un minimo di un anno. Quattro dei pazienti saranno clinicamente stabili senza recidiva clinica nell'anno precedente e nessuna evidenza di infiammazione attiva mediante risonanza magnetica durante il periodo di screening di 2 mesi; 2 pazienti saranno selezionati in base all'evidenza di infiammazione attiva in corso osservata dalla risonanza magnetica durante il periodo di screening.

PROGETTO:

In questo studio in aperto, a sito singolo, di aumento della dose, verrà determinata la dose massima tollerata (MTD) di guanabenz nei pazienti con SM. I pazienti saranno sottoposti a screening per la partecipazione all'attuale studio sulla storia naturale della SM 89-N-0045. L'arruolamento sequenziale dei pazienti sarà distanziato di almeno 6 settimane l'uno dall'altro. Verranno esplorate cinque dosi del farmaco in studio: 4 mg, 8 mg, 16 mg, 32 mg e 64 mg. L'escalation della dose seguirà se la dose precedente è tollerata, definita sia dagli esiti riportati dal paziente che da valutazioni cliniche e di imaging oggettive. I pazienti saranno mantenuti con dosi più basse (4 mg-16 mg) per 14 giorni e con dosi più elevate (32 e 64 mg) per 28 giorni.

RISULTATI:

L'outcome primario è la MTD, definita come la dose massima che produce tossicità dose-limitante (DLT) in al massimo 2 dei 6 partecipanti. Gli esiti secondari includono esiti riferiti dal paziente, valutazioni cliniche e di imaging oggettive a 32 mg e 64 mg e farmacocinetica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • SM come definita dai criteri diagnostici McDonald MS rivisti del 2010 (19)
  • Età compresa tra 18 e 55 anni, inclusi, al momento della prima visita basale di screening
  • EDSS da 1,0 a 6 inclusi, al momento della prima visita di screening al basale
  • In grado di fornire il consenso informato
  • Disponibilità e capacità di partecipare a tutti gli aspetti della progettazione e del follow-up dello studio
  • In trattamento con glatiramer acetato per un periodo di almeno 1 anno prima dell'arruolamento nello studio
  • Per le pazienti di sesso femminile, accettare di impegnarsi nell'uso di un metodo di controllo delle nascite affidabile/accettato (ad es. contraccezione ormonale, incluso

pillole anticoncezionali, ormoni iniettati e anello vaginale; dispositivo intrauterino; metodi di barriera con spermicida, inclusi diaframma e preservativo; o sterilizzazione chirurgica, inclusa l'isterectomia, la legatura delle tube e la vasectomia) per la durata dello studio

CRITERIO DI INCLUSIONE AGGIUNTIVO PER LA COORTE DI SM ATTIVI

-Sviluppo di nuove lesioni T2 iperintense o con aumento del contrasto mediante risonanza magnetica durante la fase di screening, ma 3 di tali lesioni su ogni singola scansione

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Diagnosi alternative che spiegano meglio la disabilità neurologica e i risultati della risonanza magnetica
  • Condizione medica clinicamente significativa che, secondo il miglior giudizio degli investigatori, può esporre il paziente a un rischio eccessivo di danno o impedire al paziente di completare lo studio (esempi includono, ma non sono limitati a, malattie cerebrovascolari, abuso di sostanze, cardiomiopatia ischemica, disturbi della coagulazione, diabete fragile, disturbi neurodegenerativi)
  • In trattamento con farmaci che possono interagire con guanabenz, inclusi agenti antiipertensivi e/o agenti che causano un aumento delle catecolamine (come antidepressivi triciclici e inibitori delle monoaminossidasi)
  • Controindicazione medica alla risonanza magnetica
  • Determinazione, secondo il miglior giudizio degli investigatori, della necessità di trattare un potenziale partecipante con steroidi per la gestione della SM durante il periodo di screening
  • Donna incinta o che allatta
  • Analisi del sangue di screening/basale anormali che superano uno qualsiasi dei limiti definiti di seguito:

A) Livelli sierici di alanina transaminasi o aspartato transaminasi superiori a 3 volte il limite superiore dei valori normali

B) Conta totale dei globuli bianchi < 3000/mm3

C) Conta piastrinica < 85000/mm3

D) Livello di creatinina sierica > 2,0 mg/dl e eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) < 60

ULTERIORI CRITERI DI ESCLUSIONE PER COORTE SM STABILE

  • Evidenza di 1 o più recidive di SM chiaramente documentate nell'ultimo anno
  • Sviluppo di più di 2 lesioni all'anno rispetto a una risonanza magnetica eseguita almeno un anno prima della prima risonanza magnetica di screening (la precedente risonanza magnetica può essere una risonanza magnetica esterna)
  • Sviluppo di nuove lesioni T2 iperintense o con aumento del contrasto mediante risonanza magnetica durante la fase di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Braccio di trattamento
Droga: Guanabenz

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 3,5 mesi
3,5 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica del guanabenz nei pazienti con SM
Lasso di tempo: 3,5 mesi
3,5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

21 aprile 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 ottobre 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2015

Primo Inserito (STIMA)

22 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2019

Ultimo verificato

30 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 150117
  • 15-N-0117

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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