Uno studio clinico su omacetaxina, azacitidina e fattore stimolante le colonie di crescita (G-CSF) per le sindromi mielodisplastiche (MDS)

Criterio di inclusione:

• Età >= 18 anni;
• Consenso informato;
• MDS a rischio basso e intermedio che non ha raggiunto alcun miglioramento ematologico dopo almeno 4 cicli di terapia di induzione o ha avuto una ricaduta dopo qualsiasi durata di qualsiasi risposta ematologica. Sono consentite precedenti terapie con azanucleosidi (ad esempio azacitidina, decitabina), terapie biologiche (ad esempio lenalidomide, rigosertib) e trapianto di cellule ematopoietiche;
• Il performance status deve essere Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 o 2;

• Le donne in età fertile (ovvero donne in pre-menopausa o non sterili chirurgicamente) possono partecipare, a condizione che soddisfino le seguenti condizioni:

  • Deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico durante lo studio e per tre mesi dopo l'ultima dose di omacetaxina e
  • Deve avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento in questo studio;
• I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico durante lo studio e devono evitare di concepire un bambino per 6 mesi dopo l'ultima dose di omacetaxina.

Criteri di esclusione:

• Soggetti idonei al trapianto di cellule staminali emopoietiche;
• Storia di fibrillazione atriale correlata alla terapia con azanucleosidi in passato;
• Infezione attiva, incontrollata, clinicamente significativa;
• Le pazienti in gravidanza e in allattamento sono escluse perché gli effetti dell'omacetaxina su un feto o su un bambino che allatta sono sconosciuti;
• Trattamento con qualsiasi terapia antitumorale (standard o sperimentale) nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o recupero inferiore al completo dagli effetti tossici clinicamente significativi di tale trattamento.