Follow-up della persistenza della remissione molecolare completa dopo l'interruzione della leucemia mieloide cronica con imatinib (STIM-FU)

La leucemia mieloide cronica (LMC) è una malattia delle cellule staminali ematopoietiche in cui una traslocazione cromosomica reciproca t (9;22) (q34;q11) dà origine al cromosoma Philadelphia (Ph) e genera il gene di fusione BCR-ABL1 che codifica per una proteina tirosina costitutivamente attivata chinasi (PTK). Gli inibitori della tirosina chinasi (TKI) come imatinib, bloccando l'attività della chinasi BCR-ABL1, sradicano selettivamente le cellule CML e inducono risposte durature e prolungano la sopravvivenza.

I pazienti con LMC trattati con TKI sono monitorati mediante BCR-ABL1 RT-qPCR (reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale della trascrizione inversa) eseguita da campioni di sangue periferico.

Un primo studio multicentrico intitolato STIM trial ha dimostrato che imatinib potrebbe essere interrotto in modo sicuro nei pazienti con remissione molecolare completa (CMR) per almeno 2 anni (trascrizione BCR-ABL1 non rilevabile mediante RT-qPCR).

Circa il 40% di questi pazienti rimane in una prolungata remissione senza trattamento (TFR) dopo l'interruzione del trattamento. Tutti i pazienti con recidiva molecolare erano sensibili quando imatinib è stato ripreso.

Lo scopo di questo studio STIM-FU è seguire tutti i pazienti inclusi nello studio STIM al fine di valutare il loro stato molecolare, lo stato vitale e il trattamento in corso nel paziente con una prima recidiva molecolare.

Questo follow-up a lungo termine ci consentirà di prevedere se è possibile un controllo costante a lungo termine della malattia e di definire meglio i fattori clinici e biologici correlati alla LMC predittivi di una recidiva molecolare dopo l'interruzione del TKI.