Sperimentazione di fase III con miltefosina/paromomicina per il trattamento di pazienti affetti da leishmaniosi viscerale primaria (VL) in Africa orientale

Criterio di inclusione:

• Pazienti con segni e sintomi clinici di VL e diagnosi microscopica parassitologica di conferma
• Pazienti di età compresa tra 4 e < 50 anni che sono in grado di rispettare il protocollo dello studio.
• Pazienti per i quali è stato ottenuto il consenso informato scritto (se di età pari o superiore a 18 anni) o firmato dai genitori o dal tutore legale per i pazienti di età inferiore ai 18 anni. Nel caso di minori, è necessario ottenere anche il consenso dei bambini secondo i requisiti normativi di ciascun paese

Criteri di esclusione:

• Pazienti che sono casi di recidiva
• Pazienti con leishmaniosi cutanea Para-Kala azar di grado 3
• Pazienti che hanno ricevuto farmaci anti-leishmania negli ultimi 6 mesi
• Pazienti con malnutrizione grave (per i bambini di età <5 anni: curve di riferimento dell'OMS per il rapporto peso/altezza per sesso, punteggio z <-3; per i bambini di età compresa tra 5 e 18 anni: curve di riferimento dell'OMS per l'IMC per l'età per sesso, punteggio z < -3; per adulti >18 anni: BMI < 16)*
• Pazienti con diagnosi positiva di HIV
• - Pazienti con precedente storia di reazioni di ipersensibilità o allergia nota alla classe di farmaci a uno qualsiasi dei trattamenti in studio
• Pazienti con precedente storia di aritmia cardiaca o con un ECG anormale clinicamente significativo
• Pazienti affetti da una grave infezione concomitante come tubercolosi, schistosomiasi o qualsiasi altra grave malattia di base (ad es. cardiaca, renale, epatica) o cronica che precluderebbe la valutazione della risposta del paziente al farmaco in studio
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Pazienti di sesso femminile in età fertile che non accettano di sottoporsi a un test di gravidanza durante lo screening e/o che non acconsentono all'uso di contraccettivi dal periodo di trattamento fino a 5 mesi dopo la fine del trattamento (vedere paragrafo 15.2)
• Pazienti con emoglobina < 5 g/dl
• Pazienti con segni di VL grave secondo il giudizio dello sperimentatore, che richiedono un'indicazione per la terapia con AmBisome sulla base delle manifestazioni cliniche (come ittero, sanguinamento, edema) e anomalie clinicamente significative nei seguenti parametri di laboratorio: emoglobina, globuli bianchi, piastrine, enzimi epatici ( ALT e AST), bilirubina totale e creatinina
• Pazienti con ipoacusia preesistente basata sull'audiometria al basale

• Pazienti che non possono rispettare le visite programmate pianificate e le procedure del protocollo di studio

  • Nota: solo per l'Etiopia: pazienti con malnutrizione grave (per pazienti di età compresa tra 4 e 18 anni: cut-off MUAC basato sulla tabella di riferimento MUAC per altezza; per pazienti > 18 anni: MUAC < 170 mm)