Valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità del maltolo ferrico a 3 livelli di dosaggio in soggetti pediatrici con carenza di ferro

Criterio di inclusione:

1. Capacità di comprendere le informazioni fornite nel foglio informativo e nel modulo di consenso approvati dall'Independent Ethics Committee (IEC). Il genitore o il tutore del soggetto dello studio deve firmare e datare il consenso informato e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy del soggetto prima di qualsiasi procedura obbligatoria dello studio. Al partecipante allo studio verrà chiesto di fornire il proprio consenso a partecipare allo studio utilizzando il modulo di consenso approvato dall'IEC.
2. Disposto e in grado di soddisfare i requisiti di studio.
3. Età da ≥10 a ≤17 anni al momento del consenso informato e per tutta la durata dello studio.
4. Una diagnosi attuale di carenza di ferro (con o senza anemia); carenza di ferro definita da ferritina <30 µg/L, o ferritina <50 µg/L con saturazione della transferrina (TSAT) <20%, come misurato dal laboratorio centrale alla visita di screening (i soggetti con o senza anemia possono essere arruolati a condizione che l'Hb sia ≥8,5 g/dL come misurato alla visita di screening).
5. Ove appropriato, i soggetti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile fino al completamento dello studio e per almeno 4 settimane dopo la loro visita di studio finale. La contraccezione affidabile è definita come un metodo che si traduce in un basso tasso di fallimento, cioè meno dell'1% all'anno se usato in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini (IUD), completa astinenza sessuale, un partner vasectomizzato e farmaci contraccettivi orali.

Criteri di esclusione:

1. Ha una sindrome da malassorbimento grave non trattata o non curabile, ad esempio celiachia non trattata
2. Ha ricevuto nei 28 giorni precedenti lo screening iniezione intramuscolare o endovenosa (IV) o somministrazione di una preparazione di ferro depot.
3. Ha ricevuto un'integrazione orale di ferro entro 7 giorni prima dello screening
4. Ha ricevuto trasfusioni di sangue entro 12 settimane prima dello screening o è programmato per ricevere trasfusioni di sangue o donazioni durante il periodo di studio.
5. Ha una malattia concomitante che comprometterebbe in modo significativo l'assorbimento del ferro o l'utilizzo del ferro assorbito come disturbi della deglutizione e/o resezione estesa dell'intestino tenue.
6. Ha una malattia renale cronica (eGFR <30 ml/min), come valutato allo screening in base alla creatinina sierica.
7. Ipersensibilità o allergia nota al principio attivo o agli eccipienti delle capsule di maltolo ferrico.
8. Ha una controindicazione nota per il trattamento con preparati a base di ferro, ad es. emocromatosi, malattia emolitica cronica, anemia sideroblastica, talassemia o anemia indotta da intossicazione da piombo.
9. Funzionalità epatica compromessa come indicato da alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST)> 2,0 volte il limite normale superiore misurato alla visita di screening.
10. - Malattia infiammatoria acuta attiva, inclusa la riacutizzazione dell'IBD o l'esacerbazione della malattia, che secondo l'opinione dello sperimentatore è clinicamente significativa.
11. Malattie infettive croniche o acute attive che richiedono un trattamento antibiotico.
12. Incinta o allattamento.
13. Condizioni mediche concomitanti con sanguinamento attivo esteso, diverso dai cicli mestruali; i soggetti che soffrono di menorragia possono essere inclusi a discrezione dello Sperimentatore.
14. Ricovero e/o intervento chirurgico programmato o previsto durante il corso dello studio
15. Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico interventistico entro 28 giorni prima dello screening.
16. Malattie cardiovascolari, epatiche, renali, ematologiche, psichiatriche, neurologiche, gastrointestinali, immunologiche, endocrine, metaboliche, respiratorie o del sistema nervoso centrale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influire negativamente sulla sicurezza del soggetto e/o sugli obiettivi dello studio droga o limitare fortemente la durata della vita del soggetto.
17. Qualsiasi altro motivo non specificato che, a giudizio dello Sperimentatore o del Promotore, renda il soggetto non idoneo all'arruolamento.