Avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade do maltol férrico em 3 níveis de dosagem em pacientes pediátricos com deficiência de ferro

Critério de inclusão:

1. Capacidade de compreender as informações fornecidas na Folha de Informações e no Formulário de Consentimento aprovados pelo Comitê de Ética Independente (IEC). O pai ou tutor do sujeito do estudo deve assinar e datar o consentimento informado e a autorização para usar informações de saúde protegidas (PHI) de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do sujeito antes de qualquer procedimento obrigatório do estudo. O participante do estudo será solicitado a fornecer seu consentimento para participar do estudo usando o formulário de consentimento aprovado pela IEC.
2. Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo.
3. Idade ≥10 a ≤17 anos no momento do consentimento informado e durante toda a duração do estudo.
4. Um diagnóstico atual de deficiência de ferro (com ou sem anemia); deficiência de ferro definida por ferritina <30 µg/L, ou ferritina <50 µg/L com saturação de transferrina (TSAT) <20%, conforme medido pelo laboratório central na visita de triagem (indivíduos com ou sem anemia podem ser inscritos desde que Hb seja ≥8,5 g/dL conforme medido na visita de triagem).
5. Quando apropriado, mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar um método confiável de contracepção até a conclusão do estudo e por pelo menos 4 semanas após a visita final do estudo. A contracepção confiável é definida como um método que resulta em uma baixa taxa de falha, ou seja, menos de 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, como implantes, injetáveis, alguns dispositivos intrauterinos contraceptivos (DIUs), abstinência sexual completa, parceiro vasectomizado e medicamentos anticoncepcionais orais.

Critério de exclusão:

1. Tem síndrome de má absorção grave não tratada ou intratável, por exemplo, doença celíaca não tratada
2. Recebeu dentro de 28 dias antes da triagem injeção intramuscular ou intravenosa (IV) ou administração de preparação de depósito de ferro.
3. Recebeu suplementação oral de ferro dentro de 7 dias antes da triagem
4. Recebeu transfusão de sangue nas 12 semanas anteriores à triagem ou está programado para receber transfusão de sangue ou doações durante o período do estudo.
5. Tem doença concomitante que comprometeria significativamente a absorção de ferro ou a utilização de ferro absorvido, como distúrbios de deglutição e/ou extensa ressecção do intestino delgado.
6. Tem doença renal crônica (eGFR <30mL/min), conforme avaliado na triagem com base na creatinina sérica.
7. Hipersensibilidade ou alergia conhecida à substância ativa ou aos excipientes das cápsulas de maltol férrico.
8. Tem uma contra-indicação conhecida para o tratamento com preparações de ferro, por ex. hemocromatose, doença hemolítica crônica, anemia sideroblástica, talassemia ou anemia induzida por intoxicação por chumbo.
9. Função hepática prejudicada conforme indicado por alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato transaminase (AST)> 2,0 vezes o limite superior normal conforme medido na visita de triagem.
10. Doença inflamatória aguda ativa, incluindo surto de DII ou exacerbação da doença, que na opinião do investigador, é clinicamente significativo.
11. Doenças infecciosas crônicas ou agudas ativas que requerem tratamento com antibióticos.
12. Grávida ou amamentando.
13. Condições médicas concomitantes com sangramento ativo extenso, exceto ciclos menstruais; indivíduos que sofrem de menorragia podem ser incluídos a critério do Investigador.
14. Hospitalização e/ou cirurgia agendadas ou esperadas durante o curso do estudo
15. Participação em qualquer outro estudo clínico intervencional dentro de 28 dias antes da Triagem.
16. Doenças cardiovasculares, hepáticas, renais, hematológicas, psiquiátricas, neurológicas, gastrointestinais, imunológicas, endócrinas, metabólicas, respiratórias ou do sistema nervoso central que, na opinião do investigador, podem afetar adversamente a segurança do sujeito e/ou os objetivos do estudo droga ou limitar severamente o tempo de vida do sujeito.
17. Qualquer outro motivo não especificado que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, torne o sujeito inadequado para inscrição.