Evalueer de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van ferri-maltol bij 3 doseringsniveaus bij pediatrische proefpersonen met ijzertekort

Inclusiecriteria:

1. Vaardigheid om de informatie te begrijpen die wordt gegeven in het door de Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde informatieblad en toestemmingsformulier. De ouder of voogd van de proefpersoon moet de geïnformeerde toestemming en autorisatie voor het gebruik van beschermde gezondheidsinformatie (PHI) ondertekenen en dateren in overeenstemming met de nationale en lokale privacyregelgeving van de proefpersoon voorafgaand aan een gemandateerde studieprocedure. De deelnemer aan het onderzoek zal worden gevraagd om toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek met behulp van het door de IEC goedgekeurde instemmingsformulier.
2. Bereid en in staat om te voldoen aan studie-eisen.
3. Leeftijd ≥10 tot ≤17 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming en tijdens de duur van het onderzoek.
4. Een actuele diagnose van ijzertekort (met of zonder bloedarmoede); ijzertekort gedefinieerd door ferritine <30 µg/l, of ferritine <50 µg/l met transferrineverzadiging (TSAT) <20%, zoals gemeten door het centrale laboratorium tijdens het screeningsbezoek (proefpersonen met of zonder bloedarmoede kunnen worden ingeschreven op voorwaarde dat Hb ≥8,5 g/dL zoals gemeten bij het screeningsbezoek).
5. Waar van toepassing moeten vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tot de voltooiing van de studie en gedurende ten minste 4 weken na hun laatste studiebezoek. Betrouwbare anticonceptie wordt gedefinieerd als een methode die resulteert in een laag faalpercentage, d.w.z. minder dan 1% per jaar bij consequent en correct gebruik, zoals implantaten, injectables, sommige intra-uteriene anticonceptiemiddelen (IUD's), volledige seksuele onthouding, een gesteriliseerde partner en orale anticonceptiva.

Uitsluitingscriteria:

1. Heeft een onbehandeld of onbehandelbaar ernstig malabsorptiesyndroom, bijvoorbeeld onbehandelde coeliakie
2. Heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan Screening een intramusculaire of intraveneuze (IV) injectie of toediening van een depotijzerpreparaat gekregen.
3. Heeft binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening orale ijzersuppletie gekregen
4. Heeft binnen 12 weken voorafgaand aan de screening een bloedtransfusie gekregen of staat gepland voor bloedtransfusie of donaties tijdens de onderzoeksperiode.
5. Heeft een bijkomende ziekte die de ijzerabsorptie of het gebruik van geabsorbeerd ijzer aanzienlijk in gevaar zou brengen, zoals slikstoornissen en/of uitgebreide dunnedarmresectie.
6. Heeft chronische nierziekte (eGFR <30 ml/min), zoals beoordeeld bij Screening op basis van serumcreatinine.
7. Bekende overgevoeligheid of allergie voor de werkzame stof of hulpstoffen van ferri-maltol-capsules.
8. Heeft een bekende contra-indicatie voor behandeling met ijzerpreparaten, b.v. hemochromatose, chronische hemolytische ziekte, sideroblastaire anemie, thalassemie of door loodintoxicatie geïnduceerde anemie.
9. Verminderde leverfunctie zoals blijkt uit alanineaminotransferase (ALT) of aspartaattransaminase (AST)>2,0 keer de bovengrens van de normaalwaarde, zoals gemeten tijdens het screeningsbezoek.
10. Actieve acute ontstekingsziekte, waaronder IBD-flare of exacerbatie van de ziekte, die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant is.
11. Actieve chronische of acute infectieziekten die behandeling met antibiotica vereisen.
12. Zwanger of borstvoeding.
13. Gelijktijdige medische aandoeningen met uitgebreide actieve bloedingen, anders dan menstruatiecycli; proefpersonen die aan menorragie lijden, kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden opgenomen.
14. Geplande of verwachte ziekenhuisopname en/of operatie tijdens de studie
15. Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening.
16. Cardiovasculaire, lever-, nier-, hematologische, psychiatrische, neurologische, gastro-intestinale, immunologische, endocriene, metabolische, respiratoire of centrale zenuwstelselziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon en/of de doelstellingen van het onderzoek nadelig kan beïnvloeden geneesmiddel of de levensduur van de proefpersoon ernstig beperken.
17. Elke andere niet-gespecificeerde reden die, naar de mening van de Onderzoeker of de Sponsor, het onderwerp ongeschikt maakt voor inschrijving.