Studio della fotoferesi nel trattamento della MF e SS eritrodermica (PROMPT)

Criterio di inclusione:

• Micosi fungoide eritrodermica o sindrome di Sézary (T4, N0-3, M0, B0-2) (per la stadiazione vedere tabella 1)
• Performance status (PS) dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 0-2
• Qualsiasi trattamento precedente
• Ad eccezione dei corticosteroidi topici, cura della pelle, prurito e antidolorifici, tutte le terapie precedenti per MF/SS devono essere interrotte/completate prima della registrazione.
• Non è definito alcun periodo di lavaggio specifico prima della registrazione
• Età ≥ 18 anni, nessun limite massimo
• Malattia misurabile
• Adeguata funzionalità del midollo osseo al momento della registrazione:
• Emoglobina > 9,0 g/dL (> 5,6 mmol/L);
• Conta dei globuli bianchi > 1 x 109/L (> 1000/mm3) e < 25 x 109/L (< 25.000/mm3);
• Conta piastrinica > 20 x 109/L (> 20.000/mm3);
• Creatinina sierica ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) o velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) secondo Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) ≥ 50 mL/min
• Albumina sierica ≥ 2,8 g/dL.
• Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 72 ore prima dell'inizio del primo trattamento in studio.
• WOCBP deve utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite, come definito dallo sperimentatore, durante il periodo di trattamento in studio e per almeno 1 mese dopo l'ultimo trattamento in studio. Un metodo di controllo delle nascite altamente efficace è definito come quello che si traduce in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se usato in modo coerente e corretto. Tali metodi includono:
• Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale, transdermica).
• Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile, impiantabile).
• Dispositivo intrauterino (IUD)
• Sistema intrauterino di rilascio degli ormoni (IUS)
• Occlusione tubarica bilaterale
• Partner vasectomizzato
• Astinenza sessuale (l'affidabilità dell'astinenza sessuale deve essere valutata in relazione alla durata della sperimentazione clinica e allo stile di vita preferito e abituale del paziente)
• I pazienti di sesso maschile con partner WOCBP in gravidanza o non in gravidanza devono utilizzare il preservativo durante il periodo di trattamento in studio e per almeno 1 mese dopo l'ultimo trattamento in studio.
• I soggetti di sesso femminile che allattano al seno devono interrompere l'allattamento prima della prima dose del trattamento in studio e fino a 1 mese dopo l'ultimo trattamento in studio.
• Prima della registrazione del paziente, è necessario ottenere il consenso informato scritto in conformità alla conferenza internazionale sull'armonizzazione/buona pratica clinica (ICH/GCP) e alle normative nazionali/locali.

Criteri di esclusione

• Storia di insufficienza cardiaca congestizia (CHF): New York Heart Association (NYHA) Classe III (moderata) o Classe IV (grave)
• Storia di una qualsiasi delle seguenti condizioni cardiovascolari entro 6 mesi prima della registrazione:
• Angina instabile.
• Aritmie cardiache clinicamente significative.
• Infarto miocardico.
• Ipertensione scarsamente controllata definita al basale come pressione arteriosa (PA) >150/100 mmHg nonostante un trattamento antipertensivo ottimale entro 7 giorni dalla prima dose del trattamento in studio
• Cancro attivo diverso da MF/SS. Eccezioni:
• I pazienti con cheratosi attinica non devono essere esclusi, il trattamento deve essere deciso dal medico curante secondo gli standard di cura locali ed essere documentato nei moduli di segnalazione dei casi (CRF)
• Pazienti con tumori in situ non cutanei (ad es. mucosa di qualsiasi sede, mammella,,…) deve essere adeguatamente trattata prima dell'ingresso nello studio.
• Necessità di qualsiasi terapia antitumorale sistemica diversa dall'ECP al momento della registrazione secondo la decisione del medico curante
• Anamnesi di reazione idiosincratica o di ipersensibilità al metoxsalene, ai composti psoraleni o a uno qualsiasi degli eccipienti
• Afachia
• Storia di malattia fotosensibile come, ma non solo, porfiria, lupus eritematoso sistemico o albinismo.
• Qualsiasi condizione medica che non consenta la perdita di volume extracorporea come, ma non limitatamente a, grave cardiopatia, grave anemia, grave disfunzione renale
• Precedente splenectomia
• Disturbi della coagulazione
• Qualsiasi condizione psicologica, familiare, sociologica o geografica che possa potenzialmente ostacolare il rispetto del protocollo di studio e del programma di follow-up