SINGOLO PAZIENTE AMPLIATO L'ACCESSO A UNO STUDIO CLINICO PROSPETTIVO MULTICENTRO PROGETTATO PER VALUTARE LA SICUREZZA E IL PROBABILE BENEFICO DELLA CHERATOPROTESI NON PENETRANTE KERAKLEAR IN SOGGETTI CON OPACITÀ CORNEALE CON SCARSA PROGNOSI PER IL TRAPIANTO DI CORNEA

Criterio di inclusione:

• Cecità corneale in cui il trapianto di cornea è necessario ma si prevede che non avrà successo a causa di una grave carenza di cellule staminali limbari (LSCD) associata ad aniridia o a causa di molteplici (due o più) interventi chirurgici di trapianto di cornea falliti e non è previsto un miglioramento visivo spontaneo senza intervento chirurgico o probabile.
• Migliore acuità visiva per distanza corretta (Snellen) che è uguale o peggiore di 20/200 nell'occhio dello studio (ma almeno percezione della luce con proiezione)
• Il potenziale visivo stimato dell'occhio dello studio è maggiore o uguale ad almeno due linee di miglioramento visivo del BCDVA della visione attuale nell'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

• Acuità visiva senza percezione della luce (PNL) nell'occhio dello studio
• Il paziente è monoculare o l'occhio non oggetto dello studio ha l'acuità visiva per la migliore distanza corretta (Snellen) inferiore a 20/160 a causa di una condizione oculare diversa da una grave carenza di cellule staminali limbari aniridiche o a causa di più (due o più) trapianti di cornea falliti interventi chirurgici.
• Adatto per PK standard con tessuto donatore nell'occhio dello studio.
• Storia di sindrome dell'occhio secco grave o test di Schirmer con risultati inferiori a 3 mm dopo 5 minuti di test con l'uso di anestetico topico in entrambi gli occhi.
• Malattia autoimmune attiva o pregressa (ad es. artrite reumatoide, pemfigoide cicatriziale oculare, lupus, sindrome di Steven's Johnson, cheratocongiuntivite atopica, ecc.).
• Su farmaci che possono influenzare la guarigione delle ferite, come antimetaboliti o altri agenti chemioterapici.
• Storia di malattia oculare del segmento posteriore in entrambi gli occhi (inclusa degenerazione maculare, neuropatia ottica, uveite posteriore) che dovrebbe limitare il miglioramento visivo a meno di due linee di visione.
• Storia di chirurgia retinica nell'altro occhio (inclusa riparazione del distacco di retina, iniezione intravitreale ecc.).
• Anamnesi di chirurgia retinica nell'occhio dello studio (inclusa riparazione del distacco di retina, iniezione intravitreale, ecc.) a meno che la visione non sia almeno percezione della luce con proiezione in quattro quadranti di campo e la macula sia attaccata (se non c'è vista della retina, un l'ecografia deve mostrare che la macula è attaccata).
• Storia di glaucoma non controllato in entrambi gli occhi (la PIO è stata misurata al di sopra di 25 mmHg in qualsiasi momento negli ultimi 6 mesi).
• L'uso corrente di colliri beta-bloccanti (ad es. timololo, levobunololo, ecc.).
• Rapporto verticale coppa-disco (C:D) maggiore o uguale a 0,8 in entrambi gli occhi (se visibile attraverso l'opacità corneale). Se non visibile, il paziente non è da escludere.
• Potenziale visivo limitato (il paziente non ha la capacità di migliorare un minimo di due linee di visione di BCDVA dall'anamnesi).
• Storia di ambliopia nell'occhio dello studio che limita il potenziale visivo.
• Se il paziente ha avuto un trapianto di cornea, l'intervento chirurgico di trapianto di cornea è stato eseguito meno di 2 anni fa.
• Necessità prevista di intervento chirurgico sull'occhio dello studio durante il corso dello studio (compresa la chirurgia della cataratta).
• Afachia nell'occhio dello studio.
• Infezione oculare attiva in entrambi gli occhi.
• Ipotonia nell'occhio dello studio (IOP <6 mmHg).
• Storia di infezione oculare erpetica nell'occhio dello studio.
• Spessore corneale inferiore a 400 micron in qualsiasi regione della mappa pachimetrica.
• Incapacità di proteggere l'occhio operato dal trauma.
• Donne in gravidanza, in allattamento o non disposte a utilizzare un controllo delle nascite adeguato per la durata dello studio.
• Il paziente sta attualmente assumendo Sumatriptan (Imitrex) e non è in grado di interrompere durante lo studio.

Per questo "Single Patient Expanded Access" le procedure di ricerca saranno basate sul Master Protocol Version #1.2 del 18 dicembre 2017, con una deviazione prevista. Sezione 7.1 Pagina 27 in Criteri di inclusione n. 1 Maschio o femmina di età compresa tra 22 e 80 anni alla visita di studio di screening. Questo paziente ha 88 anni.

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