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Cause genetiche e caratteristiche cliniche delle malattie polmonari interstiziali infantili in Cina

6 marzo 2024 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University
Reclutamento di una coorte accuratamente caratterizzata di pazienti con chILD, per generare un database e una biobanca attraverso la raccolta di dati su chILD in Cina. È importante tenere conto della compatibilità con gli sviluppi del database chILD in corso negli Stati Uniti e in Europa.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Bambini La malattia polmonare interstiziale (chILD) è un gruppo eterogeneo di malattie respiratorie rare con eziologie note e sconosciute che sono per lo più croniche e associate a morbilità e mortalità elevate. Le ILD sono caratterizzate da alterazioni infiammatorie e fibrotiche della struttura del parenchima polmonare che tipicamente determinano la presenza di infiltrati diffusi all'imaging polmonare e test di funzionalità polmonare anomali con evidenza di un difetto ventilatorio restrittivo e/o alterazione dello scambio gassoso.

I fattori genetici contribuiscono in modo importante alla chILD. Le variazioni genetiche sono state descritte principalmente nei geni che codificano (o interagiscono con) le proteine ​​tensioattive (SP): SP-C (SFTPC) e l'ATP-binding cassette-family A-member 3 (ABCA3) (ABCA3), e meno frequentemente in i geni che codificano NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA), MARS e altri geni.

Per studiare i difetti genetici e le caratteristiche cliniche di chILD in Cina, saranno inclusi un ampio reclutamento e una revisione critica interdisciplinare tra pari di tutte le diagnosi dal sistema di codifica della diagnosi di dimissione dell'ospedale pediatrico dell'Università di Fudan. Ad ogni caso verrà data una diagnosi indipendentemente; se non è possibile una diagnosi definitiva, gli investigatori riesamineranno periodicamente il caso non appena saranno disponibili nuove informazioni. Durante il primo anno dello studio, le decisioni dei medici in base alla pratica clinica e ai risultati saranno monitorate e valutate in modo indipendente.

Gli investigatori ottimizzeranno e chiariranno sistematicamente il peso relativo di un ampio spettro di esiti clinici singoli e compositi, TC toracica limitata sequenziale (per ridurre al minimo l'esposizione alle radiazioni), test di funzionalità polmonare, categorizzazione istopatologica delle biopsie polmonari, marcatori sierici e test genetici. Verranno studiate la variabilità, la riproducibilità e gli effetti dell'allenamento sulla lettura delle immagini.

Questo progetto analizzerà in dettaglio il trattamento e gli esiti all'interno e tra i soggetti utilizzando i dati raccolti. L'analisi dei dati raccolti supporterà la definizione dei protocolli sperimentali previsti in futuro.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

271

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Liling Qian, MD
  • Numero di telefono: 021-64931916
  • Email: llqian@126.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

tutti i bambini sotto i 18 anni, ricoverati presso l'ospedale pediatrico dell'Università di Fudan durante il 1° marzo 2019 e il 30 dicembre 2025, con diagnosi di chILD, che accettano trattamenti empirici

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • La sindrome chILD esiste quando un bambino con DLD ha avuto le cause comuni di DLD escluse come diagnosi primaria e ha almeno tre dei seguenti quattro criteri: (1) sintomi respiratori (per es., tosse, respirazione rapida e/o difficile, o intolleranza all'esercizio); (2) segni respiratori (ad es. tachipnea a riposo, suoni avventizi, retrazioni, ippocratismo digitale, ritardo di crescita o insufficienza respiratoria); (3) ipossiemia; e (4) anomalie diffuse su CXR o una scansione TC.

Criteri di esclusione:

  • Questi includono la fibrosi cistica, l'immunodeficienza congenita o acquisita, la cardiopatia congenita, la displasia broncopolmonare, l'infezione polmonare, la discinesia ciliare primaria che si presenta con distress respiratorio neonatale e aspirazione ricorrente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
bambino
La sindrome chILD esiste quando un bambino con DLD ha avuto le cause comuni di DLD escluse come diagnosi primaria e ha almeno tre dei seguenti quattro criteri: (1) sintomi respiratori (per es., tosse, respirazione rapida e/o difficile, o intolleranza all'esercizio); (2) segni respiratori (ad es. tachipnea a riposo, suoni avventizi, retrazioni, ippocratismo digitale, ritardo di crescita o insufficienza respiratoria); (3) ipossiemia; e (4) anomalie diffuse su CXR o una scansione TC.
Altro: Nessun intervento
È uno studio osservazionale, quindi non verrà effettuato alcun intervento.
Controllo
Soggetti sani sono stati reclutati dai partecipanti di uno studio prospettico di coorte alla nascita in corso: "La valutazione della funzione polmonare per la displasia broncopolmonare (BPD) e le infezioni ricorrenti del tratto respiratorio inferiore (LRTI) nei bambini cinesi". I criteri di esclusione erano gravi difetti alla nascita, patologia delle vie aeree superiori, malattie cardiache o neurologiche, ritardo di crescita, una storia di grave malattia respiratoria con ricovero in unità di terapia intensiva, precedente LRTI diagnosticato dal medico, età gestazionale (GA) <37 settimane o peso alla nascita (BW ) <2,5 kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diagnosi con causa specifica per chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Cause specifiche di chILD basate sulle linee guida per la pratica clinica dell'American Thoracic Society del 2013: classificazione, valutazione e gestione della malattia polmonare interstiziale infantile nell'infanzia
6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Avere mutazioni genetiche patogene
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Le variazioni genetiche sono state descritte principalmente nei geni che codificano (o interagiscono con) le proteine ​​surfattanti (SP): SP-C (SFTPC) e il membro 3 della famiglia di cassette leganti ATP (ABCA3) (ABCA3) e meno frequentemente nei geni che codificano NKX homeobox 2 (NKX2)-1 (NKX2-1), SP-B (SFTPB), SP-A (SFTPA), MARS e altri geni.
6 anni
Ipossiemia
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Variazione di PO2 nei gas del sangue arterioso rispetto al basale alla diagnosi di chILD
6 anni
Deterioramento dell'imaging polmonare
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Modifica del giudizio clinico sull'imaging polmonare rispetto al basale se sono stati eseguiti raggi X o TC
6 anni
Variazione rispetto al basale della funzione polmonare sulla spirometria espiratoria forzata
Lasso di tempo: 6 anni
Volume a un secondo (FEV1) in litri
6 anni
Autoanticorpi anormali al basale alla diagnosi di chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Cambiamento patologico della biopsia polmonare
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Giudizio clinico sulla categorizzazione istopatologica della biopsia polmonare quando diagnosticata con chILD
6 anni
Deterioramento dell'ipertensione arteriosa polmonare
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Variazione della pressione dell'arteria polmonare rispetto al basale nell'ecocardiografia
6 anni
Cambio di BALF (liquido di lavaggio broncoalveolare)
Lasso di tempo: 6 anni
(sì/no) Analisi citologica su BALF al basale alla diagnosi di chILD
6 anni
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anni
(si No)
1 anni
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 2 anni
(si No)
2 anni
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 5 anni
Cinque anni
5 anni
Ormone tiroideo anormale al basale alla diagnosi di chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Zimogramma miocardico anormale al basale quando diagnosticato con chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Immunoglobulina sierica anormale al basale quando diagnosticata con chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Creatinina sierica anormale al basale quando diagnosticata con chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Azoto ureico nel sangue anomalo al basale alla diagnosi di chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Alanina transferasi anomala al basale alla diagnosi di chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Allergene anomalo al basale quando diagnosticato con chILD
Lasso di tempo: 6 anni
(si No)
6 anni
Ricovero ricorrente
Lasso di tempo: 1 anno dalla diagnosi
sì: ospedalizzazione più di due volte all'anno dopo la diagnosi di chILD; no: ricovero meno di tre volte all'anno dopo la diagnosi di chILD;
1 anno dalla diagnosi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Cattedra di studio: Liling Qian, MD, Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2022

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHFudanU-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Cause genetiche, caratteristiche cliniche, gestione delle malattie polmonari interstiziali infantili in Cina

Periodo di condivisione IPD

2019-2025

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Protocollo di studio Piano di analisi statistica (SAP) Modulo di consenso informato (ICF) Rapporto di studio clinico (CSR) Codice analitico

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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