Efficacia e sicurezza del fexinidazolo nei pazienti con tripanosomiasi africana umana (HAT) dovuta a tripanosoma Brucei Rhodesiense
Efficacia e sicurezza del fexinidazolo nei pazienti con tripanosomiasi africana umana (HAT) dovuta a tripanosoma Brucei Rhodesiense: uno studio clinico multicentrico in aperto
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Al giorno d'oggi, l'unico trattamento disponibile per lo stadio 2 di HAT dovuto a t.b rhodesiense è il melarsoprol, un farmaco molto tossico.
L'obiettivo principale di questo studio è valutare il fexinidazolo come trattamento alternativo rispetto al melarsoprol nei pazienti con stadio 2 della malattia HAT dovuta a t.b rhodesiense in uno studio di coorte di fase II/III con 34 pazienti in stadio 2. Verranno reclutati tutti gli stadi della malattia, ma il reclutamento si interromperà una volta che 34 pazienti valutabili in stadio 2 avranno raggiunto la fine del trattamento.
Lo studio sarà uno studio clinico multicentrico, non randomizzato, in pazienti con r-HAT.
I soggetti saranno reclutati tra i pazienti riferiti al Lwala Hospital (Uganda) e al Rumphi District Hospital (Malawi). Se possibile, i pazienti r-HAT provenienti da altri ospedali e centri nei distretti di Kaberamaido/Dokolo (Uganda) e Rumphi/Mzimba North District (Malawi) e anche nelle aree confinanti con lo Zambia, saranno indirizzati rispettivamente agli ospedali di Lwala e Rumphi per il trattamento.
Il fexinidazolo è un trattamento orale che deve essere assunto ogni giorno per 10 giorni. In caso di mancanza di efficacia (es. recidiva della malattia) i pazienti passeranno al trattamento standard che fa parte del programma di controllo nazionale in ciascun paese (melarsoprol per i pazienti in stadio 2 e suramina per i pazienti in stadio 1)
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Modulo di consenso informato firmato (più assenso per i bambini)
- ≥ 6 anni
- ≥ 20 kg di peso corporeo
- Capacità di ingerire almeno un pasto completo al giorno (o almeno una bustina di Plumpy'Nut®)
- Indice di Karnofsky ≥ 40
- Conferma parassitologica di T.b. infezione rhodesiense
- Avere un indirizzo permanente o essere rintracciabile da altri e disposto e in grado di rispettare il programma delle visite di follow-up
- Accettare di essere ricoverato per un minimo di 13 giorni e di ricevere il trattamento in studio
Criteri di esclusione:
- Condizioni mediche attive clinicamente rilevanti diverse dall'HAT che possono mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o, a discrezione dello sperimentatore, possono interferire con la partecipazione allo studio.
- Salute generale compromessa o condizioni generali gravemente deteriorate, come malnutrizione grave, shock cardiovascolare, distress respiratorio o malattia terminale
- Ipersensibilità nota al fexinidazolo, a qualsiasi farmaco a base di nitroimidazolo (ad es. metronidazolo, tinidazolo) o ad uno qualsiasi degli eccipienti
- Pazienti precedentemente arruolati nello studio o che hanno già ricevuto fexinidazolo
- Pazienti con compromissione epatica grave (es: segni clinici di cirrosi o ittero)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Fexinidazolo
Pazienti con peso corporeo ≥ 35 kg:
Pazienti con peso corporeo ≥ 20 e < 35 kg:
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I pazienti adulti e bambini riceveranno compresse di fexinidazolo ogni giorno per 10 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di mortalità possibilmente correlato alla fine del ricovero in pazienti con r-HAT in stadio 2
Lasso di tempo: 12-18 giorni dopo l'inizio del trattamento
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Morte possibilmente correlata a r-HAT o trattamento secondo DSMB; poiché presso le sedi di studio non sono disponibili tecniche anatomopatologiche, in caso di decesso verrà richiesta la compilazione del questionario autoptico verbale OMS)
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12-18 giorni dopo l'inizio del trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di successo alla fine del trattamento in tutti i pazienti in fase
Lasso di tempo: 11 giorni dopo l'inizio del trattamento
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il successo è definito come: paziente vivo e assenza di tripanosomi alla fine del trattamento.
Il fallimento è definito come: presenza di tripanosomi in qualsiasi fluido corporeo alla fine del trattamento o morte alla fine del ricovero.
I decessi da considerare sono definiti come possibilmente correlati a r-HAT o al trattamento secondo DSMB.
Le morti non correlate non sono né successo né fallimento
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11 giorni dopo l'inizio del trattamento
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Esiti di successo e fallimento alla prova della cura
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Una modifica delle raccomandazioni dell'OMS viene utilizzata per determinare il successo e il fallimento per i pazienti con r-HAT in stadio 1 e stadio 2 (Appendice I - Criteri di valutazione degli endpoint di efficacia)
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12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Occorrenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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3. Evento di eventi avversi, inclusi risultati anormali di laboratorio o ECG, durante il periodo di osservazione (fino al termine del ricovero programmato fino a 7 giorni dopo EOT) e quelli considerati come possibilmente correlati a r-HAT o al trattamento, tra quelli rilevati fino al fine del periodo di follow-up (visita di 12 mesi).
Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) indipendentemente dal fatto che siano considerati possibilmente correlati al trattamento con r-HAT o meno.
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12 mesi dopo l'inizio del trattamento
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Risposta clinica e parassitologica insoddisfacente
Lasso di tempo: 11 giorni dopo l'inizio del trattamento
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definita come l'analisi composta dell'evoluzione clinica (sintomi di HAT) associata alla presenza di parassiti in almeno un fluido corporeo (tramite esame del sangue e/o puntura lombare)
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11 giorni dopo l'inizio del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Enock Matovu, Prof, Makerere University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DNDi-FEX-07-HAT
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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